وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Tyvaso (treprostinil): أول دواء لعلاج ارتفاع ضغط الدم الرئوي المرتبط بأمراض الرئة الخلالية (PH-ILD)!

أعلنت شركة United Therapeutics مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على محلول استنشاق Tyvaso (treprostinil) لعلاج المرضى الذين يعانون من ارتفاع ضغط الدم الرئوي المرتبط بأمراض الرئة الخلالية (PH-ILD ؛ منظمة الصحة العالمية المجموعة 3) ، لتحسين القدرة الرياضية. هذا هو المؤشر الثاني لـ Tyvaso الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء. قبل ذلك ، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Tyvaso لأول مرة في يوليو 2009 لعلاج المرضى الذين يعانون من ارتفاع ضغط الدم الرئوي (PAH ، مجموعة منظمة الصحة العالمية 1) ولتحسين أداء التمرين.

من الجدير بالذكر أن Tyvaso هو العلاج الأول والوحيد المعتمد لـ PH-ILD في الولايات المتحدة. تمثل موافقة Tyvaso للسوق علامة فارقة في علاج PH-ILD. PH-ILD مرض خطير يهدد الحياة ، مع وجود حوالي 30.000 مريض في الولايات المتحدة ، وهناك احتياجات طبية كبيرة لم تتم تلبيتها في هذا المجال. في دراسة INCREASE المحورية ، أدى علاج Tyvaso إلى تحسن كبير في قدرة المريض على ممارسة GG.

قال الدكتور آرون واكسمان ، رئيس اللجنة التوجيهية لبحوث INCREASE ومدير برنامج أمراض الأوعية الدموية الرئوية في مستشفى بريغهام والنساء: “يعاني المرضى البالغون المصابون بمرض الرئة الخلالي وارتفاع ضغط الدم الرئوي في نفس الوقت من ضيق في التنفس وضعف في ممارسة الرياضة. التسامح ، وزيادة معدل الوفيات. عادة ما تكون الجودة رديئة. حتى الآن ، لم يكن لدى الأطباء الذين يعالجون هؤلاء المرضى أي خيارات علاجية معتمدة. بالنسبة لمرضى PH-ILD والأطباء الذين يعالجون هذا المرض الخطير الذي يهدد الحياة ، فإن الموافقات التنظيمية Tyvaso (علاج الاستنشاق) كلها أخبار مثيرة. سيؤدي هذا إلى تغيير الطريقة التي نتعامل بها مع هؤلاء المرضى.&مثل ؛

قال الدكتور مارتين روثبلات ، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة United Therapeutics:&مثل ؛ موافقة إدارة الأغذية والعقاقير&على Tyvaso لعلاج مرضى PH-ILD هي تقدم علاجي بارز لهذه المجموعة الضعيفة من المرضى. كما يؤكد التزامنا بتعزيز مجال ارتفاع ضغط الدم الرئوي. الابتكارات وزيادة عدد المرضى الذين يمكنهم الاستفادة من Tyvaso. نخطط لاستخدام خبرتنا وبنيتنا التحتية الموسعة لتقديم علاج الاستنشاق الآمن والفعال للعديد من المرضى الذين يعانون من PH-ILD في الولايات المتحدة.&مثل ؛

مرض الرئة الخلالي (ILD) هو مجموعة من أمراض الرئة تتميز بتندب ملحوظ أو تليف في القصبات الهوائية والحويصلات السنخية في الرئتين. يمكن أن تؤدي زيادة الأنسجة الليفية في ILD إلى إعاقة عملية الأوكسجين وتبادل الغازات الحرة بين الشعيرات الدموية الرئوية والأكياس السنخية. في هذه الحالة ، سيعاني المرضى من مجموعة متنوعة من الأعراض ، بما في ذلك ضيق التنفس وضيق التنفس والتعب.

غالبًا ما يؤدي ارتفاع ضغط الدم الرئوي من مجموعة منظمة الصحة العالمية 3 (PH) إلى تعقيد مسار المرضى الذين يعانون من مرض الرئة الخلالي ويرتبط بضعف القدرة على ممارسة الرياضة ، وزيادة الطلب على الأكسجين ، وانخفاض نوعية الحياة ، وسوء التشخيص. تشير التقديرات إلى أن PH يؤثر على ما لا يقل عن 15٪ من المرضى المصابين باضطراب المرض ILD المبكر (حوالي 30000 مريض PH-ILD في الولايات المتحدة) ، وقد يؤثر على 86٪ من المرضى المصابين باضطراب ILD أكثر شدة.

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تطبيق الدواء التكميلي الجديد Tyvaso&(sNDA) لعلاج PH-ILD ، بناءً على بيانات من دراسة INCREASE. هذه الدراسة هي أكبر وأشمل دراسة أجريت على المرضى البالغين الذين يعانون من PH-ILD. هذه دراسة جماعية متوازية متعددة المراكز ، عشوائية ، مزدوجة التعمية ، خاضعة للتحكم الوهمي ، لمدة 16 أسبوعًا ، تضم ما مجموعه 326 مريضًا.

أظهرت النتائج أن الدراسة وصلت إلى نقطة النهاية الأولية: المرضى الذين عولجوا بـ Tyvaso تحسنوا بشكل ملحوظ في مسافة 6 دقائق سيرًا على الأقدام (6MWD). تم نشر نتائج الدراسة في المجلة الطبية الدولية"؛ New England Journal of Medicine"؛ (NEJM) ومناقشتها في اجتماع المستثمرين الأخير للعلاج المركب. أظهرت نتائج الدراسة أيضًا الفائدة العلاجية لـ Tyvaso في جميع المجموعات الفرعية الرئيسية ، بما في ذلك سبب PH-ILD ، وشدة المرض ، والعمر ، والجنس ، وديناميكا الدم الأساسية والجرعة. كما لوحظت تحسينات كبيرة في كل نقطة نهاية ثانوية ، بما في ذلك تقليل المرقم الحيوي القلبي proBNP ، والوقت إلى أول حدث سريري يزداد سوءًا ، وتغيير ذروة 6MWD في الأسبوع 12 ، وتغيير قاع 6MWD في الأسبوع 15. أخرى تشمل الملاحظات تحسنًا في السعة الحيوية القسرية المعدلة بالغفل (FVC) وانخفاض كبير في أمراض الرئة الذاتية في المرضى الذين عولجوا بـ Tyvaso. في هذه الدراسة ، تم تحمل علاج Tyvaso بحد أقصى 12 نفسًا 4 مرات في اليوم جيدًا ، وكانت سلامته متوافقة مع دراسات Tyvaso السابقة والأحداث الضائرة المعروفة المتعلقة بالبروستاسكلين.

المكون الصيدلاني الفعال لـ Tyvaso هو treprostinil (treprostinil) ، وهو تقليد اصطناعي للبروستاسكلين ، يعمل عن طريق التوسيع المباشر للأسرة الوعائية الرئوية والجهازية وتثبيط تراكم الصفائح الدموية.

طورت United Therapeutics مجموعة متنوعة من أشكال جرعات Treprostinil ، بما في ذلك: Tyvaso (محلول الاستنشاق) ، Orenitram (أقراص مستدامة الإطلاق) ، و Remodulin (الحقن). في الوقت الحاضر ، تقوم United Therapeutics أيضًا بتطوير مسحوق جاف ، Tyvaso DPI ، وهو عبارة عن تركيبة مسحوق جاف من الجيل التالي من Tyvaso&، والتي من المتوقع أن توفر طريقة أكثر ملاءمة للإدارة من علاج Tyvaso التقليدي.

في يناير من هذا العام ، وصلت دراسة BREEZE التي تقيم Tyvaso DPI لعلاج ارتفاع ضغط الدم الرئوي (PAH) إلى نقطة النهاية الأولية: لقد أثبتت سلامة وتحمل مرضى PAH الذين ينتقلون من محلول Tyvaso (treprostinil) المستنشق إلى Tyvaso DPI. بالإضافة إلى ذلك ، أظهرت دراسات الحرائك الدوائية (PK) التي أجريت على متطوعين أصحاء أن التعرض للتريبروستينيل بين محلول استنشاق Tyvaso DPI و Tyvaso قابل للمقارنة.

تخطط شركة United Therapeutics لتقديم تطبيق دواء جديد (NDA) لـ Tyvaso DPI إلى FDA في أبريل 2021 ، والذي يغطي ارتفاع ضغط الدم الرئوي (PAH) ومؤشرات مرض الرئة الخلالي (PH-ILD). تخطط الشركة لتقديم قسيمة مراجعة الأولوية (PRV) ضد Tyvaso DPI NDA لتسريع دورة مراجعة FDA&# 39. في حالة الموافقة ، من المتوقع أن يحقق Tyvaso DPI تقدمًا كبيرًا في علاج treprostinil المستنشق ، والذي يوفر ميزة الإدارة المريحة مقارنة بمحلول Tyvaso المستنشق الحالي.