VISEN الصيدلانية تعلن الموافقة على TransCon C-نوع النتري يوريت الببتيد المرحلة الثانية الصين تطبيق التجارب السريرية

7 يناير 2021، شنغهاي، الصين / VISEN الأدوية، التي تركز على علاج الأمراض المرتبطة الغدد الصماء، أعلنت اليوم أنها قدمت ترانسكون CNP (ترانسكون C-نوع) للحقن إلى الإدارة الوطنية للمنتجات الطبية (NMPA) من الصين. تمت الموافقة على الببتيد النتريوري) للمرحلة الثانية تطبيق التجارب السريرية الجديدة للأدوية لمرضى achondroplasia (ACH). سيتم إطلاق التجربة السريرية ACcomplisH الصين قريبا في الصين، وسوف تحقق شراكة مع ACcomplisH (من نوع ترانس كون C التي يجري تطويرها من قبل شركة Ascendis Pharma). (المرحلة الثانية التجارب السريرية العالمية من الببتيدات النترية) متزامنة عالميا. يوفر TransCon CNP باستمرار CNP النشطة لمنع مستقبلات عامل النمو الليفية المفرطة في التنشيط 3 (FGFR3) مسار الإشارات. يتم إدارتها مرة واحدة في الأسبوع ويتم إصدارها ببطء. وهو مصمم لمساعدة الأطفال المصابين بـ ACH على إعادة بناء توازن نمو العظام، مع تحسين ومنع مضاعفات ACH. وقد حصلت ترانس كون CNP على تصنيف المخدرات اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والمفوضية الأوروبية.

المرضى الذين يعانون من achondroplasia تواجه معضلات متعددة وتحتاج إلى حل

شوندروبلاسيا هو القامة القصيرة غير المتماثلة الأكثر شيوعا. ويتسبب في ذلك طفرة تنشيطية مسيطرة في مستقبلات عامل النمو الليفي 3 (FGFR3) الجينات, مما يؤدي إلى آثار FGFR3 وCNP إشارات المسارات. الخلل هو مرض وراثي مسيطر على الدومسوم. حوالي 80٪ من المرضى لديهم آباء طبيعيون، وهذا المرض ناجم عن طفرة جينية مسببة للأمراض في حديثي الولادة [1]. وفقاً للبيانات المعروفة حالياً، فإن نسبة الإصابة بالـ ACH في الولادات الحية هي 1:25,000 [2] وتصيب حوالي 250,000 شخص في جميع أنحاء العالم [3]. المرضى عادة ما يكون أطرافهم قصيرة، ورؤوس كبيرة، وملامح الوجه المميزة مع جبين بارزة وتراجع منتصف الوجه. نقص التونون في مرحلة الطفولة هو مظهر نموذجي. بحلول سن البلوغ، يكون الارتفاع حوالي 1.3 متر فقط [4]. بالإضافة إلى ذلك، يمكن أن تسبب ACH أيضا مجموعة متنوعة من المضاعفات الخطيرة، بما في ذلك الحد من ماغنوم الفرات، وتوقف التنفس أثناء النوم، والتهابات الأذن المزمنة، مما يزيد من خطر الوفاة وسوء نوعية الحياة.

بالنسبة لمعظم مرضى ACH، يمكن إجراء التشخيص من خلال نتائج سريرية والتصويرية المحددة. بالنسبة لبعض المرضى الذين يعانون من تشخيص غير واضح أو مظاهر غير نمطية ، يمكن تأكيد التشخيص عن طريق الكشف عن الطفرات الجينية غير المغايرة FGFR3. وفيما يتعلق بالعلاج، لا توجد حاليا أدوية فعالة جدا معتمدة لعلاجها في السوق العالمية. ونظراً لعدم وجود طرق علاجية أساسية، قد يضطر المرضى إلى تحمل نفقات طبية باهظة، مما يشكل عبئاً ثقيلاً على الأفراد والأسر ونظام الضمان الاجتماعي، وذلك من أجل الوقاية من مختلف أنواع الأمراض المصاحبة ومكافحتها. ولأن المرضى يواجهون صعوبة في العيش بأنفسهم، وصعوبات في التعليم والعمل، وانخفاض الدخل وعوامل أخرى، فمن الصعب عليهم الاندماج في المجتمع، مما يزيد من عبء المعيشة، مما يؤدي بدوره إلى نقص العمل الأسري وزيادة نفقات الضمان الاجتماعي. ولذلك، هناك حاجة ملحة للإسراع في البحث والتطوير لأدوية جديدة لقضية المرض لتخفيف العبء عن المرضى والأسر والمجتمع.

يتم مزامنة البحوث السريرية عبر كون CNP المرحلة الثانية على الصعيد العالمي، وتسريع عملية التنمية

وفقا للبيانات قبل السريرية والسريرية، يمكن أن يعزز مسار CNP النمو. زيادة CNP يمكن تعويض آثار طفرات FGFR3، وبالتالي تعزيز نمو العظام. ومع ذلك ، فإن نصف عمر CNP الطبيعي في البشر قصير ، فقط 2-3 دقائق [5] ، مما يتطلب ضخًا عن طريق الوريد المستمر ، مما يجعل من الصعب تطبيقه سريريًا.

في الوقت الحاضر، TransCon CNP هو CNP فقط طويلة المفعول في العالم التي هي في مرحلة السريرية أو التجارية باستخدام التكنولوجيا براءة اختراع من "عابرة الاقتران"، ويمكن أن تصل إلى نصف عمرها 120 ساعة [6]. تظهر نتائج التجارب الحيوانية أن TransCon CNP يمكن أن تحسن نمو العظام من الفئران نموذج achondroplasia ومنع الإغلاق المبكر للغضاريف ماغنوم foramen ماغنوم [7]. أثبتت بيانات الدراسة السريرية العالمية للمرحلة الأولى التي أجرتها Ascendis Pharma علمًا بخواص المستحضرات الدوائية وسلامة القلب والأوعية الدموية في التجارب قبل السريرية ، وكان جيد التحمل. لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة أو ظهور أجسام مضادة لمضادات CNP [8].

"إن دراستنا في الصين ACcomplisH المعتمدة في الصين هذه المرة هي جزء مهم من خطة التنمية السريرية العالمية. بعد أن أظهرنا بشكل كامل وتوصيل عقلانيته وسلامته مرارًا وتكرارًا ، حصلنا على موافقة التجارب السريرية الجديدة للأدوية. سيكون هذا جزءًا مهمًا من تطوير الغضاريف. لتقييم سلامة وفعالية مرة واحدة في الأسبوع TransCon CNP تحت الجلد في المرضى الذين يعانون من نقص, متعددة المراكز, العشوائية, تسيطر, المرحلة الثانية التجارب السريرية." وقال الدكتور جون يانغ، كبير المسؤولين الطبيين في شركة VISEN للأدوية: "الغرض الرئيسي من البحث هو تقييم العلاج. السلامة وتأثيرها على معدل النمو السنوي لمدة 12 شهراً. وسوف نسرع في تقدم البحث والتطوير العالميين مع ضمان سلامة المرضى وجودة التجارب".

VISEN الصيدلانية ملتزمة "المريض أولا" ويعزز عملية البحث والتطوير العالمية مع البيانات السريرية الصينية

وفي السنوات الأخيرة، أولت بلادي أهمية كبيرة لإدارة الأمراض النادرة واعتمدت سلسلة من التدابير لتعزيز تطوير الوقاية من الأمراض النادرة وعلاجها. وتنص المادة 60 من الفصل الخامس من قانون النظافة الصحية الصحية الأساسية وتعزيز الصحة الصادر في عام 2020 بوضوح على أن البلد سينشئ ويحسن نظاماً لمراجعة الأدوية والموافقة عليها، وأن يدعم الأدوية التي تمس الحاجة إليها في الممارسة السريرية والوقاية من الأمراض النادرة والأمراض الرئيسية وعلاجها. ويلبّي البحث عن الأدوية والأدوية الخاصة بالأمراض والأدوية الأخرى احتياجات الوقاية من الأمراض وعلاجها.

"وبفضل دعم الحكومة والجهود الدؤوبة من العديد من الشركاء، حققت هذه التجربة السريرية المرحلة الثانية في الصين بالتزامن مع العالم. وهذا من شأنه أن يساعد المزيد من المرضى الصينيين ACH اكتساب إمكانية للأمراض في المرة الأولى. علاج فعال. وبالإضافة إلى ذلك، فإن البيانات السريرية في الصين ستكون بمثابة دعم هام لتسريع عملية البحث والتطوير العالمية لهذا الدواء المبتكر، وبالتالي مساعدة مرضى ACH في جميع أنحاء العالم". وأشار الرئيس التنفيذي لشركة VISEN للأدوية لو أنبانغ: "VISEN تلتزم بهدف 'المريض أولا'. في المستقبل، سوف نستمر في العمل بنشاط مع الشركاء لزيادة اهتمام المجتمع بشكل مشترك لمرضى ACH في الصين، وتسريع تحسين الوضع الراهن لتشخيص وعلاج ACH في الصين، والمساعدة في تحقيق مبكر ل'صحة الصين 2030'!"

حول شركة VISEN للأدوية

تلتزم شركة VISEN للأدوية بأن تصبح خبيرة في مجال العلاجات المتعلقة بالغدد الصماء، وإدخال طرق العلاج والأدوية الرائدة في العالم إلى الصين، على أمل السماح لمزيد من المرضى الصينيين بالاستفادة من خطط العلاج المتقدمة والموثوقة في العالم في وقت سابق.

تأسست شركة VISEN للأدوية في عام 2018 من قبل مستثمر مشترك بقيادة Ascendis Pharma A/S (ناسداك: ASND) وفيفو كابيتال. شاركت شركة سوفينوفا فينتشرز في الجولة الأولى من الاستثمار. VISEN الصيدلانية Ascendis هو مخول حصرا لتطوير وتعزيز حلولها العلاج الغدد الصماء في الصين الكبرى، ومرخص لتغطية الصين القارية وهونغ كونغ وماكاو وتايوان.

حول تكنولوجيا ترانسكونم

TransCon يشير إلى "اتصال مؤقت" (الاقتران عابر). منصة تكنولوجيا ترانس كون تطور خطط معالجة جديدة من خلال التكنولوجيات المبتكرة لإمكانية تحسين آثار العلاج بما في ذلك فعالية والسلامة وتواتر الزلاجة.

يتكون جزيء TransCon من ثلاثة أجزاء: الدواء الأولي غير المعدل ، وجزيء الحامل الخامل الذي يحمي الدواء الأولي ، وبنية الاتصال التي تربط بين الاثنين مؤقتًا. عندما يتم الجمع بين الأجزاء الثلاثة، يمكن للجزيء الناقل تعطيل الدواء النموذج الأولي ولا يتم مسحها من قبل الجسم. عندما حقن في جسم الإنسان، في ظل الظروف الفسيولوجية للدرجة PH ودرجة حرارة الجسم، وسوف يتم الإفراج عن المخدرات نشط، نموذج غير معدلة بطريقة خاضعة للرقابة. وبما أن النموذج الأولي للمخدرات غير معدل، فيمكن الحفاظ على آليته الدوائية الأصلية. يمكن تطبيق تكنولوجيا ترانس كون على نطاق واسع على البروتينات أو الببتيدات أو الجزيئات الصغيرة في مختلف المجالات العلاجية، ويمكن تطبيقها بشكل نظامي أو محلي.

بيان تطلعي

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية حول التقدم المستقبلي للبحوث السريرية التي أجرتها TransCon CNP، والتي تنطوي على نتائج متوقعة مع المخاطر والشكوك. ويستند هذا البيان إلى افتراضات VISEN Pharmaceuticals وتقديراتها، وهو عرضة للمخاطر والشكوك. جميع المعلومات في هذا البيان الصحفي هي فقط من تاريخ هذا البيان الصحفي. تعلن VISEN Pharmaceuticals بموجب هذا أنه عندما تنشأ معلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو ظروف أخرى ، فإن الشركة ليست ملزمة بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية في هذا البيان الصحفي للأسباب المذكورة أعلاه.