تمت الموافقة على أول دواء جديد لعلاج السمنة الناجمة عن عيوب جين محددة من قبل إدارة الأغذية والعقاقير

في الآونة الأخيرة، أعلنت شركة ايقاع للأدوية أن إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية وافقت على إمسيفري الشركة (Setmelanotide) قائمة تطبيق للبروتين pro convertase subtilisin 1 (PCSK1) أو مستقبلات اللبتين (LEPR) عيوب الجينات تؤدي إلى إدارة الوزن المزمن في البالغين الذين يعانون من السمنة المفرطة والأطفال فوق 6 سنوات من العمر. وتفيد التقارير أن سيتميلانوتيد هو العلاج الأول المعتمد من قبل ادارة الاغذية والعقاقير لعلاج هذه السمنة الوراثية النادرة.

السمنة الناجمة عن POMC، PCSK1 أو العيوب الجينية LEPR ويرجع ذلك إلى هذه الطفرات الجينية التي تضر مسار مستقبلات الميلانوكورتين-4 (MC4)، الذي هو جزء من المسارات البيولوجية الرئيسية في الجسم التي تنظم بشكل مستقل نفقات الطاقة والشهية. قد تضعف الطفرات الجينية وظيفة مسار مستقبلات MC4، مما قد يؤدي إلى الجوع الشديد (فرط التابيت) والسمنة الشديدة في وقت مبكر.

سيتميلانوتيد هو رائد, oligopeptide MC4 مستقبلات ناهض, تهدف إلى استعادة النشاط مسار مستقبلات MC4 التالفة الناجمة عن العيوب الوراثية في المنبع لمستقبلات MC4, وإعادة تأسيس الإنفاق على الطاقة وشهية المرضى الذين يعانون من أمراض السمنة الوراثية النادرة مكافحة, الحد من الجوع, خفض الوزن. قبل ذلك ، لم يكن هناك علاج محدد وافقت عليه إدارة الأغذية والعقاقير للتحكم في وزن المرضى الذين يعانون من السمنة المفرطة بسبب عيوب جينات POMC أو PCSK1 أو LEPR.

تعتمد موافقة سيتميلانوتيد على نتائج اختبارين سريريين للمرحلة الثالثة في المرضى الذين يعانون من السمنة المفرطة بسبب نقص POMC أو PCSK1 أو LEPR. وأظهرت نتائج الاختبار أن 80٪ من المرضى الذين يعانون من السمنة المفرطة مع POMC أو العيوب الجينية PCSK1 فقدت أكثر من 10٪ من وزنها بعد تلقي Imcivree لمدة عام واحد، و 45.5٪ من المرضى الذين يعانون من السمنة المفرطة مع LEPR فقدت أكثر من 10٪ من وزنها.

بما يتفق مع الخبرة السابقة في البحوث السريرية، كان سيتميلانوتيد بشكل عام جيد التحمل في هاتين التجارب. وكانت الأحداث الضائرة الأكثر شيوعاً هي تفاعلات موقع الحقن وتصبغ الجلد والغثيان. وتشمل التحذيرات والاحتياطات اضطراب الإثارة الجنسية، والاكتئاب والتفكير الانتحاري، وتصبغ الجلد، وسوام الشامات الموجودة من قبل. قد يسبب استخدام المواد الحافظة للكحول البنزيل في المواليد الجدد وانخفاض وزن الرضع عند الولادة ردود فعل سلبية خطيرة. لم تتم الموافقة على سيتميلانوتيد للاستخدام في الأطفال حديثي الولادة أو الرضع.

بالإضافة إلى الموافقة على التطبيق الجديد لتسويق الأدوية في الولايات المتحدة ، يخضع تطبيق ترخيص التسويق لعلاج المرضى الذين يعانون من السمنة المفرطة بسبب POMC أو PCSK1 أو LEPR الجينات قيد المراجعة حاليًا من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA).

وقال الدكتور ديفيد ميكر، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة "ايقاع": "إن الموافقة على أول دواء جديد لنا هو معلم رئيسي للشركة. ونحن نتطلع إلى الوفاء بوعد سيتميلانوتيد للمرضى الذين يعانون من السمنة بسبب عيوب POMC أو PCSK1 أو LEPR. مع سيتميلانوتيد ، نحن نطور أدوية دقيقة من الدرجة الأولى تهدف مباشرة إلى معالجة الأسباب الكامنة وراء السمنة التي تحركها العيوب الوراثية في مسار مستقبلات MC4".