تطبيق Xarelto (rivaroxaban) المقدم في الولايات المتحدة: لمرضى الأطفال

أعلنت باير مؤخرًا أن شريكها في التنمية Johnson&؛ قدمت شركة Janssen للأبحاث والتطوير التابعة لشركة Johnson (JNJ) طلبًا جديدًا للأدوية (NDA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لاستبدال مضادات التخثر الفموية Xarelto (ريفاروكسابان ، ليبرتي). Vaxaban) لعلاج مرضى الأطفال.

Xarelto هو مثبط لعامل Xa عن طريق الفم. تسعى NDA إلى الموافقة على Xarelto لمؤشرين للأطفال ، بما في ذلك تركيبة تعليق فموي جديدة مناسبة للعمر: (1) تستخدم منذ الولادة وحتى مرضى الأطفال الذين تقل أعمارهم عن 18 عامًا ، بعد 5 أيام على الأقل من مضادات التخثر الأولية بالحقن ، استخدم Xarelto لعلاج الجلطات الدموية الوريدية (VTE) وتقليل مخاطر تكرار VTE. (2) يستخدم Xarelto للوقاية من التخثر لمرضى الأطفال المصابين بأمراض القلب الخلقية والذين يبلغون من العمر أقل من عامين وخضعوا لجراحة فونتان.

في حالة الموافقة عليه ، سيكون Xarelto هو مثبط العامل Xa الفموي الوحيد لمرضى الأطفال في الولايات المتحدة. بالنسبة لهاتين الاستطبابات المحتملة ، تعتمد جرعة Xarelto على وزن الجسم ، ويمكن للمرضى تناول معلق أو أقراص عن طريق الفم.

الإرشادات الحالية محدودة وتوصي بالعلاج القياسي المضاد للتخثر لمرضى الأطفال المصابين بتجلط الدم أو خطر تكرار الخثار ، الأمر الذي يتطلب الحقن والقيود الغذائية والمراقبة المخبرية المنتظمة. حاليًا ، لا يوجد علاج مضاد لتخثر الدم معتمد من إدارة الغذاء والدواء لمرضى الأطفال المصابين بأمراض القلب الخلقية والذين خضعوا لجراحة فونتان.

في وقت سابق من هذا العام ، تمت الموافقة على Xarelto في كندا والاتحاد الأوروبي (بما في ذلك المملكة المتحدة) واليابان وسويسرا: لمرضى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 18 عامًا فما فوق بعد تلقي 5 أيام على الأقل من العلاج الأولي لمنع تخثر الدم بالحقن ، يمكن استخدام Xarelto لعلاج VTE ومنع تكرار VTE. تخطط باير أيضًا لتقديم طلب للحصول على مؤشرات طب الأطفال لـ Xarelto للوقاية من تجلط الدم بعد جراحة فونتان في الاتحاد الأوروبي.

قال الدكتور كريستيان روميل ، رئيس R&؛ D في Bayer Pharmaceuticals وعضو اللجنة التنفيذية: "يعد تقديم هذا الطلب في الولايات المتحدة خطوة مهمة للمساعدة في حل عبء الجلطات الدموية الوريدية والإرادة تزويد الأطباء بخيارات توصيل الأدوية على أساس الوزن في مرضى الأطفال. Xarelto عن طريق الفم: سيتجنب المعلق التلاعب بأشكال جرعات البالغين ويقلل بشكل كبير من عدد الحقن المطلوبة لعلاج منع تخثر الدم وأخذ عينات الدم.&مثل ؛

يعتمد هذا التطبيق على أدلة من دراسات كافية ومضبوطة جيدًا لـ Xarelto في المرضى البالغين ، بالإضافة إلى بيانات من مرحلتين من التجارب السريرية من Xarelto في مرضى الأطفال: (1) EINSTEIN-Jr ، الذي تم تشخيصه سابقًا على أنه VTE تم تطويره في الأطفال المرضى؛ (2) UNIVERSE ، والذي تم استخدامه في مرضى الأطفال المعرضين لخطر الإصابة بالجلطات الدموية الوريدية بعد جراحة فونتان الأخيرة. الجدير بالذكر أن EINSTEIN-Jr هي أكبر تجربة سريرية تم إنجازها حتى الآن لتقييم علاج مرضى الأطفال المصابين بالجلطات الدموية الوريدية ، و UNIVERSE هي أول تجربة سريرية لاختبار NOAC للوقاية من الانصمام الخثاري بعد فونتان في الأطفال المصابين بأمراض القلب الخلقية.

يؤثر VTE على الناس من جميع الأعمار. عادةً ما يعتمد العلاج الحالي للـ VTE عند الأطفال على مضادات التخثر الوريدية ويتطلب مراقبة معملية وتعديل الجرعة. في الوقت الحاضر ، تعتمد برامج علاج منع تخثر الدم للأطفال&بشكل أساسي على استقراء بيانات المراقبة وبيانات البالغين.

ريفاروكسابانهو مضاد التخثر الفموي الجديد الذي لا يحتوي على فيتامين K الأكثر استخدامًا في العالم ، ويتم تسويقه تحت الاسم التجاري Xarelto. حتى الآن ، تمت الموافقة على Xarelto لـ 9 دلالات علاجية ، والإشارات مختلفة في بلدان مختلفة. بالمقارنة مع NOACs الأخرى ، يمكن لـ Xarelto توفير الحماية للمرضى الذين يعانون من الجلطات الدموية الوريدية (VTE) والانصمام الخثاري الشرياني (VAT): (1) للرجفان الأذيني غير الصمامي (AF) مع واحد أو أكثر من عوامل الخطر. الانصمام؛ (2) علاج الانسداد الرئوي عند البالغين (PE) ؛ (3) علاج تجلط الأوردة العميقة لدى البالغين (DVT) ؛ (4) منع تكرار الإصابة بجلطات الأوردة العميقة و PE ؛ (5) تلقي الوقاية من الجلطات الدموية الوريدية (VTE) في المرضى البالغين الذين يخضعون لاستبدال مفصل الورك الاختياري ؛ (6) الوقاية من الجلطات الدموية الوريدية (VTE) في المرضى البالغين الذين يخضعون لاستبدال الركبة الاختياري ؛ (7) في حدوث متلازمة الشريان التاجي الحادة في المرضى البالغين الذين يعانون من ارتفاع المؤشرات الحيوية للقلب بعد ظهور الأعراض ، استخدم مع الأسبرين وحده أو الأسبرين + كلوبيدوجريل / تيكلوبيدين للوقاية من أحداث تخثر تصلب الشرايين ؛ (8) للمرضى البالغين المصابين بمرض الشريان التاجي المزمن (CAD) أو مرض الشرايين المحيطية المصحوب بأعراض (PAD) للوقاية من حالات الجلطات الدموية المرتبطة بتصلب الشرايين ؛ (9) للأطفال والمراهقين الذين تقل أعمارهم عن 18 عامًا على الأقل 5 أيام من الحقن الأولي بعد العلاج المضاد للتخثر ، وعلاج الجلطات الدموية الوريدية (VTE) ومنع تكرار VTE.

قد تكون هناك اختلافات في المؤشرات المعتمدة من قبل البلدان ، ولكن من منظور جميع المؤشرات ، تمت الموافقة على عقار ريفاروكسابان في أكثر من 130 دولة. منذ إطلاقه في عام 2008 ، تلقى أكثر من 86 مليون مريض العلاج في جميع أنحاء العالم.

ريفاروكسابانتم اكتشافه بواسطة Bayer ويتم تطويره حاليًا بالاشتراك مع Janssen R&؛ D. تم إدراج Xarelto® خارج الولايات المتحدة بواسطة Bayer ، وهي مدرجة في الولايات المتحدة بواسطة Janssen Pharmaceuticals. في عام 2020 ، وصلت مبيعات Xarelto&العالمية إلى 7.5 مليار دولار أمريكي.