وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار استوريسا (أوسيلودروستات) ، وهو أول دواء يحل إفراز الكورتيزول المفرط بشكل مباشر!

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) مؤخرًا على Isturisa® (osilodrostat ، قرص عن طريق الفم) لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من متلازمة كوشينغ 0010010 # 39 ؛ متلازمة (CS) ، على وجه التحديد: جراحة الغدة النخامية لا يمكن أن يتم ، أو تم إجراء عملية جراحية. المرضى البالغين الذين لا يزالون مرضى. تُعد متلازمة كوشينغ 0010010 # 39؛ (CS) مرضًا نادرًا ينتج عن إفراز الغدة الكظرية المفرط للكورتيزول. Isturisa هو أول دواء معتمد من FDA يحل مباشرة الإنتاج المفرط للكورتيزول عن طريق منع 11 β-hydroxylase ومنع التخليق الحيوي للكورتيزول.

ستوفر Isturisa® 1 mg و 5 mg و 10 mg أقراص مغلفة بالفيلم. ميزة Isturisa® هي أنه يمكن التحكم أو تطبيع مستويات الكورتيزول في مرضى CS البالغين ، ولديه أمان يمكن التحكم فيه ، مما يجعل هذا المنتج خيارًا قيمًا للعلاج لمرضى CS.

تم تطوير Isturisa بواسطة Novartis. في يوليو 2019 ، باعت الشركة ثلاثة أدوية للغدد الصماء لشركة الأدوية الإيطالية Recordati مقابل 390 مليون دولار أمريكي: Isturisa ، وعقاران لعلاج ضخامة النهايات Signifor (pasireotide diaspartate) وعقاقير طويلة المفعول Signifor LAR (pasireotide) باموات).

في الاتحاد الأوروبي ، تمت الموافقة على Isturisa في كانون الثاني (يناير) 2020 لعلاج متلازمة كوشينغ الذاتية (CS) لدى البالغين. العنصر الصيدلاني الفعال لـ Isturisa® هو osilodrostat ، وهو مثبط لتوليف الكورتيزول يعمل عن طريق تثبيط 11-β هيدروكسيلاز ، وهو المسؤول عن الخطوة النهائية لعملية التخليق الحيوي للكورتيزول الكظري. في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي ، تم منح استوريسا حالة المخدرات اليتيمة.

الصيغة الهيكلية الكيميائية osilodrostat (المصدر: medchemexpress.cn)

تشير البيانات من البرنامج الإكلينيكي بأكمله إلى أن الاستيستا يمكن أن تطبيع مستويات الكورتيزول في معظم المرضى وتحسين الميزات السريرية المختلفة وجودة حياة المرض ، وبالتالي توفير فوائد سريرية كبيرة في المناطق التي لا يتم فيها تلبية الاحتياجات الطبية. على وجه الخصوص ، في دراسة LINC-3 ، في نهاية فترة الانسحاب العشوائي لمدة 8 أسابيع (الأسبوع 34) ، كانت نسبة المرضى في مجموعة البواسير الذين ظلوا ضمن النطاق الطبيعي للكورتيكوستيرويدات أعلى بكثير من في المجموعة الثانية (86. {{4}}٪ مقابل 29. 4٪). التحكم بمستوى الكورتيزول هو الهدف الأساسي لمرضى CS. في الدراسة ، كانت ردود الفعل السلبية الأكثر شيوعًا للإستوريسا هي قصور الغدة الكظرية والصداع والقيء والغثيان والتعب والوذمة.

قالت ماري ثانه هاي ، العضو المنتدب للغرفة الثانية لمركز FDA لتقييم الأدوية والأبحاث: 0010010 quot ؛ تدعم FDA تطوير علاجات آمنة وفعالة للأمراض النادرة. هذا العلاج الجديد يمكن أن يساعد المرضى الذين يعانون من متلازمة كوشينغ ، وهو مرض نادر ، والإفراط في إنتاج الكورتيزول يعرض المرضى لخطر مشاكل طبية أخرى. من خلال مساعدة المرضى على تحقيق مستويات الكورتيزول الطبيعية ، يعد هذا الدواء خيارًا علاجيًا مهمًا للبالغين المصابين بمرض كوشينغ 0010010 # 39. 0010010 quot؛

أعراض متلازمة CS-Cushing (مصدر الصورة: omicsonline.org)

وفقًا لموسوعة بايدو ، تُعرف متلازمة كوشينغ 0010010 # 39 ؛ أيضًا باسم فرط الكورتيزوليز (فرط الكورتيزوليز). في الماضي ، كان بعض الأشخاص يطلقون عليه أيضًا متلازمة كوشينغ. 0010010 # 39؛ الكورتيزول) ينتج سلسلة من المظاهر السريرية ، والمعروفة أيضًا باسم متلازمة كوشينغ الذاتية. العمر المرتفع للإصابة هو 20 إلى 40 سنة ، ونسبة الإصابة بالذكور إلى الإناث حوالي 1: 3.

وفقًا لمسبباته ، يمكن تقسيمه إلى نوعين: يعتمد على ACTH وغير معتمد. المظاهر الرئيسية هي البدر ، المظهر الدموي ، السمنة المركزية ، حب الشباب ، الشرائط الأرجوانية ، ارتفاع ضغط الدم ، مرض السكري الثانوي وهشاشة العظام. بالإضافة إلى ذلك ، يمكن أن يسبب الاستخدام طويل المدى للجرعات القشرية السكرية أو تعاطي الكحول على المدى الطويل مظاهر سريرية مشابهة لمتلازمة كوشينغ 0010010 # 39 ؛ المعروفة باسم الخارجية أو المشتقة من المخدرات أو متلازمة كوشينغ.