تم إطلاق Alkindi Sprinkle في الولايات المتحدة لعلاج مرضى الأطفال المصابين بقصور الغدة الكظرية!

Eton Pharmaceuticals هي شركة أدوية محترفة مكرسة لتطوير وتسويق علاجات مبتكرة لأمراض الأطفال النادرة. أعلنت الشركة مؤخرًا أن عقارها Alkindi Sprinkle (الهيدروكورتيزون) الحبيبات الفموية قد تم تسويقه وتوزيعه بالكامل في الولايات المتحدة. سيكون الدواء متاحًا حصريًا من خلال AnovoRx ، وهي صيدلية متخصصة متخصصة في تقديم الخدمات للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة ومزمنة.

في سبتمبر من هذا العام ، تمت الموافقة على Alkindi Sprinkle من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية كعلاج بديل لعلاج الأطفال الذين تقل أعمارهم عن 17 عامًا الذين يعانون من قصور قشر الكظر (AI).

الجدير بالذكر أن Alkindi Sprinkle هي حبيبات الهيدروكورتيزون الأولى والوحيدة المعتمدة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج أطفال الذكاء الاصطناعي. Alkindi Sprinkle هو تحضير حبيبات الهيدروكورتيزون عن طريق الفم سريع التحرر مع مدة صلاحية تصل إلى 3 سنوات في درجة حرارة الغرفة ولا يتطلب التبريد.

قال ميتشيل جيفنر ، أستاذ طب الأطفال في كلية كيك للطب بجامعة جنوب كاليفورنيا والمدير المشارك لعيادة فرط تنسج الغدة الكظرية الشاملة (CAH):" ؛ لأكثر من 60 عامًا ، الأشخاص الذين لديهم تم إجبارهم على الاعتماد على جرعة الكبار من الهيدروكورتيزون لعلاج قصور الغدة الكظرية بالنسبة لمرضى الأطفال ، سيكون Alkindi Sprinkle خيارًا علاجيًا شائعًا للغاية. خيارات الجرعات المنخفضة ، التي تصل إلى 0.5 مجم ، ستوفر للمرضى جرعات أكثر دقة وشخصية.&مثل ؛

يتم دعم الموافقة على حبيبات Alkindi Sprinkle الفموية من خلال 6 دراسات سريرية ، بما في ذلك دراسة المرحلة الثالثة الأولى والوحيدة التي تقيّم الهيدروكورتيزون الفموي لعلاج الذكاء الاصطناعي لدى الأطفال دون سن 8 سنوات.

قبل الموافقة على Alkindi Sprinkle ، تمت الموافقة على الهيدروكورتيزون الفموي من قبل إدارة الغذاء والدواء لتركيبات أقراص من 5 ملغ فقط وجرعات أعلى. يحتاج العديد من مرضى الأطفال إلى جرعات منخفضة ومرونة لإجراء معايرة دقيقة. لذلك ، يجب على مقدمي الرعاية قطع أو تقسيم أقراص الهيدروكورتيزون عالية الجودة لتحقيق الجرعة المنخفضة التي يحتاجها الأطفال الصغار ، مما قد يؤدي إلى جرعات غير دقيقة.

يتم تصنيع Alkindi Sprinkle باستخدام تقنية مثبتة تجارياً ولديها 4 نقاط قوة: 0.5mg ، 1mg ، 2mg ، 5mg ، والتي ستمكن الأطباء من إجراء إدارة فردية وفقًا لاحتياجات كل مريض ، وفقًا لتعليمات الجرعة والإعطاء.

قصور الغدة الكظرية (AI) عند الأطفال هو مرض نادر يتميز بعدم القدرة على تصنيع وإفراز الهيدروكورتيزون (الكورتيزول) ، وأحيانًا الألدوستيرون. هذا يمكن أن يؤدي إلى هرمونات الذكورة المفرطة (النمو الجنسي غير الطبيعي للإناث ، البلوغ المبكر ، إنهاء النمو ، وقصر القامة). الشكل الأكثر شيوعًا للذكاء الاصطناعي عند الأطفال هو تضخم الغدة الكظرية الخلقي (CAH) ، والذي ينتج عن عيوب وراثية. المرضى الذين يعانون من الذكاء الاصطناعي الأساسي أو المركزي (الصف الثاني والثالث) لديهم مستويات غير كافية من الكورتيزول. يمكن أن يؤدي تقليل هرمون الكورتيزول في الجسم إلى عواقب وخيمة ، مثل أزمة الغدة الكظرية. من أجل البقاء على قيد الحياة ، يجب على مرضى الذكاء الاصطناعي استكمال الكورتيزول يوميًا. يقدر إيتون أن الذكاء الاصطناعي للأطفال يؤثر على 5000-11000 طفل في الولايات المتحدة.