العلاج عن طريق الفم الجديد يتلقى شهادة العلاج اختراق ادارة الاغذية والعقاقير، وعلاج مرض السكري من النوع 1

vTv العلاجية أعلنت أن نوع جديد من الفم مرة واحدة يوميا الجلوكوكيناز المنشط TTP399 وقد منحت تسمية العلاج اختراق من قبل ادارة الاغذية والعقاقير كعلاج الأنسولين المساعد لعلاج مرض السكري من النوع 1. مرض السكري من النوع 1 هو مرض المناعة الذاتية. عندما يهاجم الجهاز المناعي في الجسم ويدمر خلايا بيتا المنتجة للأنسولين في البنكرياس ، يتوقف البنكرياس عن إفراز الأنسولين ، مما يؤدي إلى زيادة نسبة السكر في الدم. وعلى الرغم من أن سبب المرض لم يتم توضيحه بالكامل، إلا أن العلماء يعتقدون أن العوامل الوراثية والبيئية على حد سواء ترتبط بحدوثه. العلاج السريري الحالي لا يزال حقن الأنسولين. على الرغم من أن معدات ضخ الأنسولين وتكنولوجيا مراقبة الجلوكوز في الدم قد تحسنت ، إلا أن ما يقرب من 80٪ من المرضى الذين يعانون من مرض السكري من النوع 1 لم يصلوا بعد إلى مؤشر HbA1c.

TTP399 هو نوع جديد من الجلوكوكيناز (GK) المنشط الذي يؤخذ شفويا مرة واحدة في اليوم. GK هو المنظم الرئيسي للجلوكوز التوازن. ويمكن استخدامه كمستشعر الجلوكوز الفسيولوجية لتغيير تشكيلها, النشاط و / أو وفقا للتغيرات في تركيز الجلوكوز. الموضع داخل الخلية. اثنين من السمات المميزة للGK جعله خيارا جيدا للسيطرة على السكر في الدم. أولا، يقتصر تعبيره بشكل رئيسي على الأنسجة التي تتطلب استشعار الجلوكوز (الكبد والبنكرياس بشكل رئيسي β الخلايا). ثانيا، يمكن أن تشعر GK بالتغيرات في مستويات الجلوكوز في الدم والتغيرات في استقلاب الجلوكوز في الكبد، وبالتالي تنظيم التوازن بين إنتاج الجلوكوز الكبدي (HGP) واستهلاك الجلوكوز، وتنظيم إفراز الأنسولين β الخلية.

ويستند منح ادارة الاغذية والعقاقير لهذا التأهيل على النتائج الإيجابية للمتعددة المراكز التي أعلنت مؤخرا، العشوائية، مزدوجة التعمية المرحلة الثانية الدراسة السريرية التي أطلق عليها اسم SimpliciT-1. قيمت هذه الدراسة سلامة وفعالية TTP399 كعلاج أنسولين المساعد للبالغين المصابين بداء السكري من النوع 1. بالمقارنة مع الدواء الوهمي، تم تحسين مستوى الهيموغلوبين الجليكوسلاتيد (HbA1c) في المرضى الذين عولجوا مع TTP399 بشكل ملحوظ. وانخفض معدل الإصابة بنقص السكر في الدم الحاد والأعراض بنسبة 40٪.

وقال ستيف هولكومب، الرئيس التنفيذي لشركة vTv: "إن تسمية العلاج اختراق ادارة الاغذية والعقاقير هو معلم مهم في تطوير TTP399 لعلاج مرض السكري من النوع 1. هذا المرض الذي يهدد الحياة يؤثر على الحياة اليومية لأكثر من مليون أميركي. عملية العلاج نقص السكر في الدم في مرض السكري من النوع 1 لا يزال السبب الرئيسي والسبب المحتمل للوفاة في مرض السكري من النوع 1. الخوف من نقص السكر في الدم من قبل المرضى والواصفين غالبا ما يعوق الرقابة الصارمة على نسبة السكر في الدم. وتبين تسمية التأهيل BTD ادارة الاغذية والعقاقير أن TTP399 هو في معالجة هذا العلاج الطبي غير مرضية خطيرة. ونحن نتطلع إلى التعاون مع ادارة الاغذية والعقاقير للمضي قدما في تطوير TTP399. سنبدأ تجربة سريرية رئيسية في وقت لاحق من هذا العام".