الاتحاد الأوروبي يوافق Aspaveli: علاج الهيموغلوبينيوريا الليلية باروكسيسمال (PNH)

Apellis الصيدلانية والسويدية اليتيم Biovitrum AB (سوبي) أعلنت مؤخرا أن المفوضية الأوروبية (EC) وافقت Aspaveli (pegcetacoplan) لعلاج النوم paroxysmal الناجمة عن فقر الدم بعد تلقي مثبطات C5 لمدة 3 أشهر على الأقل. المرضى البالغين الذين يعانون من الهيموغلوبينوريا الجنسية (PNH). في مايو 2021 ، كان الدواء أول دواء تتم الموافقة عليه في الولايات المتحدة تحت الاسم التجاري Empaveli. ويمكن استخدامه للبالغين PNH المرضى الذين لم يسبق لهم أن عولجوا, ويمكن أيضا أن تستخدم للمرضى البالغين PNH الذين تحولوا العلاجات من مثبطات C5 (سوليريس وUltomiris). ومن المتوقع أن الموافقة على pegcetacoplan للتسويق لتحسين مستوى الرعاية PNH وإعادة تعريف علاج PNH.

ومن الجدير بالذكر أن pegcetacoplan هو العلاج المستهدف C3 الأول والوحيد للحصول على موافقة الجهات التنظيمية. في العقد الماضي أو نحو ذلك ، كان الخيار الوحيد لعلاج PNH مثبطات C5 ، ولكن العديد من المرضى لا يزالون يعانون من اعتلال نقص الهيموغلوبينوباث المستمر ، مما يؤدي في كثير من الأحيان إلى التعب الضعيف وعمليات نقل الدم المتكررة. في التجارب السريرية، يمكن أن توفر pegcetacoplan سيطرة واسعة النطاق على PNH، وتحسين حياة مرضى PNH عن طريق زيادة مستويات الهيموغلوبين والحد من الحاجة إلى نقل الدم.

حصلت pegcetacoplan على موافقات تنظيمية في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي ، استنادا إلى نتائج دراسة المرحلة 3 PEGASUS وجها لوجه (NCT03500549) (انظر: PEGASUS المرحلة 3 عرض مؤتمر الخط العلوي عبر الهاتف). وصلت الدراسة إلى نقطة النهاية الأولية ، مما يدل على أن pegcetacoplan أفضل من سوليريس ، معيار PNH لدواء الرعاية: إنه أفضل من سوليريس في تغيير مستوى الهيموغلوبين من مستوى خط الأساس في الأسبوع السادس عشر ، وارتفع مستوى الهيموغلوبين المعدل بنسبة 3.84g / dL في المتوسط (p<0.0001)>

بالإضافة إلى ذلك، حققت بيجلسيتاكوبلان عدم النقص في تجنب نقاط نهاية نقل الدم مقارنة بسولريس. 85٪ من المرضى في مجموعة العلاج pegcetacoplan لم يكن نقل الدم في غضون 16 أسبوعا, مقارنة مع 15٪ في مجموعة العلاج سوليريس. في الوقت نفسه ، مقارنة بالمرضى في مجموعة علاج سوليريس ، فإن المرضى في مجموعة علاج pegcetacoplan لديهم معدل تطبيع أعلى لعلامات انحلال الهيموليت الرئيسية ، ودرجة التعب FACIT لديها تحسن كبير سريريا. في هذه الدراسة، بيجلسيتاكوبلان آمنة مثل سوليريس.

آلية عمل بيتشيتاكوبلان

pegcetacoplan هو العلاج الأول لإظهار مستويات الهيموغلوبين متفوقة من سوليريس، وما يصل إلى 85٪ من المرضى الذين عولجوا مع pegcetacoplan لم يكن لديك نقل الدم. معظم المرضى PNH يتلقون حاليا العلاج سوليريس يعانون من فقر الدم المستمر. تظهر نتائج دراسة PEGASUS أن pegcetacoplan لديه القدرة على أن يصبح معيارا جديدا للرعاية للمرضى الذين يعانون من PNH.

Pegcetacoplan هو مثبط C3 المستهدفة المصممة لتنظيم التنشيط المفرط لتكملة، والذي هو سبب حدوث وتطور العديد من الأمراض الخطيرة. Pegcetacoplan هو الببتيد الحلقي الاصطناعية التي تربط إلى البوليمر غليكول البولي ايثيلين ويربط على وجه التحديد إلى C3 و C3b. حاليا، ويجري تطوير pegcetacoplan لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض، بما في ذلك PNH، ضمور الجغرافية (GA) وC3 اعتلال الكبيبات. في الولايات المتحدة، منحت إدارة الأغذية والعقاقير pegcetacoplan تأهيل المسار السريع لعلاج PNH و GA.

حاليا، لا توجد أدوية لعلاج GA. Apellis خطط لتقديم طلب دواء جديد للحقن داخلفيتريال من pegcetacoplan لعلاج الضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD) الجمعية العامة الثانوية في عام 2022.