شركة فايزر يقدم لهرمون النمو البشري طويلة المفعول Somatrogon مرة واحدة في الأسبوع في اليابان!

OPKO الصحة أعلنت مؤخرا أن شريكتها فايزر اليابان قد قدمت تطبيق دواء جديد (NDA) لsmatrogon إلى وزارة الصحة والعمل والرعاية الاجتماعية (MHLW) في اليابان, وهو هرمون النمو البشري طويلة المفعول (hGH), أسبوعية مرة واحدة لعلاج الأطفال الذين يعانون من نقص هرمون النمو (GHD). في وقت سابق من هذا الشهر ، أعلنت شركة فايزر وOPKO أن إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية قبلت تطبيق ترخيص المنتجات البيولوجية من Somatrogon (BLA) وحددت قانون رسوم متعاطي الأدوية (PDUFA) كتاريخ مستهدف في أكتوبر 2021. إذا تمت الموافقة, سوف somatrogon جلب طويلة الأمد, خيار العلاج الأسبوعي, والتي سوف تساعد على تخفيف عبء حقن هرمون النمو اليومي للأطفال مع GHD, أقاربهم ومقدمي الرعاية.

ويستند التطبيق الياباني على نتائج دراسة المرحلة 3 في اليابان والمرحلة 3 دراسة في جميع أنحاء العالم. وقد أجريت هذه الدراسات في الأطفال الذين يعانون من GHD ومقارنة فعالية وسلامة سوماتروفون (تدار مرة واحدة في الأسبوع) و هرمون النمو البشري المؤتلف Genotropin (سوماتروبين, تدار مرة واحدة في اليوم) للحقن. في كلتا الدراستين، بعد 12 شهرا من العلاج، كان سوماتروفون فعالة مثل جينوتروبين من حيث نقطة النهاية الأولية لسرعة الارتفاع السنوي. في الدراستين, كان سوماتروفون عموما جيد التحمل وكان السلامة مماثلة لجينتروبين. وكانت أنواع الأحداث الضائرة التي لوحظت بين مجموعتي العلاج متشابهة، وأرقامها، وشدتها.

إن مرض GHD في مرحلة الطفولة هو مرض خطير ونادر يسببه عدم كفاية هرمون النمو الذي تفرزه الغدة النخامية. الأطفال الذين يعانون من GHD ليست قصيرة فقط في القامة، ولكن أيضا لديهم تشوهات التمثيل الغذائي، والتحديات النفسية والاجتماعية، والعجز المعرفي، ونوعية الحياة السيئة. لعقود, وكان معيار الرعاية لGHD حقن تحت الجلد من هرمون النمو البشري (hGH) مرة واحدة في اليوم لتحسين النمو والآثار الأيضية. بالنسبة لمقدمي الرعاية والمرضى، فإن عبء العلاج الناجم عن الحقن اليومية مرتفع، مما قد يؤدي إلى ضعف الامتثال ويقلل من التأثير العلاجي العام.

سوماتروفون هو كيان جزيئي جديد يحتوي على التسلسل الطبيعي لهرمون النمو البشري، ويحتوي على نسخة واحدة في ن-رمينوس ونسخين في سي-رفينيوس من gonadotropin المشيمية البشرية (hCG) β سلسلة C-terminal الببتيد (CTP)، يمكن أن تمتد CTP نصف عمر الجزيء. في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي، تم منح سوماتروفون تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD) لعلاج الأطفال والبالغين المصابين GHD. تظهر نتائج البحث حتى الآن أنه بالمقارنة مع hGH مرة واحدة في اليوم ، يمكن أن يقلل somatrogon مرة واحدة في الأسبوع بشكل كبير من اضطرابات نمط الحياة ، ودعم تفضيلات المرضى ، وتحسين الامتثال.

في عام 2014، وقعت شركة فايزر و OPKO اتفاقية عالمية لتطوير وتسويق سوماتروفون لعلاج GHD. ووفقاً للاتفاقية، فإن شركة OPKO هي المسؤولة عن تنفيذ المشاريع السريرية، و"فايزر" هي المسؤولة عن تسجيل المنتجات وتسويقها. وسيقيِّم الطرفان إمكانية وجود مؤشرات أخرى للأطفال والبالغين حسب الاقتضاء.

في الولايات المتحدة، يتم دعم SOmatrogon's BLA استناداً إلى نتائج المرحلة العالمية 3 التجارب السريرية. هذه تجربة عشوائية مفتوحة ومفتوحة الوزن والعقاقير الخاضعة للرقابة أجريت في أكثر من 20 بلداً، حيث تسجل وتعالج 224 طفلاً مصابين بفيروس GHD لم يتلقوا العلاج من قبل. في الدراسة، تم تعيين هؤلاء المرضى عشوائيا إلى مجموعتين العلاج بنسبة 1:1: مجموعة العلاج somatrogon (0.66 ملغم / كجم، مرة واحدة في الأسبوع)، Genotropin (سوماتروبين) مجموعة العلاج (0.034 ملغم / كغ، الإدارة اليومية مرة واحدة). نقطة النهاية الأساسية للتجربة هي سرعة الارتفاع خلال 12 شهرا من العلاج. وتشمل نقاط النهاية الثانوية التغيرات في الانحراف المعياري للارتفاع عند 6 أشهر و 12 شهرا، والسلامة، ومؤشرات دوائية. الأطفال الذين يكملون الدراسة لديهم الفرصة للمشاركة في دراسة تمديدية عالمية مفتوحة ومتعددة المراكز وطويلة الأجل ، حيث يمكن للمرضى الاستمرار في تلقي أو التحول إلى علاج ال سوماتروفون. تم نقل ما يقرب من 95٪ من المرضى إلى دراسة تمديد التسمية المفتوحة وتلقى علاج سوماتروفون.

وأظهرت النتائج أن الدراسة وصلت إلى نقطة النهاية الرئيسية لعدم النقص: كان أقل المربعات (10.12 سم/سنة) لمجموعة سوماتروفون أعلى من متوسط مجموعة جينوتروبين (9.78 سم/سنة)؛ ارتفاع معدل النمو (سم / سنة) وكان الفرق العلاج (somatrogon Genotropin) 0.33 (على وجهين 95٪ الفاصل الفاصل الثقة: -0.39، 1.05). بالمقارنة مع مجموعة جينوتروبين، كان لدى مجموعة سوماتروفون تغييرات أعلى في درجات الانحراف المعياري للارتفاع (نقاط النهاية الثانوية الرئيسية) في 6 و 12 شهرًا. وبالإضافة إلى ذلك، في 6 أشهر، بالمقارنة مع مجموعة جينوتروبين، وكان مجموعة سوماتروفون تغيير أعلى في معدل النمو الارتفاع، نقطة نهاية ثانوية رئيسية أخرى. في الأجواء السريرية، تُستخدم أساليب قياس النمو الشائعة لقياس الإمكانات التي قد يواجهها الأشخاص للحاق بنمو الأقران الذين يجاريون العمر والجنس.

في هذه الدراسة, كان سوماتروفون عموما جيد التحمل, ونوع, عدد وشدة الأحداث الضائرة لوحظ بين مجموعات العلاج كانت مماثلة للهرمون النمو مرة واحدة يوميا Genotropin.