يدخل عقار سوماتروجون طويل المفعول مرة واحدة في الأسبوع من فايزر المراجعة في الولايات المتحدة!

أعلنت شركتا Pfizer (Pfizer) و OPKO Health مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت طلب ترخيص المستحضرات الدوائية الحيوية (BLA) لسوماتروجون ، وهو هرمون النمو البشري طويل المفعول (hGH) ، والذي يتم تناوله أسبوعياً مرة واحدة ، ويستخدم في علاج مرضى الأطفال المصابين بنقص هرمون النمو (GHD). حددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) التاريخ المستهدف لقانون رسوم مستخدمي الأدوية بوصفة طبية (PDUFA) في أكتوبر 2021.

داء السكري لدى الأطفال هو مرض خطير ونادر ينتج عن نقص هرمون النمو الذي تفرزه الغدة النخامية. لا يعاني الأطفال المصابون بداء السكري من قصر القامة فحسب ، بل يعانون أيضًا من تشوهات التمثيل الغذائي ، والتحديات النفسية والاجتماعية ، والعجز المعرفي ، وضعف نوعية الحياة. لعقود من الزمان ، كان معيار الرعاية لـ GHD هو الحقن تحت الجلد لهرمون النمو البشري (hGH) مرة واحدة يوميًا لتحسين النمو والآثار الأيضية. بالنسبة لمقدمي الرعاية والمرضى ، فإن عبء العلاج للحقن اليومية مرتفع ، مما قد يؤدي إلى ضعف الامتثال ويقلل من تأثير العلاج الكلي.

Somatrogon هو كيان جزيئي جديد يحتوي على التسلسل الطبيعي لهرمون النمو البشري ، ويحتوي على نسخة واحدة عند الطرف N ونسختين في الطرف C من موجهة الغدد التناسلية المشيمية البشرية (hCG) β-chain C- الببتيد الطرفي (CTP) ، يمكن لـ CTP إطالة عمر النصف للجزيء. في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي ، تم منح السوماتروجون تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD) لعلاج الأطفال والبالغين المصابين بـ GHD. تظهر نتائج البحث حتى الآن أنه بالمقارنة مع هرمون النمو مرة واحدة في اليوم ، يمكن أن يقلل السوماتروجون مرة واحدة في الأسبوع بشكل كبير من اضطرابات نمط الحياة ، ويدعم تفضيلات المريض ، ويحسن الامتثال.

في عام 2014 ، وقعت شركة Pfizer و OPKO اتفاقية عالمية لتطوير وتسويق السوماتروجون لعلاج GHD. وفقًا للاتفاقية ، فإن OPKO هي المسؤولة عن تنفيذ المشاريع السريرية ، وشركة Pfizer مسؤولة عن تسجيل المنتجات وتسويقها. سيقيم كلا الطرفين إمكانية وجود مؤشرات أخرى للأطفال والبالغين حسب الاقتضاء.

قالت بريندا كوبرستون ، العضو المنتدب ، كبير مسؤولي التطوير للأمراض النادرة ، شركة فايزر لتطوير المنتجات العالمية:" ؛ قبول FDA&لطلبنا هو خطوة مثيرة. هدفنا هو توفير خيار علاج أسبوعي طويل الأمد للأطفال المصابين بداء السكري. سيساعد السوماتروجون المعتمد في تقليل عبء حقن هرمون النمو اليومية للأطفال وأقاربهم ومقدمي الرعاية لهم. على مدار 35 عامًا ، التزمت شركة Pfizer بتحسين تشخيص المرضى الذين يعانون من GHD ، وسوماتروجون هي الطريقة التي نسعى بها للتأثير بشكل إيجابي على جودة حياة المرضى والامتثال للعلاج.&مثل ؛

هذا التطبيق مدعوم بنتائج المرحلة الثالثة من التجارب السريرية. هذه تجربة عشوائية ، مفتوحة التسمية ، إيجابية للرقابة على المخدرات أجريت في أكثر من 20 دولة ، حيث تم تسجيل وعلاج 224 طفلاً مصابًا بداء السكري الذين لم يتلقوا العلاج من قبل. في الدراسة ، تم تقسيم هؤلاء المرضى بشكل عشوائي إلى مجموعتين علاجيتين بنسبة 1: 1: مجموعة علاج السوماتروجون (0.66 مجم / كجم ، مرة واحدة في الأسبوع) ، مجموعة العلاج Genotropin (سوماتروبين) (0.034 مجم / كجم ، الإدارة اليومية مرة واحدة ). نقطة النهاية الأساسية للتجربة هي سرعة الارتفاع خلال 12 شهرًا من العلاج. تشمل نقاط النهاية الثانوية التغييرات في الانحراف المعياري للارتفاع عند 6 أشهر و 12 شهرًا ، ومؤشرات السلامة والدوائية. يتمتع الأطفال الذين أكملوا الدراسة بفرصة المشاركة في دراسة موسعة عالمية مفتوحة التسمية ومتعددة المراكز وطويلة الأجل ، حيث يمكن للمرضى الاستمرار في تلقي علاج السوماتروجون أو التحول إليه. تم نقل ما يقرب من 95 ٪ من المرضى إلى دراسة تمديد التسمية المفتوحة وتلقوا العلاج السوماتروجون.

أظهرت النتائج أن الدراسة وصلت إلى نقطة النهاية الأولية لعدم الدونية: كان متوسط ​​المربعات الصغرى (10.12 سم / سنة) لمجموعة السوماتروجون أعلى من مجموعة Genotropin (9.78 سم / سنة) ؛ ارتفاع معدل النمو (سم / سنة) كان فرق العلاج (سوماتروجون-جينوتروبين) 0.33 (فاصل ثقة 95٪ على الوجهين: -0.39 ، 1.05). مقارنة بمجموعة Genotropin ، كان لدى مجموعة السوماتروجون تغييرات أعلى في درجات الانحراف المعياري للارتفاع (نقاط النهاية الثانوية الرئيسية) في 6 و 12 شهرًا. بالإضافة إلى ذلك ، في عمر 6 أشهر ، مقارنة بمجموعة Genotropin ، كان لدى مجموعة السوماتروجون تغير أعلى في معدل نمو الطول ، وهي نقطة نهاية ثانوية رئيسية أخرى. في بيئة سريرية ، تُستخدم طرق قياس النمو هذه شائعة الاستخدام لقياس الإمكانات التي قد يواجهها الأشخاص في اللحاق بأقرانهم المطابقين للعمر والجنس&# 39 ؛ نمو الطول.

في هذه الدراسة ، كان السوماتروجون جيد التحمل بشكل عام ، وكان نوع وعدد وشدة الأحداث الضائرة التي لوحظت بين مجموعات العلاج مماثلة لهرمون النمو جينوتروبين مرة واحدة يوميًا.