وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تحديث ملصق Palynziq: تم زيادة الجرعة القصوى إلى 60 مجم!

BioMarin هي شركة عالمية في مجال التكنولوجيا الحيوية مكرسة لتطوير وتسويق العلاجات المبتكرة لعلاج المرضى الذين يعانون من أمراض وراثية نادرة ونادرة للغاية تهدد الحياة. أعلنت الشركة مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على طلب ترخيص منتج بيولوجي إضافي (sBLA) ، والذي سيسمح بحقن Palynziq (pegvaliase-pqpz) لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من بيلة الفينيل كيتون (PKU). إلى 60 مجم. في السابق ، كانت الجرعة القصوى المسموح بها من الدواء 40 مجم. في دراسة المرحلة الثالثة من PRISM ، احتاج 19 ٪ من المرضى إلى جرعة 60 مجم للاستجابة بشكل كافٍ لعلاج Palynziq.

يشمل توسيع ملصق Palynziq ما يلي: (1) تمت إضافة بيانات الفعالية على المدى الطويل ، مما يثبت أن فينيل ألانين (Phe) قد تم تخفيضه باستمرار لمدة 3 سنوات ؛ (2) تدعم البيانات التي تزيد عن 6 سنوات السلامة الجيدة. تم تحديث ملصق دواء Palynziq GG: مع مراعاة تحمل المريض لـ&مع تناول Palynziq والبروتين الغذائي ، يُسمح بجرعات الصيانة الفردية لتحقيق التحكم في Phe في الدم (تركيز Phe في الدم أقل من أو يساوي 600 ميكرولتر / لتر).

Palynziq هو فينيل ألانين لياز الأمونيا المؤتلف (PAL). إنه العلاج الأول والوحيد ببدائل إنزيم بيلة الفينيل كيتون الذي يستهدف السبب الكامن وراء بيلة الفينيل كيتون من خلال مساعدة الجسم على تحلل Phe. في الولايات المتحدة ، تمت الموافقة على Palynziq من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مايو 2018. ويشار إليه للاستخدام في المرضى البالغين الذين يعانون من بيلة الفينيل كيتون الذين يتجاوز تركيز Phe في الدم لديهم 600 ميكرولتر / لتر تحت الإدارة الحالية لتقليل تركيز Phe في الدم.

Palynziq هو العقار الثاني من BioMarin&المعتمد لعلاج بيلة الفينيل كيتون. كما أعلنت الشركة مؤخرًا أن العلاج الجيني لـ PKU BMN307 Global Phearless Phase 1/2 قد أعطى المشارك الأول العلاج الدوائي ، والذي من المحتمل أن يصبح علاج PKU الثالث للشركة&# 39. مُنح BMN307 حالة التتبع السريع (FTD) في الولايات المتحدة وحالة المخدرات اليتيمة (ODD) في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي.

يعتمد تحديث بيانات الملصق طويل الأجل هذا على بيانات الفعالية لدراسة تمديد التسمية المفتوحة لمدة ثلاث سنوات. أظهرت الدراسة أنه من بين 86 المرضى الذين تلقوا علاج Palynziq لمدة عامين على الأقل ، في فترة السنتين: ثلثي (66٪) المرضى لديهم مستويات Phe في الدم ≤360μmol / L ، بالتوازي مع الجمعية الأمريكية للوراثة الطبية وعلم الجينوم (ACMG) توصي بهدف Phe في المبدأ التوجيهي ، 50 ٪ من المرضى لديهم مستويات Phe في الدم ≤120μmol / L. من بين 77 مريضًا تم علاجهم لمدة 3 سنوات على الأقل ، كان 58 (75٪) ، 51 (66٪) ، 37 (48٪) من مستويات Phe في الدم أقل من أو يساوي 600 ، 360 ، 120 ميكرولتر عند نقطة زمنية مدتها 3 سنوات. / ل. تتوافق بيانات السلامة الأخرى مع المتابعة لأكثر من 6 سنوات مع بيانات السلامة السابقة لـ Palynziq&وليس لها علاقة بالجرعة.

قال جان جاك بينيمي ، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة Biomarin: “يسر شركة BioMarin أن إدارة الغذاء والدواء قد أدركت أهمية توفير خيارات جرعات إضافية لمرضى بيلة الفينيل كيتون. تماشياً مع الملصق الأوروبي ، يستخدم Palynziq حاليًا ما يصل إلى 60mg في الولايات المتحدة. Biomarin لقد التزمنا بتوفير خيارات علاج جديدة ذات مغزى لمجموعة PKU. استنادًا إلى أكثر من 15 عامًا من البحث والتطوير ، أطلقنا أول علاجي بيلة الفينيل كيتون. سنواصل العمل لفهم فعالية وسلامة علاج بيلة الفينيل كيتون لمرضى الجنس.&مثل ؛

PKU هو مرض وراثي نادر يظهر عند الولادة وله مجموعة متنوعة من التأثيرات السامة المتراكمة على الدماغ. يتميز بعدم قدرته على تحلل فينيل ألانين (Phe) ، وهو حمض أميني موجود في البروتينات المختلفة. . إذا تركت دون علاج ، فإن المستويات المرتفعة من Phe ستكون سامة للدماغ ، وقد تسبب مشاكل عصبية ونفسية عصبية خطيرة ، وتؤثر على تفكير الناس وشعورهم وسلوكهم ، وقد تسبب الاكتئاب والقلق والاضطرابات السلوكية التي تؤثر نوعية الحياة . نظرًا لشدة هذه الأعراض ، في العديد من البلدان ، يتم فحص الأطفال عند الولادة للتأكد من تشخيصهم وعلاجهم مبكرًا لتجنب الإعاقة الذهنية والمضاعفات الأخرى. يحتاج مرضى بيلة الفينيل كيتون إلى إدارة مدى الحياة ، بما في ذلك الالتزام بالأطعمة الطبية اليومية الصعبة والمقيدة والأطعمة المصنعة لتجنب تناول Phe الموجود في معظم الأطعمة.