منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية شهادة ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) في علاج الاختراق!

أعلنت شركة Alkeus Pharmaceuticals مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت ALK-001 (C20-D3-vitamin A) تسمية العلاج الاختراق (BTD) لعلاج مرض Stargardt&# 39 ؛ (STGD) . من الجدير بالذكر أن ALK-001 هو الدواء الوحيد المعتمد لعلاج BTD لمرض Stargard &. حاليًا ، لا يوجد علاج معتمد لمرض Stargard &. في السابق ، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ALK-001 تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD).

BTD هي قناة جديدة لمراجعة الأدوية تابعة لـ FDA ، تهدف إلى تسريع تطوير ومراجعة الأدوية الجديدة لعلاج الأمراض الخطيرة أو التي تهدد الحياة ، وهناك أدلة سريرية أولية مقارنة بالعقاقير العلاجية الحالية ، والأدوية الجديدة التي يمكنها تحسن بشكل كبير من حالة المرض. يمكن للأدوية التي تم الحصول عليها من BTD أن تتلقى إرشادات أوثق بما في ذلك كبار مسؤولي FDA أثناء البحث والتطوير ، وهي مؤهلة للمراجعة المستمرة ومراجعة الأولوية المحتملة أثناء المراجعة لضمان تزويد المرضى بخيارات علاج جديدة في أقصر وقت.

ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) هو فيتامين أ معدل كيميائيًا يستخدم لعلاج مجموعة متنوعة من أمراض الشبكية التنكسية. يتم تناول الدواء مرة واحدة يوميًا ، وتظهر البيانات السريرية أن ALK-001 يمكن أن يؤخر بأمان تطور مرض Stargard مع الحفاظ على الدورة الدموية الطبيعية.

مرض Stargard&هو مرض تنكسي شبكي وراثي تدريجي يمكن أن يسبب فقدان البصر والعمى بشكل لا رجعة فيه. هذا مرض نادر وخطير. تبدأ الأعراض عادةً في مرحلة الطفولة أو المراهقة. تقريبا كل مريض مصاب بهذا المرض سيصاب بالعمى من الناحية القانونية.

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ALK-001 BTD بناءً على مراجعة البيانات من المرحلة الثانية من تجربة سريرية عشوائية مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم الوهمي. من المتوقع أن يتم إصدار بيانات من هذه التجربة وغيرها من الدراسات الجارية في وقت لاحق من هذا العام.

بالإضافة إلى مرض Starger&، تجري أيضًا تجارب سريرية لـ ALK-001 لعلاج المرضى الذين يعانون من الضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر (AMD). في الولايات المتحدة ، AMD هي السبب الأول للعمى الذي لا يمكن الوقاية منه.

قال د. ليونيد سعد ، الرئيس التنفيذي لشركة Alkeus Pharmaceuticals:&مثل ؛ إن تحقيق اختراق علاجي يعد علامة فارقة في مجال مرض Stargard &. نتائج المرحلة الثانية من التجربة السريرية هي تقديم تنظيمي لـ ALK-001 لعلاج مرض Stargard &. وتوفر الموافقة أساسًا قويًا. نتطلع إلى العمل مع إدارة الغذاء والدواء والوكالات التنظيمية الأخرى حتى نتمكن من إحضار ALK-001 للمرضى في أقرب وقت ممكن.&مثل ؛