STM: التعديل الوراثي للخلايا الجذعية يمكن أن يحسن مرض السكري

وفقًا لدراسة حديثة ، استخدم الباحثون الخلايا المستخرجة من جلد مريض مصاب بداء السكري النادر المعتمد على الأنسولين (متلازمة ولفرام) للحث على الخلايا الجذعية متعددة القدرات وتحويلها إلى خلايا تفرز الأنسولين. تقوم أداة التحرير CRISPR-Cas 9 بتصحيح العيوب الجينية التي تسبب المتلازمة. ثم قاموا بزرع هذه الخلايا في الفئران وعالجوا من مرض السكري 0010010 # 39.

يشير هذا البحث الذي أجراه باحثون في كلية الطب بجامعة واشنطن في سانت لويس إلى أن تقنية CRISPR-Cas 9 قد تكون بمثابة سلاح قوي لعلاج مرض السكري ، وخاصة مرض السكري الناتج عن طفرة جينية واحدة. نُشرت الدراسة على الإنترنت في مجلة Science Translational Medicine في أبريل 22.

(مصدر الصورة: Www.pixabay.com)

يعاني مرضى متلازمة ولفرام من مرض السكري أثناء الطفولة أو المراهقة ، ويتطلبون بسرعة العلاج ببدائل الأنسولين ، مما يتطلب حقن الأنسولين المتعددة يوميًا. يعاني معظم المرضى من مشاكل في الرؤية والتوازن ومشكلات أخرى. في كثير من المرضى ، يمكن أن تؤدي المتلازمة إلى الوفاة المبكرة.

0010010 quot ؛ هذه هي المرة الأولى التي يتم فيها استخدام CRISPR لإصلاح مرض السكري الناتج عن عيب جيني ، 0010010 quot؛ قال المحقق المساعد د. جيفري ر. ميلمان ، الأستاذ المساعد في الطب والهندسة الطبية الحيوية بجامعة واشنطن.

تحدث متلازمة ولفرام بسبب طفرات في جين واحد ، لذلك يأمل الباحثون في فهم أنه من خلال الجمع بين تكنولوجيا الخلايا الجذعية مع كريسبر ، يمكن تصحيح مرض السكري الناتج عن الطفرات.

قبل بضع سنوات اكتشف ميلمان وزملاؤه كيفية تحويل الخلايا الجذعية البشرية إلى خلايا بيتا البنكرياسية. طور الباحثون تقنية جديدة يمكنها تحويل الخلايا الجذعية البشرية بشكل أكثر فعالية إلى خلايا بيتا ، والتي لها تأثير جيد إلى حد ما في التحكم في نسبة السكر في الدم.

في هذه الدراسة ، اتخذوا خطوات إضافية لاستخراج هذه الخلايا من المرضى واستخدام أدوات كريسبر-كاس {{1}}} لتحرير الجينات على هذه الخلايا لتصحيح الطفرات الجينية التي تسببت في متلازمة ولفرام (WFS 1 ). ثم قارن الباحثون هذه الخلايا المعدلة جينيا بخلايا بيتا التي تفرز الأنسولين من نفس دفعة الخلايا الجذعية التي لم يتم تحريرها باستخدام كريسبر.

زرع المؤلف خلايا كريسبر المحررة في الفئران المصابة بداء السكري عن طريق زرع تحت الجلد. وأظهرت النتائج اختفاء مرض السكري بسرعة ، وظلت مستويات السكر في دم الحيوان طبيعية طوال ستة أشهر من المراقبة. ضمن النطاق. في المقابل ، لا تزال الفئران التي تلقت خلايا بيتا غير المعدلة مصابة بداء السكري.

في المستقبل ، قد يساعد استخدام كريسبر لتصحيح بعض الطفرات في خلايا بيتا مرضى السكري بسبب عوامل وراثية وبيئية متعددة. 0010010 اقتباس ؛ نحن متحمسون لأننا قادرون على الجمع بين هاتين التقنيتين واستخدام كريسبر لتصحيح العيوب الجينية ، 0010010 quot؛ قال ميلمان. 0010010 quot ؛ في الواقع ، وجدنا أن خلايا بيتا المصححة لا تختلف عن الخلايا المشتقة من الخلايا الجذعية للأشخاص الأصحاء الذين لا يعانون من مرض السكري. 0010010 quot؛

قال الباحثون أنه في المستقبل ، يجب أن تصبح عملية صنع الخلايا from من الخلايا الجذعية أسهل. على سبيل المثال ، طور العلماء طرقًا أقل توغلاً لإنتاج الخلايا الجذعية المحفزة متعددة القدرات من الدم - وهم يعملون على تطوير الخلايا الجذعية من عينات البول. (من Bioon.com)