توصلت Roche و NeuExcell إلى تعاون استراتيجي لتطوير علاجات جديدة باستخدام منصة العلاج الجيني لتجديد الأعصاب!

توصلت شركة العلاج الجيني Spark Therapeutics و NeuExcell Therapeutics لشركة Roche&إلى تعاون في مجال العلاج الجيني لتطوير علاج آمن وفعال لمرضى مرض هنتنغتون&(HD).

HD هو مرض وراثي في ​​الدماغ غير قابل للشفاء ناتج عن خلل في الجين في الكروموسوم 4. ولأن المرض يؤثر على أجزاء مختلفة من الدماغ ، فإنه يؤثر على الحركة والسلوك والإدراك. يصبح من الصعب بشكل متزايد على المرضى المشي والتفكير والعقل والبلع والتحدث. في النهاية ، ستكون هناك حاجة إلى رعاية بدوام كامل. عادة ما تكون المضاعفات المرتبطة بـ HD قاتلة.

وفقًا لبنود الاتفاقية ، ستكتسب شركة Spark Therapeutics قدرات وإمكانيات العلاج الجيني لتجديد الأعصاب NeuExcell &. سيعمل فريق بحث NeuExcell&عن كثب مع Spark Therapeutics للمضي قدمًا في المشروع. بموجب ترخيص الخيار ، فإن NeuExcell مؤهلة لتلقي مدفوعات مسبقة ورسوم الترخيص و R&؛ D ومدفوعات المبيعات المهمة ، حتى ما يقرب من 190 مليون دولار أمريكي ، بالإضافة إلى حقوق ملكية المنتج. يحق لشركة Spark Therapeutics اختيار ترخيص الحقوق العالمية الحصرية لـ NeuExcell&لمشروع HD.

الرأي العام الحالي هو أن الخلايا العصبية البالغة في الثدييات لا يمكن الاستغناء عنها ، لذلك غالبًا ما يركز علاج أمراض الدماغ على إبطاء تقدم المرض. ربما بدأ NeuExcell طريقة لتجديد الأنسجة العصبية. تم بناء منصة العلاج الجيني لتجديد الأعصاب الخاصة بشركة&حول تقنية التحويل القائم على عامل النسخ. تحاول المنصة إعادة برمجة الخلايا الدبقية الذاتية (مثل الخلايا النجمية) المحيطة بالخلايا العصبية إلى خلايا عصبية وظيفية جديدة ، والتي عادة ما تستجيب بعد إصابة الخلايا العصبية أو موتها.

على الرغم من أن الخلايا العصبية لا يمكن أن تنقسم وتجدد نفسها ، فإن الخلايا الدبقية هي مصدر متجدد لتوليد خلايا عصبية جديدة في الموقع المصاب ، وحجمها كبير بما يكفي لإنتاج تأثيرات علاجية ذات مغزى. تعمل NeuExcell على تطوير علاج جيني لتجديد الأعصاب يعتمد على الفيروس المرتبط بالفيروس (AAV) لتجديد الخلايا العصبية الوظيفية الجديدة في موقع التنكس العصبي.

Spark Therapy&ستوفر منصة ناقل AAV المتقدمة الخاصة بالجهاز العصبي المركزي ميزة كبيرة لمشروعات HD R&؛ D. كانت الشركة في طليعة أبحاث العلاج الجيني لأكثر من 20 عامًا ولديها معرفة وقدرات واسعة في هذا المجال ، والتي سيتم استخدامها لتعزيز تطوير مشاريع HD.

من خلال الجمع بين الخبرة الحالية لـ Spark Therapy&في تطوير العلاج الجيني مع قدرات أبحاث العلاج الجيني للتجديد العصبي NeuExcell&، يهدف هذا التعاون إلى تعزيز إمكانات العلاج الجيني في هنتنغتون&# 39 ؛ ق المرض المجتمع.