تمت الموافقة على Bayer Lampit (nifurtimox) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للاستخدام في مرضى الأطفال!

أعلنت شركة Bayer مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على أقراص Lampit (nifurtimox) المسجلة للأطفال (من 0 إلى 18 عامًا ، ووزنها kg2.5 كجم) لعلاج المثقبية الكروزية (T. cruzi) الناجم عن مرض شاغاس ( مرض شاغاس).

Lampit عبارة عن قرص جديد ، قابل للقسمة ، سهل التشتت ويمكن فصله يدويًا عند خط النتيجة. يعتمد الجهاز اللوحي على تركيبة جديدة يمكن تشتيتها بسهولة في الماء ، وهو أمر مفيد لمرضى الأطفال الذين قد يواجهون صعوبة في البلع أو يحتاجون إلى نصف قرص. فيما يتعلق بالأدوية ، يمكن تعديل Lampit وفقًا لوزن المريض GG.

وفقًا لنسبة المرضى الذين يتحول جسمهم المضاد المناعي G (IgG) إلى سالب أو تنخفض الكثافة البصرية بنسبة 20٪ على الأقل في اختبارين مختلفين للأجسام المضادة IgG ضد مستضد المثقبية الكروزية ، قامت إدارة الغذاء والدواء بتسريع الموافقة على Lampit لهذا المؤشر. قد تعتمد الموافقة المستمرة على هذا المؤشر على التحقق ووصف الفوائد السريرية في التجارب التأكيدية.

مرض شاغاس هو مرض استوائي معدٍ يصيب ما يقرب من 300000 شخص في الولايات المتحدة. هذا المرض مستوطن في معظم أنحاء أمريكا اللاتينية ، ولكن في الولايات المتحدة ، يتسبب هذا المرض بشكل متزايد في مخاوف صحية. تعد الموافقة على دواء لمرضى الأطفال علامة فارقة مهمة.

قالت ألكساندرا فلاينيك ، العضو المنتدب ، نائب الرئيس الأول ورئيس الشؤون الطبية ، باير أميريكاس: "يمكن أن يحدث مرض شاغاس في أي عمر ، والاكتشاف المبكر والعلاج مهمان. تعد أهمية علاج الأطفال سببًا رئيسيًا لتعاون باير مع السلطات الصحية. الهدف هو زيادة فرصة الإصابة بلمبيت كوسيلة لعلاج مرض شاغاس.&مثل ؛

تعتمد موافقة FDA&# 39 ؛ على Lampit على نتائج دراسة المرحلة الثالثة CHICO (NCT02625974). هذا هو الجزء الأول من أكبر مشروع في المرحلة الثالثة من العلاج السريري تم تنفيذه على الإطلاق في الأطفال المصابين بمرض شاغاس ، وقد أكدت النتائج أنه لامبيت (أقراص سهلة التقسيم ، سهلة التفريق ، تركيبة جديدة من أقراص nifurtimox المسجلة) لعلاج مرضى الأطفال المصابين بداء شاغاس المرض الأمان والفعالية. CHICO هي دراسة مستقبلية ، عشوائية ، مزدوجة التعمية ، مرحلة ثالثة مضبوطة تاريخيًا ، أجريت في 25 مركزًا بحثيًا في الأرجنتين وبوليفيا وكولومبيا من 2016 إلى 2018. تم تسجيل ما مجموعه 330 حالة من عدوى T. cruzi ذات الأدلة المصلية. مع عدم وجود أعراض قلبية وعائية و / أو معدية معوية مرتبطة بمرض شاغاس ، تم تقييم الفعالية والسلامة والحركية الدوائية. في الدراسة ، تم تعيين المرضى بشكل عشوائي بنسبة 2: 1 ، وتلقوا 60 يومًا (ن=219) أو 30 يومًا (ن=111) خطة علاج لامبيت ، ومتابعتهم لمدة عام واحد بعد العلاج.

أظهرت النتائج أن نظام Lampit لمدة 60 يومًا كان أفضل من نظام التحكم الوهمي التاريخي من حيث الاستجابة المصلية بعد متابعة لمدة عام واحد بعد نهاية العلاج ، ووصل إلى نقطة النهاية الأولية للدراسة. في مجتمع الدراسة بأكمله ، كان نظام 60 يومًا أفضل من نظام 30 يومًا (نظام الجرعات غير المعتمد) من حيث الاستجابة المصلية. في الدراسة ، أظهر العلاج بالجرعة المعدلة للوزن Lampit&سلامة جيدة. ستستمر الدراسة بالجزء الثاني (Lampit-SECURE) ، حيث ستتم متابعة المرضى لمدة 3 سنوات لتأكيد الفعالية والأمان.

قال الدكتور خايمي التشيه ، الباحث المنسق لدراسة CHICO ورئيس قسم الطفيليات وأمراض شاغاس في مستشفى ريكاردو جوتيريز للأطفال في بوينس آيرس ، الأرجنتين: "في الواقع ، كلما كان المريض أصغر سنًا ، زادت فرصة التعافي. نعم. مع التركيبة الجديدة للأطفال ، يمكننا علاج الأطفال حديثي الولادة والرضع بدقة أكبر. يمكن تقسيم قرص التركيبة الجديد هذا بسهولة ويذوب بسرعة كبيرة في الماء. هذا مهم بشكل خاص لأن هؤلاء الأطفال الصغار جدًا غير قادرين على ابتلاع الحبوب الصلبة ، ولكن يجب علاجهم بالدواء ثلاث مرات يوميًا خلال 60 يومًا. الصيغة الجديدة nifurtimox هي خطوة كبيرة نحو هدف علاج جميع الأطفال المصابين. العلاج المبكر بعد الإصابة مهم جدًا لمنع مظاهر أمراض البالغين في دراسة CHICO ، أظهر Lampit نشاطًا جيدًا مضادًا للأوالي في مرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 0-17 عامًا.&مثل ؛

الهدف من مكافحة داء شاغاس هو القضاء على انتقاله ، والسيطرة على الناقل ، وعلاج الفتيات والنساء في سن الإنجاب (لتجنب الانتقال عبر المشيمة) ، واختبار الدم قبل نقل الدم. بالإضافة إلى ذلك ، الغرض منه هو السماح للأشخاص المصابين بالحصول على الحماية الطبية في جميع مراحل المرض.

يعتمد علاج داء شاغاس على مركبين نيترو غير متجانسين فقط ، وهما nifurtimox و benznidazole. حتى الآن ، يتوفر nifurtimox فقط على شكل أقراص 120 مجم ، والتي يصعب إدارتها ، خاصة للأطفال الصغار. طورت باير الآن قرصًا بحجم 30 ملغ. كل من هذه الأجهزة اللوحية هي الآن صيغ سريعة التشتت ، والتي يمكن تقسيمها بسهولة. يمكن أيضًا إذابتها بسرعة في الماء لتشكيل ملاط ​​للمرضى الذين يجدون صعوبة في بلع الأقراص. تم استخدام الصيغة الجديدة بنجاح في دراسة CHICO ، مما أدى إلى تحسين دقة وسلامة وامتثال علاج الأطفال من جميع الفئات العمرية.

سيحسن nifurtimox الذي تمت صياغته حديثًا من إدارة حديثي الولادة والرضع والأطفال ، وهم المجموعة الأكثر ضعفًا من المرضى الذين يعانون من مرض شاغاس ، وسيساهم بشكل كبير في السيطرة على المرض.

المثقبية الكروزية (مصدر الصورة: منظمة الصحة العالمية)

داء شاغاس يسببه المثقبيات الكروزية. ناقل النقل الرئيسي هو حشرات مص الدم. اكتشفه الدكتور شاغاس في عام 1908 ، لذلك يطلق عليه أيضًا مرض شاغاس. ينتشر بشكل رئيسي في أمريكا الوسطى والجنوبية ، لذلك يطلق عليه أيضًا مرض شاغاس. تعيش المثقبية الكروزية في الدم وخلايا الأنسجة المختلفة للإنسان والثدييات. هناك نوعان من أشكال الهرم والماستيجوت في تاريخ حياته. تغزو conemastigotes دم الإنسان من خلال عدوى جرح الجلد. يمكن أيضًا أن ينتقل المرض عن طريق حليب الثدي أو المشيمة أو نقل الدم أو تناول طعام ملوث ببراز الترياتومين المعدية. تشير التقديرات إلى أن هناك 20 مليون شخص مصاب في أمريكا الوسطى والجنوبية.

معظم الالتهابات بدون أعراض. تظهر الحالات المصحوبة بأعراض أعراض خفيفة تشبه أعراض الأنفلونزا ، والتي تظهر مباشرة بعد الإصابة. بعد حوالي شهرين ، دخل مرض شاغاس في مرحلة مزمنة استمرت لسنوات عديدة ، مما تسبب في تلف شديد في الأعضاء وفي النهاية الموت القلبي المفاجئ. التعليم والتشخيص المبكر والعلاج هي مفاتيح الوقاية من مرض شاغاس.

حاليًا ، نظرًا لعدم كفاية الوعي بالمرض ومحدودية الوصول إلى العلاج ، يتلقى العلاج أقل من 1٪ من المصابين بداء شاغاس. تلتزم Bayer بتوسيع نطاق اقتناء واستخدام nifurtimox من خلال طلبات التسجيل الجديدة وتوفير استعدادات جديدة في البلدان التي تعاني من أعباء مرضية عالية.