Pfizer مرة واحدة في الأسبوع عقار طويل المفعول Somatrogon المرحلة 3 النجاح السريري: تقليل عبء العلاج بشكل كبير!

أعلنت شركتا Pfizer و OPKO Health مؤخرًا عن النتائج الإيجابية العليا للدراسة السريرية للمرحلة الثالثة C0311002 التي تقيّم هرمون النمو البشري طويل المفعول الأسبوعي Somatrogon لعلاج الأطفال الذين يعانون من نقص هرمون النمو (GHD). أجريت الدراسة على الأطفال الذين يعانون من GHD الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و 18 عامًا ، وأظهرت النتائج أن الحقن الأسبوعية من السوماتروجون وصلت إلى نقطة النهاية الأولية لتحسين عبء العلاج مقارنة بالحقن مرة واحدة يوميًا لهرمون النمو البشري Genotropin (سوماتروبين) ).

داء السكري لدى الأطفال هو مرض خطير ونادر ينتج عن نقص هرمون النمو الذي تفرزه الغدة النخامية. لا يعاني الأطفال المصابون بداء السكري من قصر القامة فحسب ، بل يعانون أيضًا من تشوهات التمثيل الغذائي والتحديات النفسية والاجتماعية والعجز المعرفي وسوء نوعية الحياة لعقود من الزمان ، كان معيار الرعاية لـ GHD هو الحقن تحت الجلد لـ hGH مرة واحدة يوميًا لتحسين النمو وتأثيرات التمثيل الغذائي. بالنسبة لمقدمي الرعاية والمرضى ، فإن عبء العلاج للحقن اليومية مرتفع ، مما قد يؤدي إلى ضعف الامتثال ويقلل من تأثير العلاج الكلي.

Somatrogon هو كيان جزيئي جديد يحتوي على التسلسل الطبيعي لهرمون النمو البشري ، ويحتوي على نسخة واحدة عند الطرف N ونسختين في الطرف C من موجهة الغدد التناسلية المشيمية البشرية (hCG) β- سلسلة C- الطرفية الببتيد (CTP) ، يمكن لـ CTP إطالة عمر النصف للجزيء. في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي ، تم منح السوماتروجون تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD) لعلاج الأطفال والبالغين المصابين بـ GHD.

في عام 2014 ، وقعت شركة Pfizer و OPKO اتفاقية عالمية لتطوير وتسويق السوماتروجون لعلاج GHD. وفقًا للاتفاقية ، فإن OPKO مسؤولة عن تنفيذ المشاريع السريرية ، بينما تتحمل شركة Pfizer مسؤولية تسجيل المنتجات وتسويقها. سيقوم كلا الطرفين بتقييم إمكانية المؤشرات الأخرى للأطفال والبالغين حسب الاقتضاء.

C0311002 عبارة عن دراسة ثلاثية المراحل ، عشوائية ، متعددة المراكز ، مفتوحة التسمية ، متقاطعة تقوم بتقييم عبء العلاج باستخدام السوماتروجون مرة واحدة في الأسبوع ومرة ​​واحدة يوميًا. Genotropin في الأطفال الذين يعانون من GHD من 3 إلى 18 عامًا. تم تضمين ما مجموعه 87 مريضًا تم اختيارهم عشوائيًا ومعالجتهم في هذه الدراسة المتقاطعة (43 تم اختيارهم عشوائيًا من أجل 1 [Genotropin-somatrogon] ؛ 44 عشوائيًا لطلب 2 [سوماتروجون-جينوتروبين]). الهدف الرئيسي هو تقييم كل سوماتروجون. تم تقييم عبء العلاج بين خطة الحقن الأسبوعية وخطة الحقن اليومية Genotropin مرة واحدة من خلال الاختلاف في متوسط ​​الدرجة الكلية للتدخل في الحياة بعد كل خطة علاج مدتها 12 أسبوعًا.

أظهرت نتائج الخط الأعلى أنه بعد 12 أسبوعًا من العلاج ، مقارنةً بالعلاج الجينوتروبين مرة واحدة يوميًا (24.13 نقطة) ، حسّن علاج السوماتروجون الأسبوعي متوسط ​​النتيجة الإجمالية لاضطراب الحياة (8.63 نقطة) ، وكان فرق العلاج -15.49 (95 ٪ CI: -19.71، -11.27؛ p<؛ 0.0001) لصالح السوماتروجون عند المستوى الاسمي 0.05. بالإضافة إلى ذلك ، أظهرت نقاط النهاية الثانوية الرئيسية أن جدول جرعات السوماتروجون الأسبوعي أظهر فائدة عامة من حيث تجربة العلاج مقارنة بجدول جرعات Genotropin مرة واحدة يوميًا.

لم تكن هناك أحداث سلبية خطيرة (SAE) خلال فترتي العلاج. توقف أحد الأشخاص عن تناول السوماتروجون بعد تعرضه لحدث ضار غير خطير (TEAE) أثناء العلاج. يمكن مقارنة حدوث TEAEs بين مجموعات العلاج ، وتكون شدة جميع الأحداث الضائرة خفيفة إلى معتدلة.

قالت بريندا كوبرستون ، العضو المنتدب ، كبير مسؤولي التطوير للأمراض النادرة ، قسم تطوير المنتجات العالمية بشركة Pfizer: "تُظهر نتائج البحث حتى الآن أن السوماتروجون الأسبوعي لديه القدرة على الحد من اضطرابات نمط الحياة ، ودعم تفضيلات المريض ، وتحسين الامتثال. منذ ما يقرب من 40 عامًا ، يتحمل مرضى GHD وأقاربهم عبء حقن هرمون النمو اليومية. نحن ملتزمون بتحسين المستوى الحالي للرعاية من خلال توفير خيارات علاج أسبوعية طويلة الأمد لمجتمع GHD.&مثل ؛