يتم تطبيق هرمون النمو طويل المفعول الجديد TransCon hGH في الولايات المتحدة ، والصين في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية

أعلنت شركة الأدوية البيولوجية الدنماركية Ascendis Pharma مؤخرًا أنها قدمت إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) طلب ترخيص منتج حيوي طويل المفعول من هرمون النمو طويل المفعول TransCon hGH (lonapegsomatropin) (BLA) ، وهو دواء مساعد طويل المفعول لهرمون النمو البشري (hGH) ، تدار مرة واحدة في الأسبوع ، وتستخدم لعلاج نقص هرمون النمو في مرحلة الطفولة (GHD).

TransCon hGH هو دواء هرمون النمو البشري الوحيد في العالم&المصمم باستخدام" ؛ الاقتران العابر" ؛ التكنولوجيا الحاصلة على براءة اختراع. تختلف آلية عمل هذا الدواء عن التقنيات الأخرى لنظائر هرمون النمو طويل المفعول. يمكن أن يضمن إطلاق هرمون النمو البشري النشط وغير المعدل في جسم الإنسان لمدة 7 أيام ، وأن توزيع الأنسجة لهرمون النمو البشري النشط في الجسم يتوافق مع هرمون النمو المؤتلف مرة واحدة يوميًا (rhGH).

حاليًا ، لم تتم الموافقة على أي أدوية هرمون النمو طويلة المفعول في الأسواق الأمريكية والأوروبية. تم منح TransCon hGH حالة المخدرات اليتيمة (ODD) لـ GHD في الولايات المتحدة وأوروبا.

تخطط Ascendis لتقديم طلب ترخيص التسويق (MAA) لعلاج TransCon hGH للأطفال المصابين بـ GHD إلى وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) في الربع الثالث من هذا العام. تتوقع الشركة إطلاق المرحلة الثالثة من التجربة السريرية في اليابان لتقييم TransCon hGH في الأطفال المصابين بـ GHD في الربع الرابع. بالإضافة إلى ذلك ، من خلال استثمار استراتيجي في VISEN Pharmaceuticals ، تجري الشركة تجارب سريرية للمرحلة الثالثة من TransCon hGH في الصين الكبرى.

يعد نقص هرمون النمو (GHD) عند الأطفال مرضًا نادرًا خطيرًا ناتجًا عن نقص هرمون النمو الذي تفرزه الغدة النخامية. لا يعاني الأطفال المصابون بداء السكري من قصر القامة فحسب ، بل يعانون أيضًا من تشوهات التمثيل الغذائي ، والتحديات النفسية والاجتماعية ، والعجز المعرفي ، وضعف نوعية الحياة.

لعقود من الزمان ، كان معيار الرعاية لـ GHD هو الحقن تحت الجلد لـ hGH مرة واحدة يوميًا لتحسين النمو وتأثيرات التمثيل الغذائي. بالنسبة لمقدمي الرعاية والمرضى ، فإن عبء العلاج اليومي للحقن مرتفع للغاية ، مما قد يؤدي إلى ضعف الامتثال ويقلل من تأثير العلاج الكلي.

في مارس 2019 ، نشرت Ascendis بيانات الخط العلوي لعلاج TransCon hGH للأطفال الذين يعانون من دراسة heiGHt لمرحلة GHDIII. هذه دراسة عشوائية ، مفتوحة التسمية ، إيجابية خاضعة للرقابة الدوائية تقارن هرمون النمو الأسبوعي TransCon hGH مع هرمون النمو اليومي (Genotropin).

أظهرت النتائج أن الدراسة وصلت إلى نقطة النهاية الأولية: في الأسبوع 52 ، لم يكن TransCon hGH أدنى من hGH اليومي من حيث المعدل السنوي لارتفاع الصورة الرمزية (AHV ، الوحدة: سم / سنة) وكان أيضًا متفوقًا على hGH اليومي. البيانات المحددة هي ، باستخدام تحليل مجموعة التباين المشترك (ANCOVA) نية العلاج ، مجموعة علاج TransCon hGH AHV هي 11.2 سم / سنة ، و hGH اليومي هو 10.3 سم / سنة (الفرق بين المجموعتين: 0. {{ 8}} سم / سنة ، 95٪ CI: 0.22-1.50 ، p=0.0088).

من الجدير بالذكر أنه في كل متابعة ، كان AHV لمجموعة علاج TransCon hGH أعلى من مجموعة المعالجة اليومية hGH ، وكان فرق العلاج ذا دلالة إحصائية من الأسبوع 26 (بما في ذلك الأسبوع 26). كانت نسبة المرضى الذين يعانون من ضعف الاستجابة في مجموعة العلاج TransCon hGH ومجموعة العلاج اليومية hGH (AHV< ؛ 8.0 سم / سنة) 4 ٪ و 11 ٪ على التوالي. تدعم جميع تحليلات الحساسية التي أكملتها الدراسة النتائج الرئيسية ، مما يدل على متانة هذه النتائج.

في الدراسة ، كان TransCon hGH آمنًا بشكل عام وجيد التحمل. كانت الأحداث الضائرة متوافقة مع النوع والتردد الذي لوحظ في مجموعة العلاج بهرمون النمو اليومي ، وكانت مجموعات الاختبار قابلة للمقارنة. لم يتم العثور على أي أحداث سلبية خطيرة تتعلق بدواء الدراسة في أي من المجموعتين. لوحظ حدث ضار خطير واحد في كل مجموعة علاج (1.0٪ في مجموعة علاج TransCon hGH و 1.8٪ في مجموعة العلاج اليومية لـ hGH) ، والتي لم تكن مرتبطة بعقار الدراسة. في كلا المجموعتين ، لم يتم العثور على أحداث سلبية أدت إلى وقف العلاج من عقار الدراسة.

TransCon تعني" ؛ اقتران عابر" ؛. Ascendis&# 39 ؛ منصة TransCon الخاصة هي تقنية مبتكرة تهدف إلى إنشاء علاجات جديدة تعمل على تحسين التأثيرات العلاجية ، بما في ذلك الفعالية والأمان وتكرار الإعطاء. يتكون جزيء TransCon من ثلاثة مكونات: دواء رئيسي غير معدل ، وحامل خامل يحميه ، ورابط يربط الاثنين بشكل مؤقت. عند التوصيل ، يقوم الناقل بإلغاء تنشيط الدواء الأصلي ويحميه من التطهير. عند حقنها في الجسم ، ستبدأ ظروف درجة الحموضة الفسيولوجية في إطلاق الدواء الأم النشط غير المعدل في إصدار يمكن التنبؤ به. نظرًا لأن الدواء الأصلي غير معدل ، يجب أن يظل أسلوب عمله الأصلي دون تغيير. يمكن استخدام تقنية TransCon على نطاق واسع في مجالات علاجية متعددة من البروتينات أو الببتيدات أو الجزيئات الصغيرة ، ويمكن استخدامها بشكل منهجي أو محلي.

حاليًا ، تستخدم Ascendis تقنية TransCon لبناء شركة رائدة ومتكاملة تمامًا للأمراض النادرة. تستخدم الشركة تقنية TransCon وأدوية الوالدين المثبتة سريريًا لإنشاء علاجات جديدة تتمتع بأفضل فعالية و / أو أمان و / أو راحة في فئتها. بالإضافة إلى الأطفال&# 39 ؛ s GHD ، تقوم الشركة أيضًا بتطوير TransCon hGH في المرحلة الثالثة من العلاج السريري لـ GHD للبالغين. بالإضافة إلى ذلك ، تمتلك الشركة أصلين نادرين في مجال الغدد الصماء في المرحلة الثانية السريرية: (1) TransCon PTH هو أحد الأدوية الأولية لهرمون الغدة الجار درقية (PTH) ، ويستخدم لعلاج قصور الدريقات. (2) TransCon CNP هو دواء من نوع C طويل المفعول من الببتيد الناتريوتريك يستخدم لعلاج الودانة وأمراض العظام الأخرى المرتبطة بـ FGFR.

في عام 2018 ، أسست Ascendis و Vivo Captital مشروعًا مشتركًا لتأسيس Weisheng Pharmaceutical ، مع التركيز على الصين الكبرى ، والالتزام بتطوير Ascendis&# 39 والترويج له ؛ برنامج علاج أمراض الغدد الصماء النادرة في الصين الكبرى ، ويغطي البر الرئيسي للصين وهونغ كونغ وماكاو وتايوان.

في أكتوبر 2019 ، تمت الموافقة على تطبيق التجارب السريرية للمرحلة الثالثة من TransCon hGH&# 39 ؛ من قبل إدارة الأدوية الوطنية (NMPA) لإجراء دراسة سريرية من المرحلة الثالثة في الصين لعلاج نقص هرمون النمو في مرحلة الطفولة (GHD). سيصبح TransCon hGH أول هرمون نمو بشري طويل المفعول غير معدل في الصين ، يستخدم مرة واحدة في الأسبوع ، والذي يمكن أن يطلق باستمرار نفس هرمون النمو البشري كإعداد مرة واحدة يوميًا ...