وقد أعطيت فيرتكس العلاج الثلاثي Trikafta استعراض الأولوية من قبل ادارة الاغذية والعقاقير في الولايات المتحدة ، وتوسيع عدد السكان المعمول بها (6-11 سنة)!

فيرتكس للأدوية هي شركة عالمية رائدة في علاج التليف الكيسي (CF). في الآونة الأخيرة، أعلنت الشركة أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت تطبيقها التكميلي الجديد للأدوية (sNDA) لتوسيع نطاق استخدام العلاج الثلاثي Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor و ivacaftor) لتشمل واحدة على الأقل F508del في الجين CFTR. 6-11 سنوات من العمر CF المرضى الذين لديهم طفرة أو طفرة محددة في الجين CFTR والاستجابة للعلاج Trikafta على أساس البيانات في المختبر. منحت إدارة الأغذية والعقاقير SNDA مراجعة ذات أولوية وحددت قانون رسوم متعاطي الأدوية (PDUFA) التاريخ المستهدف في 8 يونيو 2021.

في الولايات المتحدة، تمت الموافقة على استخدام Trikafta في مرضى CF ≥ 12 سنة من العمر الذين يحملون طفرة F508del واحدة على الأقل أو طفرة محددة في جين CFTR واستنادا إلى بيانات في المختبر أن الطفرة تستجيب للعلاج Trikafta.

وقالت كارمن بوزيتش، العضو المنتدب، نائب الرئيس التنفيذي وكبير المسؤولين الطبيين في فيرتكس: "إذا تمت الموافقة على الاستخدام الموسع، ستحظى بفرصة استخدام تريكاتتا لعلاج السبب الكامن للمرض في وقت مبكر من الحياة، وقد يستفيد منها ما يقرب من 1500 طفل مصاب بـ CF. تم تلقيها لأول مرة منذ عام 2019 منذ موافقة Trikafta التنظيمية، ونحن نعمل بلا كلل على تقديم هذا الدواء لأولئك المرضى المنتظرين في أقرب وقت ممكن. ونحن نتطلع إلى العمل مع الوكالة لمراجعة الطلب في الأشهر المقبلة".

كما تخطط فيرتكس لتقديم تغيير في طلب ترخيص التسويق (MAA) إلى وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) في النصف الأول من عام 2021 للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و 11 عامًا. كما تعتزم الشركة تقديم وثائق الطلب لهذه الفئة العمرية في أسواق أخرى مثل كندا وأستراليا في الأشهر المقبلة. ويدعم تطبيق Trikafta للتطبيق الموسع من قبل البيانات من دراسة المرحلة 3 العالمية. وقد أجريت الدراسة في 6-11 عاما من المرضى CF مع نسخ 2 من طفرة F508del، أو 1 نسخة من طفرة F508del واحد طفرة وظيفية الحد الأدنى، وتقييم فعالية وسلامة Trikafta.

التليف الكيسي (CF) هو مرض وراثي نادر يقصر الحياة ويصيب ما يقرب من 75000 شخص في جميع أنحاء العالم. CF هو مرض تقدمي متعدد الأنظمة يؤثر على الرئتين والكبد والجهاز الهضمي والجيوب الأنفية والغدد العرقية والبنكرياس والجهاز التناسلي. يحدث CF بسبب بعض الطفرات في جين CFTR التي تسبب عيوب وظيفة بروتين CFTR أو حذفها. يجب أن يرث الأطفال 2 الجينات CFTR معيبة (واحد لكل والد) لتطوير CF.

على الرغم من أن هناك العديد من أنواع مختلفة من الطفرات CFTR التي يمكن أن تسبب المرض, معظم المرضى CF لديهم واحد على الأقل F508del طفرة. ويمكن تحديد هذه الطفرات عن طريق الاختبار الجيني أو جينوتوبينغ. بروتين CFTR ينظم عادة نقل الأيونات في غشاء الخلية، والطفرات الجينية يمكن أن يسبب تدمير أو فقدان وظيفة المنتج البروتين. عندما يتم مقاطعة النقل الأيوني في غشاء الخلية، فإن اللزوجة من طلاء المخاط على بعض الأجهزة سماكة. واحدة من السمات الرئيسية للمرض هو تراكم المخاط السميك في الجهاز التنفسي ، مما يؤدي إلى صعوبات في التنفس ، والتهابات الرئة المتكررة المزمنة ، وتلف الرئة التدريجي ، مما يؤدي في نهاية المطاف إلى الموت. متوسط عمر الوفاة لمرضى CF هو في أوائل الثلاثينات من العمر.

حتى الآن، أدرجت فيرتكس 4 أدوية CF: Kalydeco (ivacaftor)، Orkabi (lumacaftor /ivacaftor)، سيمديكو (tezacaftor/ivacaftor و ivacaftor)، Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)، أول 3 أدوية يمكن علاج هناك حوالي 40،000 مريض في جميع أنحاء العالم، تمثل حوالي 50 ٪ من جميع المرضى CF. يمكن للعلاج الثلاثي الذي تمت الموافقة عليه حديثًا Trikafta في نهاية عام 2019 توسيع نطاق العلاج إلى 90٪ من مرضى CF في جميع أنحاء العالم.

أصدرت منظمة أبحاث سوق الأدوية EvaluatePhamra تقريرًا تتوقع فيه أن تصبح Trikafta واحدة من أكثر الأدوية مبيعًا في العالم TOP10 في عام 2026 ، حيث تصل المبيعات إلى 8.739 مليار دولار أمريكي ، ومعدل نمو سنوي مركب قدره 54.3٪ خلال 2019-2026.