سانوفي الجديد عامل الثامن العلاج efanesoctocog ألفا حصل على مؤهل المسار السريع من ادارة الاغذية والعقاقير في الولايات المتحدة!

سانوفي أعلنت مؤخرا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت efanesoctocog ألفا (BIVV001 سابقا، rFVIIIFC-VWF-XTEN) المسار السريع التأهيل (FTD) لعلاج المرضى الذين يعانون من مرض الدم من النوع A. efanesoctocog ألفا هو نوع جديد من العلاج العامل الثامن الذي هو مستقل عن عامل فون ويلبراند (ف ف ف) ويوفر قريبة من مستويات طبيعية من نشاط عامل لمعظم الأسبوع في نظام العلاج الوقائي مرة واحدة في الأسبوع.

في أغسطس 2017، منحت إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية والمفوضية الأوروبية (EC) على التوالي تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD) إلى efanesoctocog alfa. وقد توصلت سانوفي وتوبي إلى تعاون لتطوير وتسويق efanesoctocog ألفا.

يهدف نظام "التأهيل السريع" (FTD) إلى تسريع تطوير الأدوية والمراجعة السريعة للأمراض الخطيرة لتلبية الاحتياجات الطبية الخطيرة غير الملباة في المجالات الرئيسية. ويعني الحصول على مؤهلات المسار السريع للأدوية التجريبية أن شركات الأدوية يمكنها التفاعل مع إدارة الأغذية والعقاقير بشكل أكثر تواترا خلال مرحلة البحث والتطوير. بعد تقديم طلب التسويق، يصبحون مؤهلين للحصول على موافقة سريعة ومراجعة الأولوية إذا كانوا مستوفين للمعايير ذات الصلة. وبالإضافة إلى ذلك، فهي مؤهلة أيضا للاستعراض الدوري.

Efanesoctocog ألفا لديه القدرة على تغيير عامل العلاج البديل العلاج للمرضى الذين يعانون من الهيموفيليا A ويمثل نوع جديد محتمل من عامل الثامن العلاج البديل. نصف عمر العلاج التقليدي العامل الثامن محدود من قبل عامل ويلبراند فون (VWF) تأثير مرافق، الذي يعتقد للحد من الوقت الذي يبقى عامل في الجسم. efanesoctocog ألفا هو نوع جديد من البروتين الانصهار، وضعت على أساس التكنولوجيا الانصهار Fc مبتكرة، عن طريق إضافة منطقة من vWF وXTEN® الببتيد لتمديد وقتها في الدورة الدموية.

Efanesoctocog ألفا لديه القدرة على توفير شبه طبيعي حماية النزيف لمعظم الأسبوع، وزيادة في نصف العمر قد يقلل من وتيرة العلاج الوقائي النزفية مرة واحدة في الأسبوع.

في نموذج ما قبل الإكلينيكي من الهيموفيليا A، تأثير التحكم المُجمد في efanesoctocog alfa أعلى بـ 4 مرات من تأثير rFVIII. ومن المتوقع أن يوفر الدواء للمرضى الذين يعانون من الهيموفيليا الحادة A حماية أفضل وأوسع ضد جميع أنواع النزيف.

تقوم دراسة المرحلة 3 XTEND-1 الجارية حاليًا بتقييم سلامة وفعالية المرضى الذين عولجوا سابقًا ≥12 سنة (n = 150) المصابين بمرض حاد من النوع A في الدم. XTEND-1 هي دراسة تدخلية مفتوحة غير عشوائية مع مجموعتين متوازيتين. تلقى الأشخاص في مجموعة الوقاية 50 وحدة دولية/كغ من العلاج الوقائي من efanesoctocog alfa كل أسبوع لمدة 52 أسبوعًا. تلقى الأشخاص في مجموعة العلاج عند الطلب efanesoctocog alfa (50 وحدة دولية / كجم) حسب الحاجة لمدة 26 أسبوعًا ، ثم تحولوا إلى efanesococog alfa مرة واحدة في الأسبوع لمدة 26 أسبوعًا.

حاليا، efanesoctocog ألفا يخضع للبحوث السريرية، ولم يتم استعراض سلامتها وفعاليتها من قبل أي وكالة تنظيمية.