توشك الموافقة على العلاج الثلاثي المبتكر من Vertex Kaftrio EU ، وسيتم زيادة عدد المرضى الذين يمكن علاجهم إلى 90٪!

شركة Vertex Pharmaceuticals هي شركة عالمية رائدة في علاج التليف الكيسي (CF). أعلنت الشركة مؤخرًا أن اللجنة الأوروبية للأدوية (EMA) للمنتجات الصيدلانية البشرية (CHMP) قد أصدرت رأي مراجعة إيجابيًا ، وأوصت بالموافقة على برنامج كفتريو (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) و Kalydeco (ivacaftor) 150mg المشترك ، لعلاج مرضى التليف الكيسي الذين تقل أعمارهم عن 12 عامًا ، على وجه التحديد: المرضى الذين يعانون من طفرة F508del وطفرة وظيفية طفيفة (F / MF) في جين منظم توصيل غشاء التليف الكيسي (CFTR) ، أو 2 F508del المرضى الذين يعانون من طفرات (F / F).

الآن ، سيتم إرسال تعليقات CHMP&# 39؛ s إلى المفوضية الأوروبية (EC) للمراجعة ، والتي عادة ما تتخذ قرار المراجعة النهائي في غضون شهرين. في حالة الموافقة ، في أوروبا ، سيكون ما يصل إلى 10000 مريض من مرضى التليف الكيسي تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا ، ويحملون طفرة F508del وحد أدنى من الطفرة الوظيفية ، مؤهلين لأول مرة لتلقي علاج للسبب الداخلي للمرض ؛ بالإضافة إلى ذلك ، بالنسبة لمرضى التليف الكيسي بعمر ≥ 12 عامًا مع طفرتين من F508 ، سيكونون مؤهلين أيضًا لنظام علاج ثلاثي جديد. حاليًا ، هؤلاء المرضى مؤهلون للحصول على دواء CF آخر معتمد من قبل الاتحاد الأوروبي.

في الولايات المتحدة ، تمت الموافقة على هذا العلاج الثلاثي من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أكتوبر 2019. اسم العلامة التجارية هو Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor). هذا الدواء مناسب لـ: طفرة F508del واحدة على الأقل في جين CFTR ومرضى التليف الكيسي بعمر أقل من 12 عامًا ، على وجه التحديد: المرضى الذين يحملون طفرة F508del وطفرة وظيفية بسيطة واحدة ، أو المرضى الذين يحملون طفرتين من F508del. في السابق ، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) مؤهلات مراجعة أولوية Trikafta ، وتأهيل المسار السريع ، ومؤهلات الأدوية المتقدمة (BTD).

طفرة F508del هي الطفرة الأكثر شيوعًا التي تسبب التليف الكيسي. في الولايات المتحدة ، سمحت موافقة تريكافتا جي جي للتسويق ، لأول مرة ، لما يقرب من 6000 مريض في التليف الكيسي تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا بحمل طفرة F508del والحد الأدنى من الطفرة الوظيفية (F / MF) للحصول على علاج السبب الجوهري للمرض. بالإضافة إلى ذلك ، فإن ما يقرب من 12000 من مرضى التليف الكيسي الذين يعانون من طفرة واحدة أو اثنتين من طفرات F508del المؤهلين للحصول على أدوية Vertex&الثلاثة الأخرى المعتمدة من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) مؤهلون أيضًا لعلاج تريكافتا.

يعتمد رأي المراجعة الإيجابي لـ CHMP على نتائج دراستين عالميتين في المرحلة الثالثة: الأولى عبارة عن دراسة مضبوطة بالغفل لمدة 24 أسبوعًا على مرضى التليف الكيسي تحت سن 12 عامًا ، وتحمل طفرة F508del وطفرة وظيفية طفيفة ؛ آخر هذه دراسة وجهاً لوجه مدتها 4 أسابيع أجريت على مرضى التليف الكيسي الذين تقل أعمارهم عن 12 عامًا ويحملون طفرتين من نوع F508del ، مقارنة العلاج الثلاثي (إيفاكافتور / تيزاكافتور / إلكساكافتور) مع العلاج المزدوج (تيزاكافتور / إيفاكافتور). أظهرت كلتا الدراستين تحسينات مهمة إحصائيًا وسريريًا في نقطة النهاية الأولية (الوظيفة الرئوية ، ppFEV1) وجميع نقاط النهاية الثانوية الرئيسية. في هاتين الدراستين ، كان الجمع بين ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor و ivacaftor جيد التحمل.

قال البروفيسور ماركوس إيه مول ، دكتوراه في الطب ، مدير قسم أمراض الرئة لدى الأطفال والمناعة وطب الرعاية الحرجة في المركز الطبي بجامعة شاريت في برلين:" ؛ في مرضى التليف الكيسي الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا وما فوق مع F / F أو F / الأنماط الجينية MF ، البيانات السريرية لنظام تركيبة ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor + غير مسبوق. بالإضافة إلى تحسين وظائف الرئة ، تُظهر البيانات أيضًا تحسنًا في العديد من مؤشرات الإنذار المهمة ، بما في ذلك جودة الحياة التي تم قياسها من خلال درجة المجال التنفسي CFQ-R. الأطباء ومجتمع المرضى متحمسون لأن المزيد من مرضى التليف الكيسي سيكونون قادرين على الاستفادة من منظمات CFTR.&مثل ؛

قالت كارمن بوزيك ، العضو المنتدب ، الرئيس الطبي لشركة Vertex ونائب الرئيس التنفيذي لتطوير الأدوية العالمية والشؤون الطبية:" ؛ يسعدنا تلقي الرأي الإيجابي من CHMP. إذا تمت الموافقة عليه ، فسيكون هذا هو أول من يستهدف حمل طفرة F508del وأدنى مستوى من منظمات CFTR لمرضى التليف الكيسي المتحور وسيحقق فوائد إضافية لمرضى التليف الكيسي الذين يحملون طفرتين من F508del. هذا الإنجاز يجعلنا أقرب إلى توفير عقار التليف الكيسي المبتكر للمرضى الذين ينتظرون العلاج. هدفنا النهائي هو خطوة أخرى إلى الأمام: توفير خيارات العلاج لكل مريض مصاب بهذا المرض النادر والمدمّر.&مثل ؛

التليف الكيسي (CF) هو مرض وراثي نادر يقصر الحياة ويصيب ما يقرب من 75000 شخص في جميع أنحاء العالم. التليف الكيسي هو مرض تدريجي متعدد الأجهزة يؤثر على الرئتين والكبد والجهاز الهضمي والجيوب الأنفية والغدد العرقية والبنكرياس والجهاز التناسلي. يحدث التليف الكيسي بسبب طفرات معينة في جين CFTR تؤدي إلى عيوب وظيفية أو حذف بروتين CFTR. يجب أن يرث الأطفال جيني CFTR معيبين (واحد لكل والد) لتطوير التليف الكيسي.

على الرغم من وجود أنواع مختلفة من طفرات CFTR التي يمكن أن تسبب المرض ، فإن معظم مرضى التليف الكيسي لديهم طفرة F508del واحدة على الأقل. يمكن تحديد هذه الطفرات عن طريق الاختبارات الجينية أو التنميط الجيني. ينظم بروتين CFTR عادة نقل الأيونات في أغشية الخلايا ، ويمكن أن تؤدي الطفرات الجينية إلى تدمير أو فقدان وظيفة منتج البروتين. عندما ينقطع نقل أيون غشاء الخلية ، تزداد سماكة لزوجة الطلاء المخاطي لبعض الأعضاء. السمة الرئيسية للمرض هي تراكم المخاط السميك في الجهاز التنفسي ، مما يؤدي إلى ضيق التنفس ، والتهاب الرئتين المتكرر المزمن ، وإصابة الرئة التدريجي ، مما يؤدي في النهاية إلى الوفاة. كان متوسط ​​عمر وفاة مرضى التليف الكيسي في أوائل الثلاثينيات.

حاليًا ، أدرجت Vertex العديد من أدوية التليف الكيسي: Kalydeco (ivacaftor) ، Orkabi (lumacaftor / ivacaftor) و Symkevi / Symdeko (tezacaftor / ivacaftor). يمكن لهذه الأدوية الثلاثة أن تعالج حوالي 40 ألف مريض في جميع أنحاء العالم ، وهو ما يمثل حوالي 50٪ من جميع مرضى التليف الكيسي. ٪. يمكن للعلاج الثلاثي الجديد تريكافتا توسيع العلاج إلى 90٪ من مرضى التليف الكيسي في جميع أنحاء العالم.