تم منح موبوسيرتينيب موبوسيرتينيب المبتكر لجزيء تاكيرو الفعال EGFR الحاصل على جزيء صغير مؤهل اختراق مخدرات من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية!

أعلنت شركة Takeda Pharmaceuticals (Takeda) مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت موبوسيرتينيب (TAK-788) تأهيل الأدوية الخارقة (BTD) لعلاج المرضى الذين يعانون من سرطان الرئة النقيلي غير الصغير (NSCLC) الذين تقدموا أثناء أو بعد تلقي العلاج الكيميائي المحتوي على البلاتين وحمل مستقبلات عامل نمو البشرة (EGFR) exon 20 . في الوقت الحاضر ، لا توجد خطة علاج معتمدة لهذا النوع الخاص من NSCLC. Mobocertinib هو مثبط صغير لجزيء التيروزين كيناز (TKI) مصمم لاستهداف طفرات الإدراج EGFR و EGFR 2 (HER 2) exon 20 بشكل انتقائي.

إن Breakthrough Drug Qualification (BTD) هي قناة جديدة لمراجعة الأدوية تم إنشاؤها بواسطة FDA في 2012 للإسراع في تطوير ومراجعة علاجات الأمراض الخطيرة أو التي تهدد الحياة ، وهناك أدلة سريرية أولية على أن الدواء مقارنة بالأدوية العلاجية الموجودة أدوية جديدة يمكنها تحسين الحالة بشكل كبير. يمكن الحصول على أدوية BTD للحصول على إرشادات أكثر قربًا بما في ذلك كبار مسؤولي FDA أثناء البحث والتطوير. وهي مؤهلة للمراجعة الدورية والمراجعة ذات الأولوية في مراجعة جديدة لسوق الدواء للتأكد من تزويد المرضى بخيارات علاجية جديدة في أقصر وقت.

منحت إدارة الأغذية والأدوية FDA mobocertinib BTD بناءً على معدل الاستجابة العام (ORR) وفائدة البقاء على قيد الحياة على المدى الطويل للمرضى الذين استجابوا للعلاج mobocertinib في دراسة المرحلة الأولى / الثانية. تقوم الدراسة بتقييم فعالية وسلامة mobocertinib (160 mg مرة واحدة يوميًا عن طريق الفم) في علاج المرضى الذين يعانون من NSCLC المتقدم أو المنتشر محليًا والذين لديهم طفرات إدخال EGFR 20 وتلقوا العلاج الكيميائي الجهازي سابقًا . لا توجد حاليًا علاجات مستهدفة ، والفوائد التي تقدمها أنظمة العلاج الحالية محدودة.

تشير بيانات هذه الدراسة إلى تقدم كبير محتمل في تلبية احتياجات هؤلاء المرضى. أظهرت البيانات أن متوسط ​​البقاء على قيد الحياة (PFS) للعلاج mobocertinib كان 7. 3 شهرًا ، وكان معدل الاستجابة العام (ORR) 43٪ (n={{ 4}} / 28). في الدراسة ، كانت سلامة mobocertinib قابلة للتحكم (n= 7 2). كانت أكثر الأعراض الجانبية شيوعًا المرتبطة بالعلاج هي الإسهال (85٪) والغثيان (43٪) والطفح الجلدي (36٪) والقيء (29٪) و قلة الشهية ( 25٪).

صيغة Mobocertinib الكيميائية (المصدر: medchemexpress.cn)

قال الدكتور كريستوفر أرندت ، رئيس مجال علاج الأورام في تاكيدا: 0010010 quot ؛ يسعدنا أن إدارة الأغذية والأدوية (FDA) قد أدركت الإمكانات العلاجية لموبوكيرتينيب لمرضى NSCLC الذين يحملون إدخال EGFR exon 20 طفره. هؤلاء المرضى بحاجة ماسة إلى خيارات علاج فعالة. نحن ملتزمون بتطوير أدوية مبتكرة لعلاج الأمراض الحرارية. يعتبر تأهيل موبوسيرتينيب الخارق للأدوية خطوة مهمة إلى الأمام في جهودنا لتغيير مستوى الرعاية الحالي للأشخاص الذين يعانون من نقص الخدمات. 0010010 quot؛

سرطان الرئة هو السبب الرئيسي للوفاة بالسرطان في جميع أنحاء العالم. يعتبر سرطان الرئة ذو الخلايا غير الصغيرة (NSCLC) أكثر أنواع سرطان الرئة شيوعًا ، حيث يمثل حوالي 85٪ من حالات سرطان الرئة. تمثل طفرات الإدراج في EGFR 20 فقط 1-2٪ من المرضى الذين يعانون من NSCLC ، ويكون التكهن أسوأ من طفرات EGFR الأخرى. لا يوجد علاج حاليًا لطفرات exon 20 . فوائد هؤلاء المرضى محدودة.

Mobocertinib هو مثبط قوي لجزيء التيروزين كيناز (TKI) مصمم خصيصًا لاستهداف طفرات الإدراج {0}} exon 20 . في 2019 ، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مؤهلات موبوكيرتينيب للأدوية اليتيمة (ODD) لعلاج مرضى سرطان الرئة الذين يعانون من طفراتها 2 أو طفرات EGFR (بما في ذلك طفرات إدخال exon 20 ).

بدأ مشروع تطوير mobocertinib في سكان NSCLC ومن المتوقع أن يتوسع ليشمل مجموعات أخرى من أنواع الأورام الأخرى التي تفتقر إلى الخدمات. Mobocertinib هو دواء استقصائي لم يتم تحديد فعاليته وسلامته. (من 0010010 نبسب ؛Bioon.com）