منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية سانوفي ريلزابروتينيب تأهيل المسار السريع!

أعلنت شركة Sanofi مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت Rilzabrutinib Fast Track Designation (FTD) لعلاج قلة الصفيحات المناعية (ITP). rilzabrutinib هو مثبط التيروزين كيناز (BTK) Bruton&عن طريق الفم قيد التطوير. الدواء لديه القدرة على أن يصبح أول مثبط BTK لعلاج ITP. في أكتوبر 2018 ، منحت إدارة الغذاء والدواء (FDA) تصنيف عقار يتيم (ODD) لـ rilzabrutinib لعلاج ITP. بعد النتائج الإيجابية للدراسة المرحلة 1/2 ، بدأت Sanofi دراسة سريرية للمرحلة الثالثة لتقييم rilzabrutinib لـ ITP.

يشير مصطلح دواء اليتيم إلى الأدوية المستخدمة للوقاية من الأمراض النادرة وعلاجها وتشخيصها ، والأمراض النادرة هي المصطلح العام لفئة من الأمراض ذات معدل الإصابة المنخفض للغاية ، والمعروفة أيضًا باسم" ؛ الأمراض اليتيمة.&مثل ؛ تشير الأمراض النادرة في الولايات المتحدة إلى أمراض يقل عدد المرضى فيها عن 200000 مريض. تشمل الحوافز لتطوير عقاقير الأمراض النادرة العديد من حوافز التطوير الإكلينيكي ، مثل الإعفاءات الضريبية المتعلقة بتكاليف التجارب السريرية ، وتخفيض رسوم مستخدمي إدارة الغذاء والدواء ، والتجارب السريرية. مساعدة FDA&في تصميم التجربة وفترة الحصرية في السوق لمدة 7 سنوات للإشارات المعتمدة بعد إطلاق الدواء.

يهدف تأهيل المسار السريع (FTD) إلى تسريع التطوير والمراجعة السريعة لأدوية الأمراض الخطيرة لتلبية الاحتياجات الطبية الخطيرة التي لم تتم تلبيتها في المجالات الرئيسية. يعني الحصول على مؤهلات المسار السريع للأدوية التجريبية أنه يمكن لشركات الأدوية التفاعل مع إدارة الغذاء والدواء بشكل متكرر أثناء مرحلة البحث والتطوير. بعد تقديم طلب التسويق ، يصبحون مؤهلين للحصول على الموافقة السريعة ومراجعة الأولوية إذا استوفوا المعايير ذات الصلة. بالإضافة إلى ذلك ، فهي مؤهلة أيضًا للمراجعة المستمرة.

التركيب الكيميائي لـ rilzabrutinib (مصدر الصورة: pubchem)

قلة الصفيحات المناعية (ITP) هو مرض مناعي ذاتي نادر وخطير يتميز بتدمير الصفائح الدموية بوساطة مناعية وضعف إنتاج الصفائح الدموية ، مما يؤدي إلى انخفاض عدد الصفائح الدموية في الدم (قلة الصفيحات) وسهولة النزيف. وله تأثير سلبي على نوعية حياة المرضى. بالنسبة لمرضى ITP الذين تلقوا العلاج بالكورتيكوستيرويد من أجل الانتكاس أو المقاومة ، لا تزال هناك حاجة طبية كبيرة غير ملباة لتحقيق مغفرة سريعة ودائمة

Rilzabrutinib هو مثبط عن طريق الفم ، قابل للعكس ، التساهمي ، مثبط BTK وهو قيد التطوير السريري لعلاج الأمراض المناعية. يشارك BTK في الاستجابة المناعية الفطرية والتكيفية وهو جزيء إشارة للأمراض المناعية. تظهر بيانات البحث أن rilzabrutinib يمكنه منع الخلايا المناعية الالتهابية ، والقضاء على الإشارات المدمرة للأجسام المضادة الذاتية ، ومنع إنتاج الأجسام المضادة الذاتية الجديدة دون استنفاد الخلايا البائية. يمتلك دواء ريلزابروتينيب القدرة على استهداف مسببات المرض ولم يثبت أنه يغير تراكم الصفائح الدموية. تخضع الأهمية السريرية لهذه الآليات حاليًا للتحقيق ، ولم يتم بعد مراجعة سلامتها وفعاليتها من قبل أي وكالة تنظيمية.

بالإضافة إلى ITP ، يخضع ريلزابروتينيب حاليًا للمرحلة الثالثة من العلاج السريري للفقاع ، وهو مرض مناعي يتوسطه ظهور بثور على الغشاء المخاطي والجلد. بالإضافة إلى ذلك ، بدأ rilzabrutinib أيضًا المرحلة الثانية من الدراسات السريرية لعلاج أمراض المناعة الذاتية IgG4.