تقبل الإدارة الوطنية للأدوية (NMPA) طلبات الحصول على مؤشرين لورم اللحمة المعدي المعوي الأول من نوعه المستهدف بدقة Avapritinib

في نيسان (أبريل) 23 ، 2020 ، Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co.، Ltd. (المشار إليها فيما يلي باسم 0010010 quot؛ Keystone Pharmaceutical 0010010 quot ؛، Hong Kong Stock Exchange الرمز: 2616) أعلنت أن الإدارة الوطنية للأدوية (NMPA) قد قبلت أورام اللحمة المعوية (GIST) تطبيق جديد لتسويق الأدوية لعقار avapritinib الموجه بدقة ، والذي يغطي مؤشرين ، لاستئصال exon غير القابل للتشغيل {{6 }} طفرات (بما في ذلك PDGFRA D 842 طفرة V) تحمل مستقبلات عامل النمو المشتق من الصفائح الدموية ألفا (PDGFRA) أو المرضى البالغين الذين يعانون من GIST النقيلي ، والمرضى البالغين الذين لديهم أربعة خطوط غير جراحية أو نقيلية GIST. Avapritinib هو مثبط فموي قوي انتقائي للغاية ضد طفرات الجينات KIT و PDGFRA قيد التطوير ، تم تطويره من قبل شريك الشركة Blueprint Medicines. هذا هو أيضًا أول تطبيق جديد لقائمة الأدوية المقبولة من قبل NMPA بواسطة CStone Pharmaceuticals ، مما يمثل خطوة مهمة في التحول التجاري للشركة 0010010 # 39.

حوالي 1-1. 5 / 100 ، 000 (14 ، 000-21000) من مرضى GIST الذين تم تشخيصهم حديثًا في الصين كل عام [Zhou Yanbing. الوضع الحالي لتشخيص وعلاج أورام اللحمة المعوية [J]. المجلة الصينية للجراحة العامة ، 2017 ، 032 (007): 549-552.] ، يرتبط حوالي 90٪ من مرضى GIST بطفرات جين KIT أو PDGFRA. في يناير من هذا العام ، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على استخدامها في علاج المرضى البالغين الذين يعانون من طفرات 18 PDGFRA التي لا يمكن تصحيحها جراحيًا أو GIST النقيلي ، لتصبح الأولى والوحيدة التي يتم تسويقها في الولايات المتحدة للعلاج الدقيق PDGFRA exon 18 الطفرات. استهداف الأدوية.

قال الدكتور جيانغ نينغ جون ، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة CStone Pharmaceuticals: 0010010 quot ؛ بعد ثلاثة أشهر فقط من موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على avapritinib ، قدمت CStone Pharmaceuticals avapritinib 0010010 # 39 ؛ تطبيقات جديدة لتسويق الأدوية في تايوان والبر الرئيسي للصين ، وتأمل في أن تكون قادرة على القيام بذلك قريبًا ، إحضار هذا النوع من الأدوية الدقيقة من الدرجة الأولى إلى مرضى GIST المتقدمين في الصين الكبرى. نظرًا لاستمرار تسارع وتيرة التحول التجاري للشركة ، خلال الأشهر القليلة المقبلة ، ستقدم CStone Pharmaceuticals أيضًا العديد من المنتجات المهمة في تطبيق الأدوية الصينية الجديدة للعديد من المؤشرات. {{0 }} quot؛

قال البروفيسور شين لين ، نائب عميد مستشفى سرطان جامعة بكين ، ومدير قسم أمراض الجهاز الهضمي ، والباحث الرئيسي لأفابريتينيب في الصين: 0010010 quot ، Avapritinib في GIST المتقدم مع PDGFRA exon 18 . وفي مرضى GIST مع علاج الخط الرابع. يوضح نشاط جيد جدًا ضد الأورام ، وهو آمن وجيد التحمل. نظرًا للمنفعة المحدودة جدًا للمرضى الذين يعانون من العلاجات الحالية ، فإن هذين النوعين من مرضى GIST لديهم احتياجات علاجية لم تتم تلبيتها إلى حد كبير. بصفتنا طبيبًا ، نتوقع أن تتم الموافقة على avapritinib في أقرب وقت ممكن وأن يصبح خيارًا جديدًا للعلاج لمرضى GIST المتقدمين. 0010010 quot؛

في تشرين الثاني (نوفمبر) 2019 ، أعلن الاجتماع السنوي CTOS نتائج تجربة NAVIGATOR المرحلة الأولى السريرية على avapritinib في طفرات PDGFRA exon 18 والمرضى الذين يتلقون الخط الرابع من GIST. البيانات اعتبارًا من نوفمبر 16 ، 2018 تُظهر:

1. تلقى 43 المرضى الذين يعانون من PDGFRA exon 1 8 طفرة و 1 1 1 من المرضى الذين يتلقون علاج الخط الرابع جرعة أولية من avapritinib 300 mg أو 400 mg مرة واحدة يوميًا ، ويمكن تقييم الفعالية.

2. من بين المرضى الذين يعانون من طفرة PDGFRA exon 18 ، كانت نسبة ORR 86٪ (سيتم تأكيد 1 مريض) ، ولم يتم الوصول إلى متوسط ​​مدة المغفرة (DOR)

3. من بين مرضى GIST من السطر الرابع ، وصلت نسبة ORR إلى 22٪ (1 سيتم تأكيد المريض) ، مع متوسط ​​DOR 10. 2 شهر.

ومما يثلج الصدر أن البيانات الأولية لدراسة التجسير في الصين في المرحلة الأولى / الثانية التي أجرتها CStone Pharmaceuticals تُظهر أن خصائص السلامة والحركية الدوائية للمرضى الذين يعانون من GIST المتقدم في الصين تتوافق مع بيانات الدراسة العالمية لـ NAVIGATOR ويتم تحملها جيدًا.

قال الدكتور Yang Jianxin ، المدير الطبي لشركة CStone Pharmaceuticals: 0010010 quot ؛ في الوقت الحاضر ، علاج GIST المتقدم في الصين هو الاستخدام المتسلسل لمثبطات التيروزين كيناز (TKIs). التأثير صغير جدا. من ناحية أخرى ، يواجه مرضى الخط الرابع الصينيين GIST صعوبات متعددة مثل طفرات المقاومة المتعددة للأدوية ونقص العلاجات الفعالة المعتمدة. يسعدني جدًا أن أرى أن بيانات دراسة التجسير الحالية لأفابريتينيب في الصين تتوافق مع نتائج دراسة NAVIGATOR العالمية ونتطلع إلى فائدتها المبكرة لمرضى GIST الأكثر تقدمًا الذين يحتاجون إلى علاجات مبتكرة. {{0} } quot؛

توصلت CStone Pharmaceuticals إلى تعاون وتفويض حصري مع Blueprint Medicines ، وحصلت على ترخيص حصري لتطوير وتسويق العديد من الأدوية بما في ذلك avapritinib في الصين الكبرى. تحتفظ Blueprint Medicines بالحق في تطوير وتسويق الأدوية ذات الصلة في أجزاء أخرى من العالم.

حول Avapritinib

Avapritinib هو مثبطات كيناز متحولة KIT و PDGFRA قيد التحقيق ، قوية وانتقائية للغاية. إنه نوع 1 من مثبطات التوافق الكينازية المستخدمة في علاج GIST ويمكنه الارتباط مباشرة بتكوين الكيناز النشط من طفرات KIT و PDGFRA مما يؤدي إلى تنشيط الإشارات النهائية. أكد Avapritinib التأثير المثبط لطفرات KIT و PDGFRA في GIST. في الوقت الحاضر ، ترجع آلية مقاومة الدواء الرئيسية للعلاج المعتمد في الصين الكبرى إلى طفرة حلقة التنشيط. Avapritinib يقمع الطفرات في هذا الموقع ، مما أدى إلى نشاط سريري قوي.

تعمل Blueprint Medicines على تطوير البرامج السريرية الأوسع لـ avapritinib ، بما في ذلك GIST للعلاج متعدد الخطوط ، وخلايا الخلايا البدينة الجهازية المتقدمة والخاملة والتدخين (SM).

Avapritinib هو مثبط كيناز معتمد من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تحت اسم المنتج AYVAKITTM لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من طفرة GIST غير جراحية أو منقولة تحمل طفرة PDGFRA 18 (بما في ذلك طفرة PDGFRA D 842 V) .

لم يتم اعتماد Avapritinib من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج أي مؤشرات أخرى ، ولم تتم الموافقة عليه من قبل TFDA أو NMPA أو السلطات التنظيمية الصحية الإقليمية الأخرى لأي مؤشرات.