منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مراجعة أولوية الفوسدينوبترين: علاج النوع A من نقص العامل المساعد في الموليبدينوم (MoCD)!

أعلنت شركة BridgeBio Pharmaceuticals وفرعها Origin Biosciences مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت تطبيقًا جديدًا للأدوية (NDA) لفوسدينوبترين (المعروف سابقًا باسم BBP-870 / ORGN001) ، وهو حمض فوسفوريك واحد سيكلوبيروبرين (cPMP) ) يستخدم العلاج البديل للركيزة لعلاج المرضى الذين يعانون من نقص العامل المساعد الموليبدينوم من النوع A (MoCD). لا يوجد حاليًا علاج معتمد لعلاج النوع A MoCD ، والذي يمكن أن يتسبب في تلف الأعصاب الشديد وغير القابل للعلاج عند الرضع والأطفال.

هذه هي أول اتفاقية عدم إفشاء لـ BridgeBio&يتم قبولها ، وقد منحت إدارة الغذاء والدواء (FDA) مؤهلات المراجعة ذات الأولوية لاتفاقية عدم الإفشاء هذه. في السابق ، تم منح الفوسدينوبترين تصنيفًا دوائيًا متميزًا (BTD) وتصنيفًا نادرًا لأمراض الأطفال (RPDD) من قبل إدارة الغذاء والدواء. إذا تمت الموافقة على fosdenopterin ، فسيكون BridgeBio مؤهلاً للحصول على قسيمة مراجعة الأولوية (PRV). في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي ، تم منح الفوسدينوبترين تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD). هذه هي المرة الأولى التي يقبل فيها BridgeBio اتفاقية سرية.

النوع A MoCD هو اضطراب وراثي وراثي وراثي وراثي نادر جدًا. ينتج المرض عن انقطاع في تخليق العامل المساعد الموليبدينوم (MoCo) ، والذي يمنع s-thiocyanate (عنصر ثانوي) يعتبر تراكم المستقلبات السامة للأعصاب للكبريتات أمرًا بالغ الأهمية. وعادة ما يكون مرضى النوع A MoCD رضعًا يعانون من اعتلال دماغي حاد وصرع مستعصٍ. المرض يتطور بسرعة ومعدل وفيات الرضع مرتفع.الرضع الذين نجوا في الأشهر القليلة الأولى تأخروا في النمو وعانوا من تلف عصبي لا رجعة فيه ، بما في ذلك ضمور الدماغ مع نخر المادة البيضاء ، وتشوهات الوجه ، والشلل النصفي التشنجي.قد تشبه المظاهر السريرية نقص التأكسج الإقفاري اعتلال الدماغ (HIE) أو اضطرابات النوبات الوليدية الأخرى ، والتي قد تؤدي إلى التشخيص الخاطئ والتشخيص الضائع. قد يساعد الاكتشاف الفوري لمستويات الكبريتيت المرتفعة ومستويات S-thiocyanate في البول ، وكذلك مستويات حمض اليوريك في الدم المنخفضة للغاية ، في تشخيص المرضى المشتبه بهم وزارة تنمية المجتمع.

fosdenopterin هو ثنائي هيدرات هيدروبروميد cPMP رائد مصمم لمعالجة النوع A MoCD عن طريق استبدال cPMP والسماح بخطوتين MoCo المتبقيتين (تنشيط الإنزيم المعتمد على MoCo وإزالة الكبريتيت) للاستمرار.

حاليًا ، يتم تطوير fosdenopterin لعلاج المرضى الذين يعانون من النوع A MoCD. في الوقت الحالي ، لم تتم الموافقة على أي علاج لعلاج النوع A MoCD ، والذي يمكن أن يسبب ضررًا عصبيًا شديدًا لا يمكن إصلاحه ، بمتوسط ​​فترة بقاء من 3-4 سنوات.

قال نيل كومار ، الرئيس التنفيذي ومؤسس BridgeBio:" ؛ نود أن نشكر المرضى وأفراد الأسرة والعلماء والأطباء وجميع الموظفين الآخرين ذوي الصلة الذين ساعدونا في تحقيق هذا الإنجاز الهام. إن النوع A من MoCD هو مرض مدمر له متوسط ​​بقاء. في أقل من 4 سنوات ، نأمل بشغف أن يتم توفير علاجاتنا البحثية للمرضى الذين ليس لديهم حاليًا خيارات العلاج المعتمدة. توجد BridgeBio لمساعدة أكبر عدد ممكن من المرضى الذين يعانون من الأمراض الوراثية ، مهما كانت نادرة. نشكرك على قبول إدارة الغذاء والدواء (FDA) لقبول اتفاقية عدم الإفشاء الأولى الخاصة بنا وإجراء مراجعة الأولوية. نتطلع إلى تقديم NDA الثاني لـ infigratinib لعلاج الخط الثاني من سرطان القنوات الصفراوية في وقت لاحق من هذا العام.&مثل ؛