وقد تقدمت فريدة من نوعها العلاج حمض هيدروكسي بوتيلكريك Xywav للحصول على إشارة جديدة في الولايات المتحدة!

الجاز الصيدلانية أعلنت مؤخرا أنها أكملت تقديم المتداول من Xywav (أوكسيبات الصوديوم، البوتاسيوم، المغنيسيوم، الكالسيوم، JZP-258) حل شفوي لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج فرط الحساسية مجهول السبب (فرط التبينية مجهول السبب، IH). ) تطبيق دواء جديد تكميلي (sNDA) للمرضى البالغين. في يوليو 2020، تمت الموافقة على Xywav من قبل إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية لعلاج النعاس المفرط أو النعاس أثناء النهار (EDS) في المرضى الذين يعانون من الخدار (الخدار) الذين تتراوح أعمارهم بين 7 سنوات فما فوق.

إذا تمت الموافقة على SNDA، سوف Xywav يكون الدواء الأول والوحيد المعتمد لعلاج المرضى البالغين مع IH في الولايات المتحدة. ويتوقع جاز أنه بعد الموافقة، سيتم استخدام Xywav في علاج المرضى البالغين المصابين بـ IH في الربع الأخير من عام 2021.

IH هو مرض عصبي مزمن يتميز بالنعاس المفرط ، ومتطلبات النوم التي لا يمكن السيطرة عليها ، أو النعاس أثناء النهار الذي يستمر لمدة 3 أشهر على الأقل ، حتى عندما يكون النوم كافياً أو مطولًا في الليل. وفقا لبيانات مطالبات التأمين في الولايات المتحدة، هناك أكثر من 37،000 المرضى البالغين تشخيص IH، ولكن قد يكون هناك أكثر من دون تشخيص.

في سبتمبر 2020، منحت إدارة الأغذية والعقاقير Xywav Fast Track Status (FTD) لعلاج IH. في ديسمبر 2020، حصلت موسيقى الجاز على طلب متجدد. تسمح آلية المراجعة المتداولة لإدارة الأغذية والعقاقير لشركات الأدوية بتقديم أجزاء كاملة من تطبيق الدواء الجديد (NDA) أو تطبيق الموافقة على المنتجات البيولوجية (BLA) إلى إدارة الأغذية والعقاقير دون الحاجة إلى الانتظار حتى يتم الانتهاء من كل جزء قبل مراجعة التجمع الوطني الديمقراطي بأكمله أو BLA.

ويستند SNDA على نتائج متعددة البلدان، مزدوجة التعمية، متعددة المركز، وهمي تسيطر عليها، معشاة المرحلة 3 الدراسة. قيمت هذه الدراسة فعالية وسلامة Xywav في علاج المرضى البالغين الذين يعانون من الخدار مجهول السبب (IH). أظهر المرضى المسجلين في الدراسة النعاس المفرط أثناء النهار ، وهو سمة نموذجية من الخدار مجهول السبب. وشملت الدراسة تصميم 14 أسبوعا المعايرة وفترة التحسين، و2 في الأسبوع Xywav فترة الجرعة مستقرة، تليها 1:1 عشوائية لتلقي Xywav أو وهمي لمدة 2 أسابيع. بعد الانتهاء من فترة العلاج المزدوج التعمية ، التي تسيطر عليها الغفل ، دخل المريض فترة تمديد أمان مفتوحة لمدة 24 أسبوعًا.

عولج جميع المرضى مع Xywav على فترة المعايرة التسمية المفتوحة، ولوحظت تحسينات كبيرة سريريا في مقياس إبوورث النعاس (ESS). تم تسجيل ما مجموعه 115 مريضًا في جزء الانسحاب العشوائي من الدراسة ، وتم قياس نقطة النهاية الأساسية ESS ونقاط النهاية الثانوية الرئيسية على انطباع التغيرات الإجمالية في المرضى (PGIc) ونطاق شدة الخدار مجهول السبب (IHSS). المرضى الذين يتناولون Xywav أظهرت صيانة فعالية كبيرة سريريا من حيث ESS، PGIc و IHSS، في حين كان المرضى الذين يتناولون الدواء الوهمي تدهور كبير للغاية إحصائيا من حالة Xywav: ESS (ع<0.0001), pgic=""><0.0001) ,="" ihss=""><>

السلامة في هذه الدراسة يتسق مع السلامة المعروفة من Xywav، ولم يلاحظ أي إشارات سلامة جديدة في هذه الفئة من السكان. وستعلن جاز بيانات هذه الدراسة في المرحلة الثالثة في مؤتمر طبي قادم، وسيتم إدراج هذه البيانات في تطبيق جديد تكميلي للأدوية (SNDA) من المقرر تقديمه إلى إدارة الأغذية والعقاقير في الربع الأول من عام 2021.

وقال الدكتور روبرت إيانوني، نائب الرئيس التنفيذي وكبير المسؤولين الطبيين في شركة جاز R&d: "إن تقديم sNDA يقربنا من تقديم هذه الخطة العلاجية الهامة للمرضى الذين يعانون من النعاس مجهول السبب. 50- و باعتبارها شركة رائدة على المدى الطويل في مجال طب النوم، تواصل موسيقى الجاز العمل بجد. تطوير علاجات مبتكرة للمرضى الذين يعانون من احتياجات طبية كبيرة غير ملباة. وقد أمضى الجاز أكثر من عشر سنوات في البحث عن المنتج هيدروكسيبوترات منخفض الصوديوم Xywav للنعاس الخداري والبطين مجهول السبب. هدفنا هو الابتكار لتغيير حياة المرضى، ونحن ملتزمون بالعمل مع المنظمين وخبراء النوم والمرضى لتعميق فهمنا لاضطرابات النوم وطب النوم".

Xywav هو منتج هيدروكسي بوتيرات مع مكون الكاتيون فريدة من نوعها (الكالسيوم والمغنيسيوم والبوتاسيوم والصوديوم)، الذي لديه نفس تركيز هيدروكسي بوتيرات مقارنة مع مجموعة الجرعة الموصى بها من 6-9 غراما من هيدروكسي بوتيرات الصوديوم، ولكن يمكن أن تقلل 92٪ من الصوديوم، أو حوالي 1000-1500mg/night. على الرغم من أن الآلية الدقيقة من Xywav لا يزال غير واضح, ويعتقد أن التأثير العلاجي من Xywav على cataplexy وEDS أن يكون بوساطة العمل GABAب على الخلايا العصبية نورادرينرجي والدوبامين والخلايا العصبية القشرية الثاللامية أثناء النوم.

في يوليو 2020، تمت الموافقة على Xywav من قبل إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية لعلاج النعاس المفرط أو النعاس أثناء النهار (EDS) في المرضى الذين يعانون من الخدار (الخدار) الذين تتراوح أعمارهم بين 7 سنوات فما فوق.

يحتوي أوكسيبات الصوديوم على تحذير من ارتفاع محتوى الصوديوم. وكان سابقا المنتج الوحيد المعتمد لعلاج cataplexy وEDS في المرضى الخدار 7 سنوات وكبار السن, وكان من قبل الأكاديمية الأمريكية لطب النوم (AASM) كعلاج لcataplexy وEDS معيار الرعاية.

الخدار (الخدار) هو مرض عصبي مزمن غير قابل للشفاء. مع مرور الوقت، يمكن أن يكون لعبء المرض تأثير عميق على صحة المرضى. قد يعاني العديد من المرضى من عدة سنوات قبل الحصول على التشخيص الصحيح ، والذي يمكن أن يكون له تأثير كبير على حياتهم اليومية. المرض هو مرض مدى الحياة، لذلك من المهم جدا أن يكون خيارات جديدة للمساعدة في علاج EDS وcataplexy.

تم تطوير Xywav خصيصا لتوفير العلاج بحمض الأوكسيبوتريك منخفض الصوديوم لمرضى الخدار ، وليس هناك تحذير حول محتوى الصوديوم ، سيصبح الدواء معيارًا جديدًا للرعاية. للمرضى البالغين والأطفال, Xywav لديها مجموعة متنوعة من نظم الجرعة للاختيار من بينها. يمكن وصفاء الثدي Xywav في جرعات مختلفة للمرضى لاتخاذ في الليل. عندما يتحول المريض من أوكسيبات الصوديوم إلى علاج Xywav ، فإن جرعة العلاج الأولي والجدول الزمني لـ Xywav هي نفس أوكسيبات الصوديوم (بالجرام إلى الجرام) ، ويمكن أن يتم معايرتها حسب الحاجة استنادًا إلى الفعالية والقدرة على التحمل.