يتلقى مثبط C3 pegcetacoplan مراجعة الأولوية من قبل إدارة الغذاء والدواء

Apellis Pharma هي شركة رائدة في تطوير العلاجات المستهدفة C3 وتلتزم بتطوير علاجات رائدة وأفضل في فئتها من خلال طرق C3 المستهدفة الرائدة لعلاج مجموعة واسعة من الأدوية التي يقودها التنشيط غير المنضبط أو المفرط للمكملات الأمراض المتتالية ، بما في ذلك أمراض الدم وطب العيون وأمراض الكلى.

أعلنت الشركة مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت طلبًا جديدًا للأدوية (NDA) لـ pegcetacoplan (APL-2) ومنحت مراجعة الأولوية لعلاج بيلة الهيموغلوبين الانتيابية الليلية (PNH). ) ، تم تأكيده في التجارب السريرية لتحسين إمكانات معايير رعاية PNH ، ومن المتوقع أن يعيد تعريف علاج PNH.

حددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموعد المستهدف لقانون رسوم مستخدمي الأدوية التي تصرف بوصفة طبية (PDUFA) في 14 مايو 2021. وذكرت إدارة الغذاء والدواء أنها لا تخطط حاليًا لعقد اجتماع للجنة الاستشارية لمناقشة اتفاقية عدم الإفشاء. في السابق ، منحت إدارة الغذاء والدواء (FDA) مؤهلات المسار السريع pegcetacoplan (FTD) لعلاج PNH. حاليًا ، يخضع طلب ترخيص التسويق (MAA) الخاص بـ pegcetacoplan لعلاج PNH أيضًا للمراجعة من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA).

قال Federico Grossi ، العضو المنتدب ، كبير المسؤولين الطبيين في Apellis:" ؛ لأكثر من عقد من الزمان ، كان الخيار الوحيد لعلاج PNH هو مثبطات C5 ، ولكن لا يزال العديد من المرضى يعانون من اعتلال هيموجلوبين الدم المستمر ، والذي غالبًا ما يؤدي إلى إجهاد منهك ومتكرر نقل الدم. منحتنا إدارة الغذاء والدواء (FDA) مراجعة أولوية NDA خطوة أقرب إلى توفير pegcetacoplan للمرضى المحتاجين. هذا الدواء هو علاج C3 مستهدف لديه القدرة على إعادة تعريف علاج PNH. تؤكد البيانات الواردة في اتفاقية عدم الإفشاء الإمكانات الواسعة لاستهداف C3. نحن مستمرون في تطوير العديد من دراسات التسجيل للأمراض الخطيرة مع خيارات علاج قليلة أو معدومة.&مثل ؛

تعتمد NDA و MAA لـ pegcetacoplan على نتائج دراسة PEGASUS للمرحلة الثالثة وجهاً لوجه (NCT03500549) (انظر: PEGASUS Phase 3 Top-Line Conference Call Presentation). وصلت الدراسة إلى نقطة النهاية الأولية ، مما يدل على أن pegcetacoplan متفوق على Soliris (eculizumab) ، ومعيار PNH لعقار الرعاية: تم تحسين مستويات الهيموجلوبين بشكل ملحوظ إحصائيًا في 16 أسبوعًا ، وكان معدل التطبيع لعلامات انحلال الدم الرئيسية أعلى ، وتعب FACIT درجة A تحسن كبير سريريا. في هذه الدراسة ، يعتبر pegcetacoplan آمنًا مثل Soliris. (اضغط على الصورة: لتكبير الصورة)

من الجدير بالذكر أن pegcetacoplan هو أول علاج تحقيقي يُظهر مستوى هيموجلوبين أعلى من Soliris ، وما يصل إلى 85٪ من المرضى الذين عولجوا بـ pegcetacoplan ليس لديهم أي نقل دم. يعاني معظم مرضى PNH الذين يتلقون حاليًا علاج Soliris من فقر الدم المستمر. تظهر نتائج دراسة PEGASUS أن pegcetacoplan لديه القدرة على أن يصبح معيارًا جديدًا لرعاية مرضى PNH.

Pegcetacoplan هو مثبط C3 استقصائي وموجه مصمم لتنظيم التنشيط المفرط للمكمل ، وهو سبب حدوث وتطور العديد من الأمراض الخطيرة. Pegcetacoplan هو ببتيد دوري صناعي يرتبط ببوليمر بولي إيثيلين جلايكول ويرتبط على وجه التحديد بـ C3 و C3b. حاليًا ، يتم تطوير pegcetacoplan لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض ، بما في ذلك PNH والضمور الجغرافي (GA) واعتلال الكبيبات C3. في الولايات المتحدة ، منحت إدارة الغذاء والدواء (FDA) مؤهلات المسار السريع pegcetacoplan لعلاج PNH و GA.

سوليريس عقار يبيعه أليكسيون. هذا مثبط تكميلي رائد يعمل عن طريق تثبيط بروتين C5 في الجزء الطرفي من السلسلة التكميلية. تعتبر السلسلة التكميلية جزءًا من جهاز المناعة ، ويلعب تنشيطه غير المنضبط دورًا مهمًا في مجموعة متنوعة من الأمراض النادرة الخطيرة والأمراض النادرة للغاية. تمت الموافقة على Soliris للتسويق لأول مرة في عام 2007 وتمت الموافقة عليه لمجموعة متنوعة من الأمراض النادرة للغاية من قبل: PNH ، متلازمة انحلال الدم غير النمطية (aHUS) ، الوهن العضلي الوبيل المجموعي الإيجابي للأجسام المضادة لـ AchR (gMG) ، مضاد الأكوابورين 4 ( AQP4) اضطراب التهاب النخاع والعصب البصري الإيجابي للأجسام المضادة (NMOSD).

Soliris هي واحدة من دور الأيتام الأكثر مبيعًا في&في العالم ، مع مبيعات تصل إلى 3.563 مليار دولار أمريكي في عام 2018. حاليًا ، تقوم Alexion أيضًا بتطوير نسخة مطورة من Soliris ، Ultramiris ، والتي تمت الموافقة عليها من قبل FDA لمؤشرات PNH في ديسمبر 2018. في أكتوبر 2019 ، تمت الموافقة على Ultomiris من قبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لمؤشر جديد: علاج الأطفال والمرضى البالغين المصابين بـ aHUS. Ultomiris هو مثبط تكميلي C5 الأول والوحيد طويل المفعول الذي يتم تناوله كل 8 أسابيع. في المرحلة الثالثة من الدراسة السريرية لعلاج PNH ، يتم حقن Ultomiris كل شهرين (8 أسابيع) مع Soliris كل 2. حقق التسريب الأسبوعي عدم الدونية في جميع نقاط النهاية الـ 11.