تصدر إدارة الغذاء والدواء 15 Orphan Drugs A Week

في الأسبوع الماضي ، أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية 15 مؤهلات الأدوية اليتيمة في نفس واحد ، بما في ذلك العديد من الأدوية لعلاج سرطان الكبد وسرطان المعدة وسرطان القنوات الصفراوية.

علاج السرطان

من هذه 15 الأدوية ، 5 يتم استخدامها لعلاج السرطان ، وهو ما يمثل الثلث. من بينها ، العلاج الخلوي TCB 002 الذي يقدمه TC BioPharm هو الدواء الوحيد لعلاج سرطان الدم. هذا عبارة عن 0010010 quot؛ allogeneic 0010010 quot؛ 0010010 quot؛ جاهزة للاستخدام 0010010 quot؛ العلاج بالخلايا لخلايا غاما دلتا الموجبة CD3 الإيجابية. لقد دخلت التجارب السريرية لعلاج سرطان الدم النخاعي الحاد.

تعالج علاجات السرطان الأربعة المتبقية الأورام الصلبة ، منها AstraZeneca 0010010 # 39 ؛ مثبط PD-L 1 Imfinzi (durvalumab) و CTLA-4 مثبطات tremelimumab وهي مؤهلات الأدوية اليتيمة للكبد الخلوي سرطان. Silydi {0}} envafolimab تحت الأجسام المضادة تحت الجلد PD-L 1 مؤهل للعقار اليتيم الذي يستهدف سرطان القنوات الصفراوية. OBI-999 لشركة Taiwan Hao Ding هي دواء مترافق مع الأجسام المضادة ضد مستضد Globo-H ، ويهدف تأهيل الأدوية اليتيمة إلى سرطان المعدة.

العلاج الجيني

لقد رأينا أيضًا بعض العلاجات الجينية ، مثل علاج من Esteve Pharmaceuticals ، والذي يهدف إلى استخدام ناقل الجين AAV 9 لإدخال جين GALNS الطبيعي إلى المرضى لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي الوريدي. علاج آخر من قبل Baxalta هو ترميز الجين FIX Padua تم نقله إلى المرضى الذين يعانون من ناقلات AAV 8 لعلاج الهيموفيليا من النوع B.

Aruvant Sciences عبارة عن علاج باستخدام ناقلات عدوانية. يقدم الجين ترميز γ-غلوبين في الخلايا الخاصة بمريض {34} إيجابي CD34 لعلاج فقر الدم المنجلي. يأتي علاج آخر مشابه من Orchard Therapeutics ، والذي يستخدم أيضًا خلايا إيجابية لـ CD34. والفرق هو أنه ينقل جين g 91 phox لعلاج الورم الحبيبي المزمن المرتبط بالكروموسوم X.

أمراض نادرة أخرى

بالإضافة إلى السرطان والأمراض النادرة التي يمكن علاجها بالعلاج الجيني ، هناك أمراض نادرة أخرى لها أيضًا تطورات دوائية جديدة محتملة. Woolsey Pharmaceuticals 0010010 # 39 ؛ fasudil هو مثبط ROCK ، والذي من المتوقع أن يعالج التصلب الجانبي الضموري. OncoArendi Therapeutics 0010010 # 39 ؛ OATD-01 هو مثبط مبتكر لـ CHIT-1 ، ومن المتوقع استخدامه في علاج الساركويد. Rebasez (Luspatercept) هو عامل نضج خلايا الدم الحمراء ، والمرض الذي يستهدفه تأهيل الأدوية اليتيمة هو تليف النخاع العظمي.

من بين هذه الأدوية المؤهلة للأدوية اليتيمة ، هناك أيضًا بعض الأدوية المضادة للعدوى. من بينها ، حصلت Danuo Medicine 0010010 # {{2}} ؛ s TNP 2092 على تأهيل إصابة المفاصل الاصطناعية. في السابق ، تم تصنيفها أيضًا من قِبل إدارة الأغذية والأدوية FDA كمنتج مضاد للعدوى. حصل {أولوروفيم F 2 G 0010010 # {{{{}}}} ؛ على مؤهلين من الأدوية اليتيمة ، على التوالي لعدوى Lomentospora / Scedosporium وداء الرشاشيات الغازية.