أدوية جديدة لمرض انفصام الشخصية! شركة العلاج الخلوي الداخلي ، Caplyta (لوماتبيرون) ، تمت الموافقة عليها من قبل إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية

Intra-Cellular Therapies (ICT) هي شركة أدوية بيولوجية تركز على تطوير علاجات مبتكرة لأمراض الجهاز العصبي المركزي (CNS). في الآونة الأخيرة ، أعلنت الشركة أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على Caplyta (لوماتيبيرون) لعلاج المرضى البالغين المصابين بالفصام. تتوقع الشركة إطلاق Caplyta في السوق بنهاية الربع الأول من عام 2020.

من حيث الدواء ، الجرعة الموصى بها من Caplyta هي 42 مجم ، مرة واحدة يوميًا ، تؤخذ مع الطعام ولا تتطلب معايرة الجرعة. تجدر الإشارة إلى أن علامة الدواء في Caplyta تحتوي على تحذير أسود الصندوق يشير إلى أن المرضى الذين يعانون من الذهان المرتبط بالخرف معرضون بشكل متزايد لخطر الوفاة عند علاجهم بمضادات الذهان. لم يتم اعتماد Caplyta لعلاج مرضى الأمراض النفسية المرتبطة بالخرف.

تم إثبات فعالية Caplyta 42mg في تجربتين خاضعتين للسيطرة على الدواء الوهمي مع وجود فروق ذات دلالة إحصائية في النتيجة الإجمالية لنقطة النهاية الأولية ، مقياس الأعراض الإيجابية والسلبية (PANSS). الآثار الضارة الأكثر شيوعًا للجرعة الموصى بها من Caplyta مقارنةً بالعلاج الوهمي (≥ 5 ٪ واثنين من الشائع مثل الدواء الوهمي) شملت النعاس / التخدير (24 ٪ مقابل 10 ٪) وجفاف الفم (6 ٪ مقابل 2 ٪).

في البيانات المجمعة من الدراسات قصيرة الأجل ، كانت زيادة الوزن ، الجلوكوز الصيام ، الدهون الثلاثية والكوليسترول الكلي في مجموعات Caplyta وهمي مماثلة للتغيرات المتوسطة في مستويات خط الأساس. كانت نسبة حدوث الأعراض خارج المجموعة 6.7 ٪ في مجموعة Caplyta و 6.3 ٪ في المجموعة الثانية.

وقال رئيس مجلس إدارة تكنولوجيا المعلومات والاتصالات ورئيسها التنفيذي الدكتور شارون مايتس: "نحن واثقون من أن كابليتا ستزود مقدمي الرعاية الصحية بخيار علاج جديد وآمن وفعال من شأنه أن يساعد ملايين البالغين الذين يعانون من مرض انفصام الشخصية. وتمثل الموافقة تتويجا لسنوات من البحث العلمي. نحن يعربون عن امتنانهم للمرضى ومقدمي الرعاية لهم وأخصائيي الرعاية الصحية الذين ساهموا في تطوير Caplyta ".

الفصام هو نوع من الأمراض العقلية الخطيرة التي تصيب حوالي 2.4 مليون من البالغين الأميركيين. الفصام هو خصائص المظاهر السريرية المختلفة لأعراض الأمراض النفسية الحادة ، بما في ذلك الهلوسة والأوهام ، وغالبًا ما تحتاج إلى العلاج في المستشفى لعلاج هذا المرض مزمن وطويل العمر ، غالبًا يرافقه الاكتئاب والوظيفة الاجتماعية والقدرات المعرفية تدهور مرضى الفصام تدريجيا في كثير من الأحيان بسبب الآثار الجانبية مثل زيادة الوزن واضطرابات الحركة والتوقف عن العلاج.

المكون الصيدلاني الفعال في Caplyta هو lumateperone ، وهو أول جزيء صغير من الأدوية يمكن أن ينظم بشكل انتقائي وفي وقت واحد السيروتونين والدوبامين والغلوتامات ، ثلاثة مسارات للناقل العصبي تشارك في أمراض خطيرة. على عكس عقاقير الفصام الموجودة ، فإن لوماتيبيرون هو مُعدِّل بروتين مستقبلات الدوبامين الفوسفات (DPPM) والذي يعتبر ACTS بمثابة ناهض جزئي قبل المشبك ومضاد بعد المشبكي على مستقبل D2.

هذه الآلية ، إلى جانب التفاعلات المحتملة مع مستقبلات 5-ht2a ، وناقلات السيروتونين ، ومستقبلات D1 ، بالإضافة إلى تنظيم الغلوتامات غير المباشر ، قد تسهم في فعالية لوماتيبيرون عبر مجموعة من الأعراض النفسية ، مع تحسين الوظيفة النفسية والاجتماعية والتسامح الجيد. يحتوي المجمع على إمكانية إفادة المرضى الذين يعانون من مجموعة من الاضطرابات العصبية والنفسية وأمراض التنكس العصبي.

الصيغة الهيكلية lumateperone

في الولايات المتحدة ، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) حالة المسار السريع لوميتبيرون لعلاج الفصام في نوفمبر 2017. بالإضافة إلى مرض انفصام الشخصية ، تعمل تكنولوجيا المعلومات والاتصالات أيضًا على تطوير عقار لوميتبيرون لعلاج الاضطرابات النفسية الأخرى ، بما في ذلك الاضطرابات السلوكية في مرضى الخرف ومرض الزهايمر والاكتئاب ، وغيرها من الاضطرابات العصبية والنفسية.

في يوليو ، كان لوماتيبيرون هو النتيجة العليا لدراسات سريرية من المرحلة الثالثة (دراسة 401 ، دراسة 404) باستخدام علاج دوائي واحد لاضطراب ثنائي القطب الأول أو الاكتئاب الشديد ذي القطبين. وأظهرت البيانات أن lumateperone 42mg وصل إلى نقطة النهاية الأولية لتحسين الاكتئاب (P <0.001) ونقطة="" النهاية="" الثانوية="" الرئيسية="" لتحسين="" شدة="" الاكتئاب="" (p=""><0.001) في="" دراسة="" 404="" مقارنة="" مع="" المجموعة=""> ومع ذلك ، في دراسة 401 ، لم تصل كلتا جرعات اللوميتيبيرون (42 مجم و 28 مجم) إلى نقطة النهاية الأولية بسبب الاستجابة السريرية العالية في المجموعة الثانية. وأظهر Lumateperone سلامة جيدة والتحمل في 2 الدراسات.