دواء NASH الجديد يصل إلى المرحلة 2 السريرية ، ونقص دهون الكبد بنسبة 60٪

في نيسان (أبريل) 1 ، أعلنت شركة Akero Therapeutics أن المرشح الدوائي الرئيسي AKR-001 ، في المرحلة 2 من التجربة السريرية المتوازنة لمرضى NASH ، قد وصل إلى نهاية فعالية {2}} الأسبوع الثاني ، خفض مستوى الدهون في الكبد لدى المرضى بأكثر من 60٪ مقارنة بخط الأساس ، لتحقيق انخفاض كبير في الدلالة الإحصائية.

NASH هو مرض كبدي دهني غير كحولي خطير (NAFLD) ، والذي يشير إلى متلازمة مرضية من ترسب الدهون المفرط في خلايا الكبد بسبب عوامل أخرى غير الكحول. وفقًا للإحصاءات ، تجاوز عدد مرضى ناش في جميع أنحاء العالم 100 مليون. NASH يسبب التهاب وانحطاط خلايا الكبد. سيؤدي تقدم NASH إلى تليف الكبد وتليف الكبد وفشل الكبد ، وقد يؤدي أيضًا إلى الإصابة بسرطان الكبد. كنوع من الالتهابات الأيضية ، من المتوقع أن يتجاوز مرضى NASH 350 مليون في 2030 ، ويرتبط حدوثه ارتباطًا وثيقًا بعوامل مثل السمنة والسكري واستقلاب دهون الدم غير الطبيعي. العلاجات الحالية لا تزال نادرة نسبيا.

Akero&# 39؛ s AKR-001 هو نوع جديد من عامل نمو الأرومة الليفية طويل المفعول 21 (FGF 21). وهو يجمع بين تسلسل عديد الببتيد 21 FGF مع جزء Fc من الغلوبولين المناعي ويعتبر دواء علاجي محتمل من NASH. أظهرت الأبحاث التي أجريت في العقد الماضي أن الهرمون الداخلي FGF 21 يلعب دورًا رئيسيًا في عملية التمثيل الغذائي البشري وتنظيم الإشارات ، ويمكنه العمل على العديد من أجهزة الأعضاء بما في ذلك الكبد. عادة يتم إطلاقه بشكل طبيعي لحماية الأعضاء من الإجهاد واستعادة التوازن الأيضي. مقارنة مع FGF الطبيعي 21 ، يمكن أن يحسن هذا الدواء بشكل كبير الاستقرار ونصف العمر ، ويعزز ارتباط ونشاط المستقبل.

الدراسة ، المسماة BALANCED ، هي مرحلة عشوائية مزدوجة التعمية 2 تجربة سريرية مع مجموعة تسيطر عليها وهمي. شارك ما مجموعه 80 من المرضى البالغين الذين يعانون من NASH عن طريق الخزعة. أظهرت بيانات الاختبار أنه في الأسبوع 12 من العلاج ، انخفضت مستويات الدهون المطلقة في الكبد لجميع المرضى في مجموعة جرعات AKR-001 بشكل كبير من خط الأساس ، ووصلت إلى نقطة النهاية الرئيسية للتجربة. بالإضافة إلى ذلك ، وصلت جميع مجموعات جرعات AKR-001 إلى نقطة النهاية الثانوية للانخفاض النسبي في دهون الكبد ، وحققت مجموعات 50 mg و 70 mg انخفاضًا نسبيًا بأكثر من 70٪ .

GG quot ؛ يسعدنا جدًا تلقي هذه النتائج الإيجابية للتجارب ، والتي تدعم تطويرنا المستمر لـ AKR-001 لعلاج مرضى NASH ،" ؛ قال أندرو تشنغ ، MD ، رئيس Akero والرئيس التنفيذي." ؛ لا توجد علاجات معتمدة من FDA متاحة لمرضى NASH. AKR-001 لديه القدرة على تزويدهم بخيار علاجي مهم. نتطلع إلى الحصول على بيانات تجريبية كاملة للتحضير للتطوير التالي لـ AKR-001."؛