AbbVox Botox (Botox) يدخل الولايات المتحدة للمراجعة: علاج الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 5 و 17 عامًا!

أعلنت شركة AbbVie مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت طلب ترخيص المنتج البيولوجي التكميلي (sBLA) المقدم من قبلها ، والذي يسعى إلى توسيع معلومات وصفة طبية من البوتوكس (الاسم الشائع: onabotulinumtoxinA). لمرضى الأطفال (5-17 سنة) الذين يعانون من عدم كفاية الاستجابة أو عدم تحمل أو عدم الرغبة في الاستمرار في تناول الأدوية المضادة للكولين لأي سبب من الأسباب والعلاج ومرض الجهاز العصبي الداخلي (مثل السنسنة المشقوقة وإصابة الحبل الشوكي)) الأعراض وعلامات النزيف ( فرط نشاط المثانة.

BOTOX هو السموم العصبية الأولى والوحيدة المعتمدة للمرضى البالغين لعلاج التسرب البولي (سلس البول) الناجم عن فرط نشاط المثانة الناجم عن الأمراض العصبية. الدواء مناسب بشكل خاص لـ: بعد تجربة الأدوية المضادة للكولين لا يزال هناك مرضى بالغون يعانون من تسرب البول أو عدم تحمل الآثار الجانبية. يمنع البوتوكس بشكل انتقائي إطلاق ناقل الأسيتيل كولين في الوصل العصبي العضلي عن طريق منع انتقال النبضات العصبية للعضلة مؤقتًا (في هذا المؤشر ، عضلة المثانة) ، مما يقلل مؤقتًا من تقلص العضلات.

تهدف sBLA إلى زيادة عدد السكان المطبق من BOTOX® للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 5 و 17 عامًا. استند الـ sBLA إلى بيانات من دراسة عشوائية مزدوجة التعمية للمرحلة الثالثة ودراسة ممتدة طويلة الأمد لتقييم سلامة وفعالية البوتوكس في أكثر من 100 طفل يعانون من فرط نشاط النافخ العصبي. ستتم مراجعة قانون الموازنة العامة طويلة الأجل من خلال دورة مراجعة قياسية مدتها 10 أشهر. التاريخ المستهدف لطريقة رسوم استخدام العقاقير الطبية (PDUFA) هو الربع الأول من عام 2021.

فرط النشاط الناجم عن الأمراض العصبية (مصدر الصورة: epainassist.com)

قال كل من AbbVie Botox و Neurotoxin الرئيس التنفيذي العلمي ونائب الرئيس ميتشيل إف برين ، MD:" ؛ إن قبول FDA&لهذا التطبيق يؤكد التزامنا المستمر بمتابعة الإمكانات الكاملة لـ BOTOX® لخدمة مجموعة متنوعة الأمراض والمرضى ذوي الاحتياجات السريرية. في الوقت الحالي ، لدى الأطفال الذين يعانون من فرط النشاط النافِر العصبي خيارات علاجية محدودة للغاية بعد فشل العلاج بمضادات الكولين وقبل الجراحة. إذا تمت الموافقة عليه ، فإن BOTOX® سيكون أول علاج للسموم العصبية تمت الموافقة عليه لعلاج الأطفال الذين يعانون من فرط نشاط النافخ العصبي استجابة للعقاقير المضادة للكولين."؛

قال بول ف. أوستن ، دكتوراه في الطب ، مدير قسم أمراض المسالك البولية لدى الأطفال ، مستشفى تكساس للأطفال ، وأستاذ جراحة المسالك البولية في كلية بايلور للطب:" ؛ مع مرور الوقت ، يعاني العديد من الأطفال الذين يعانون من أمراض عصبية داخلية من تلف في المثانة والكلى. انها مهمة جدا. تتضمن خيارات العلاج الحالية عادة الأدوية المضادة للكولين. بالإضافة إلى الجراحة ، يجب النظر بعناية في الاستخدام على المدى الطويل. يُظهر علاج BOTOX® لمرضى الأطفال الذين يعانون من فرط النشاط النافِر العصبي نتائج سريرية واعدة. ستلبي الاحتياجات الطبية غير المستوفاة والمستمرة بين الأطفال والمراهقين."؛

ينتج نشاط العضلات النافصة العصبية المفرطة من عدم قدرة الحبل الشوكي والمثانة على التواصل بشكل فعال. ونتيجة لذلك ، تنقبض عضلات المثانة (عضلات الارتداد) بشكل لا إرادي ، مما يزيد من الضغط في المثانة ويقلل من حجم المثانة ، مما يؤدي إلى تسرب متكرر وعرضي للبول. إذا لم تتم معالجة القسطرة النظيفة المتقطعة والأدوية المضادة للكولين بشكل كافٍ ، فقد تتطلب هذه الحالة رأب المثانة الموسع (إجراء جراحي واسع النطاق لتوسيع المثانة باستخدام أمعاء المريض) لمنع تلف الكلى.

هناك العديد من الأسباب لنشاط العضلة النافصة العصبية المفرطة لدى الأطفال ، مثل التهاب النخاع المستعرض ، وإصابة الحبل الشوكي ، وانشقاق العمود الفقري. من بينها ، يعد السنسنة المشقوقة السبب الأكثر شيوعًا ، حيث يصيب 1500 إلى 2000 من بين أكثر من 4 ملايين طفل في الولايات المتحدة كل عام. أكثر من 90٪ من مرضى السنسنة المشقوقة لديهم أعراض بولية.

تم تطوير البوتوكس من قبل Aierjian (التي حصلت عليها AbbVie). المكون الرئيسي للدواء هو توكسين البوتولينوم من النوع أ ، وهو مانع لتوصيل الأعصاب يستخدم لعلاج العضلات النشطة المفرطة. تمت الموافقة على البوتوكس لأول مرة في عام 1989 لعلاج تشنج الوجه والحول. تمت الموافقة عليه لخلل التوتر العضلي العنقي في عام 2000. وفي وقت لاحق ، تم توسيعه في مجال الجمال ، بما في ذلك تقليل التجاعيد ، وترقق الوجه ، وإزالة خطوط الحاجب وأقدام الغراب GG. في السنوات الأخيرة ، تمت الموافقة على البوتوكس أيضًا لعلاج مؤشرات مختلفة مثل تشنج الطرف العلوي ، والصداع النصفي المزمن ، وسلس العصب ، والمثانة المفرطة النشاط ، والتشنج ، والتعرق الحاد تحت الإبط (فرط التعرق تحت الإبط).

في الولايات المتحدة ، حتى الآن ، تمت الموافقة على البوتوكس من قبل إدارة الأغذية والعقاقير لـ 11 مؤشرًا للعلاج. على مدار الثلاثين عامًا الماضية ، تم بيع أكثر من 100 مليون زجاجة من Botox® و Botox® Cosmetics (Botulinum Toxin A) في جميع أنحاء العالم ، وتم نشر أكثر من 3700 مقالة في مجلات علمية وطبية. يعتبر البوتوكس العصبي أحد أكثر الأدوية التي تمت دراستها على نطاق واسع في العالم.