روش جافريتو (برالسيتينيب) على وشك الحصول على الموافقة في الاتحاد الأوروبي: علاج سرطان الرئة الإيجابي للاندماج - 1/2

أعلنت شركة Roche مؤخرًا أن لجنة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) قد أصدرت مراجعة إيجابية تشير إلى الموافقة على عقار Gavreto (مثبط RET kinase) لعلاج الأورام الدقيق.برالسيتينيب) ، حيث يتم استخدام العلاج الأحادي لعلاج المرضى البالغين المصابين بسرطان الرئة ذو الخلايا غير الصغيرة المتقدم الإيجابي للانصهار (NSCLC) والذين لم يتم علاجهم مسبقًا بمثبطات RET.

الآن ، سيتم تقديم آراء CHMP إلى المفوضية الأوروبية (EC) للمراجعة ، والتي عادة ما تتخذ قرار المراجعة النهائي في غضون شهرين. في حالة الموافقة ، سيصبح Gavreto الدواء الأول والوحيد المستهدف الذي يتم تضمينه في علاج الخط الأول لـ NSCLC المتقدم الإيجابي للاندماج RET في الاتحاد الأوروبي. تشير الآراء الإيجابية لـ CHMP ، استنادًا إلى نتائج دراسة المرحلة الأولى / الثانية من السهم ، إلى أن Gavreto يُظهر استجابات سريرية سريعة وقوية ودائمة في المرضى الذين يعانون من NSCLC المتقدم للاندماج RET.

Gavreto هو مثبط RET عن طريق الفم ، مرة واحدة يوميًا ، قوي وانتقائي للغاية تم تصميمه وتطويره بواسطة Blueprint Medicines لتثبيط تغييرات RET (الاندماج والطفرات ، بما في ذلك الطفرات المتوقعة المقاومة للأدوية) التي تسبب مجموعة متنوعة من السرطانات. أظهر جافريتو فاعلية في علاج أنواع مختلفة من الأورام الصلبة ، مما يعكس إمكانات عدم القدرة على التنبؤ بالورم.

قال ليفي جارواي ، العضو المنتدب ، كبير المسؤولين الطبيين في شركة Roche ورئيس تطوير المنتجات العالمية: "يمثل التقييم الإيجابي لـ CHMP لـ Gavreto خطوة أخرى نحو توفير علاجات فعالة لأكبر عدد ممكن من مرضى السرطان لمحركات الجينات المرضية. خطوة مهمة. تؤكد التطورات في الطب الشخصي أيضًا على أهمية تحليل جينوم الورم لتحديد المرضى الذين قد يستفيدون من العلاج الموجه.&مثل ؛

تعتبر عمليات الاندماج والطفرات التي يتم تنشيطها باستخدام تقنية RET من العوامل الرئيسية المسببة للأمراض للعديد من أنواع السرطان ، بما في ذلك NSCLC و MTC. يشمل دمج RET حوالي 1-2٪ من مرضى سرطان الخلايا الليمفاوية الصغيرة ، وحوالي 10-20٪ من المرضى المصابين بسرطان الغدة الدرقية الحليمي (PTC) ، وطفرات RET تشمل حوالي 90٪ من المرضى الذين يعانون من سرطان الغدة الدرقية المتقدم. بالإضافة إلى ذلك ، لوحظت تغييرات RET منخفضة التردد أيضًا في سرطان القولون والمستقيم وسرطان الثدي وسرطان البنكرياس وأنواع أخرى من السرطان ، كما لوحظ اندماج RET في المرضى الذين يعانون من NSCLC المقاوم للأدوية والطفرات EGFR.

برالسيتينيبتم تصميمه من قبل فريق البحث في Blueprint Medicines استنادًا إلى مكتبة المركبات الخاصة به. في الدراسات قبل السريرية ، أظهر pralsetinib دائمًا التتر شبه النانوي ضد اندماج جينات RET الأكثر شيوعًا ، وتفعيل الطفرات ، والطفرات المقاومة للأدوية. بالإضافة إلى انتقائيةبرالسيتينيبتم تحسين RET بشكل ملحوظ مقارنة بمثبطات متعدد كينيز المعتمدة. من بينها ، تزيد فعالية pralsetinib بأكثر من 90 ضعفًا عن فعالية VEGFR2. عن طريق تثبيط الطفرات الأولية والثانوية ،برالسيتينيبمن المتوقع التغلب على المقاومة السريرية للأدوية ومنع حدوثها. من المتوقع أن تحقق طريقة العلاج هذه مغفرة سريرية طويلة الأمد في المرضى الذين يعانون من متغيرات مختلفة من RET ، وتتمتع بسلامة جيدة.