ادارة الاغذية والعقاقير في الولايات المتحدة يوافق AbbVie البوتولينوم البوتوم السم: علاج فرط النشاط العصبي الطارد في الأطفال!

AbbVie (AbbVie) أعلنت مؤخرا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على البوتو (onabotulinumtoxinA) لعلاج مرضى الأطفال ≥5 سنوات من العمر مع استجابة غير كافية أو عدم التسامح مع الأدوية المضادة للكوليني. Detrusor (عضلة المثانة) فرط النشاط المرتبطة الأمراض العصبية. هذا المعلم يمثل المؤشر العلاجي الثاني عشر على أن البوتو في الولايات المتحدة قد تمت الموافقة عليه.

ومن الجدير بالذكر أن البوتوكسي هو أول والوحيد neurotoxin المعتمدة لعلاج الأطفال مع فرط النشاط العصبي. الآن ، بالنسبة للأطفال المصابين بفرط النشاط العصبي الذي لديهم استجابة غير كافية للعقاقير المضادة للكولين ، هناك خيار علاج جديد يمكن استخدامه قبل التدخل الجراحي. البوتوكسي يمنع بشكل انتقائي الإفراج عن أستيل العصبي في تقاطع عصبي عضلي عن طريق منع انتقال النبضات العصبية إلى العضلات (في هذا المؤشر, المثانة العضلية), الحد مؤقتا تقلص العضلات.

يحدث فرط نشاط الطارد العصبي عندما لا يتمكن الحبل الشوكي والمثانة من التواصل بشكل فعال ، والذي قد يكون مرتبطًا بالأمراض العصبية مثل السنسنة المشقوقة وإصابة الحبل الشوكي. ونتيجة لذلك، فإن عضلات المثانة تتقلص بشكل لا إرادي، مما يزيد الضغط في المثانة ويقلل من قدرة المثانة، مما قد يسبب تسربًا متكررًا وعاينًا للبول. مع مرور الوقت، يمكن أن يسبب زيادة ضغط المثانة أيضا تلف المثانة والكلى.

هناك العديد من أسباب فرط النشاط العصبي في الأطفال، مثل التهاب الربيدو، إصابة الحبل الشوكي، والسسنة المشقوقة. ومن بين هذه المواليد، يعتبر السنسنة المشقوقة الأكثر شيوعاً، حيث يؤثر على حوالي 1500-2000 طفل من بين أكثر من 4 ملايين طفل يولدون في الولايات المتحدة كل عام. أكثر من 90٪ من المرضى الذين يعانون من السنسنة المشقوقة لديهم أعراض الجهاز البولي.

تستند الموافقة على المؤشر الجديد على بيانات من دراسة عشوائية مزدوجة التعمية للمرحلة الثالثة. أجريت الدراسة في أكثر من 100 طفل يعانون من فرط النشاط العصبي، وتقييم سلامة وفعالية البوتوكسي، وأجرى دراسة تمديد طويلة الأجل. وأظهرت نتائج دراسة المرحلة 3 أن البوتوكسي® 200 وحدة (لا تزيد عن 6U/kg) المحقونة في عضلة الدتروسور يمكن أن تقلل من نوبات سلس البول أثناء النهار، وهي نقطة النهاية الرئيسية للدراسة، وينخفض في الأسبوع السادس (النقطة الزمنية الرئيسية) أقصى ضغط المثانة وزيادة سعة المثانة. وكانت ردود الفعل السلبية الأكثر شيوعا في الدراسة البكتيريا (20٪)، عدوى المسالك البولية (7٪)، البول خلايا الدم البيضاء (7٪) والهماتوريا (3٪).

وقال AbbVie BOTOX® & Neurotoxins النائب الأول للرئيس وكبير المسؤولين العلميين ميتشل ف. برين، العضو المنتدب: "البوتوكسي هو أول فرط نشاط الاستنشاق العصبي المعتمدة لمكافحة المرض غير كافية مع الأدوية المضادة للكوليني. السموم العصبية لدى الأطفال الذين يعانون من أعراض حادة. يمثل هذا المعلم المؤشر العلاجي الثاني عشر على أن البوتو قد تمت الموافقة عليه في الولايات المتحدة ، مما يضيف استخدامًا آخر معتمدًا إلى محفظة منتجات الأطفال. وبناءً على تقاليدنا في مجال البحث والتطوير في البوتو منذ 30 عامًا، نواصل السعي بلا كلل إلى ابتكارات السميات العصبية لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة في المجال العلاجي بأكمله".

وقال بول ف. أوستن، العضو المنتدب، مدير قسم المسالك البولية للأطفال في مستشفى تكساس للأطفال وأستاذ المسالك البولية في كلية بايلور للطب: "العديد من الأطفال الذين يعانون من أمراض عصبية الكامنة قد تتطور المثانة والكلى تلف مع مرور الوقت. وهذا يسلط الضوء على أهمية العلاج. في رعاية الأطفال الذين يعانون من فرط النشاط العصبي، ونحن نسعى جاهدين للحد من ضغط المثانة وزيادة قدرة المثانة. في السابق ، باستثناء الجراحة ، كانت خيارات العلاج تقتصر بشكل رئيسي على الأدوية المضادة للكوليني ، ولكن على المدى الطويل يجب النظر في الاستخدام بعناية. تتطلب الإدارة الفعالة لفرط نشاط الطارد العصبي رعاية مستمرة ، وهناك حاجة عالية غير ملباة لخيارات العلاج البديلة. وقد أثبتت البوتوكسي السلامة والفعالية، وسيتم قبولها لمرضى الأطفال المضادة للكولينيه الذين لا تدار المرض بشكل كاف من قبل أدوية الطاقة القلوية توفير خيار العلاج الجديد."

تم تطوير البوتو من قبل Allergan (التي حصلت عليها AbbVie). المكون الرئيسي للدواء هو نوع منقّاة للغاية A توكسين البوتولينوم، وهو مانع الاتّاج العصبي المستخدم لعلاج العضلات المفرطة. تمت الموافقة على البوتو لأول مرة في عام 1989 لعلاج تشنج الوجه والحول. في عام 2000 ، تمت الموافقة عليه لخلل التوتر في عنق الرحم ، ومن ثم تم توسيعه إلى مجال الجمال ، بما في ذلك إزالة التجاعيد ، ترقق الوجه ، القضاء على خطوط الحاجب وأقدام الغراب ، إلخ. في السنوات الأخيرة، تمت الموافقة أيضا على البوتوكسي لعلاج تشنجات الأطراف العليا، والصداع النصفي المزمن، وسلس البول العصبي، فرط نشاط المثانة، وتشنجات، والتعرق تحت الإبط الشديد (فرط التعرق) وغيرها من المؤشرات.

البوتوكسي هو أول نوع معتمد في العالم A البوتولينوم علاج السموم المنتج. في الولايات المتحدة، تمت الموافقة على البوتو من قبل ادارة الاغذية والعقاقير ل 12 مؤشرات علاجية حتى الآن. في السنوات ال 30 الماضية، تم بيع أكثر من 100 مليون زجاجة من البوتوكسي® والبوتوكسي® مستحضرات التجميل (البوتويكس A) في جميع أنحاء العالم، وتم نشر أكثر من 3700 مقال في المجلات العلمية والطبية. البوتوكسي® نيوروتوكسين هو واحد من الأدوية الأكثر دراسة على نطاق واسع في العالم.