تم رفض Tyvaso DPI (Treprostinil ، بخاخ المسحوق الجاف) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية!

أعلنت شركة United Therapeutics مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أصدرت خطاب استجابة كامل (CRL) لتطبيق الدواء الجديد (NDA) لـ Tyvaso DPI (المستنشقتريبروستينيل) أجهزة الاستنشاق بالمسحوق الجاف. ، رفض الموافقة على Tyvaso DPI: يستخدم لعلاج ارتفاع ضغط الدم الشرياني الرئوي (PAH) وارتفاع ضغط الدم الرئوي المرتبط بأمراض الرئة الخلالية (PH-ILD) لتحسين المرضى&# 39 ؛ قدرة إستيعاب التمرين.

من الجدير بالذكر أنه عندما قدمت United Therapeutics سابقًا اتفاقية عدم الإفشاء لـ Tyvaso DPI ، فقد قدمت أيضًا قسيمة مراجعة الأولوية (PRV) لتسريع دورة مراجعة FDA&# 39 ؛ s.

في CRL ، أثارت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عيبًا واحدًا فقط منع موافقة Tyvaso DPI. يرتبط العيب بقضية فحص عام في منشأة تابعة لجهة خارجية تقوم بإجراء تحليل واختبارتريبروستينيلواجهات برمجة التطبيقات. بالإضافة إلى ذلك ، لم تذكر إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أي عيوب أو مشاكل تتعلق بـ Tyvaso DPI (بما في ذلك المعدات ذات الصلة) التي تم إنتاجها واختبارها وتعبئتها في مصنع MannKind &. تم حل جميع الطلبات الأخرى التي قدمتها الوكالة.

تتضمن مسودة تسمية Tyvaso DPI التي تمت مراجعتها من قبل FDA نفس المؤشرات مثل Tyvaso® (تريبروستينيل) محلول استنشاق لـ PAH و PH-ILD لتحسين القدرة على ممارسة الرياضة ، ولا يحتوي على أي موانع أو تحذيرات الصندوق الأسود.

قالت الدكتورة مارتين روثبلات ، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة Combination Therapeutics:&مثل ؛ نحن سعداء جدًا بتعليقات إدارة الأغذية والعقاقير&على الملصق ، والتي ستمكننا في النهاية من جلب Tyvaso DPI إلى الآلاف من المرضى المحتاجين. نعتقد أنه تم تضمين خطاب الرد الكامل. سيتم حل العيب المقترح الفردي بسرعة ، وستتم الموافقة على Tyvaso DPI في صيف عام 2022 (إن لم يكن قبل ذلك). سيكون الدواء طفرة في علاج المرضى الذين يعانون من PAH و PH-ILD.&مثل ؛

التركيب الكيميائي لتريبروستينيل

Tyvaso DPI هو الجيل التالي من تركيبة المسحوق الجاف من Tyvaso (تريبروستينيل، محلول استنشاق) ، والذي من المتوقع أن يوفر طريقة أكثر ملاءمة للإعطاء من علاج Tyvaso التقليدي.

تمت الموافقة على محلول استنشاق Tyvaso لأول مرة من قبل إدارة الأغذية والعقاقير في يوليو 2009 لعلاج المرضى الذين يعانون من ارتفاع ضغط الدم الرئوي (PAH ، مجموعة منظمة الصحة العالمية 1) ولتحسين القدرة على ممارسة الرياضة. في أبريل من هذا العام ، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على إشارة Tyvaso&الثانية لعلاج المرضى الذين يعانون من ارتفاع ضغط الدم الرئوي الناتج عن أمراض الرئة الخلالية (PH-ILD ؛ مجموعة منظمة الصحة العالمية 3) لتحسين أداء التمرين.

من الجدير بالذكر أن Tyvaso هو العلاج الأول والوحيد المعتمد لـ PH-ILD في الولايات المتحدة ، مما يمثل علامة فارقة في مجال PH-ILD. PH-ILD مرض خطير يهدد الحياة. في دراسة الزيادة الرئيسية ، أدى علاج Tyvaso إلى تحسن كبير في قدرة المريض على ممارسة الرياضة.

Treprostinil هو تقليد اصطناعي للبروستاسكلين ، والذي يعمل بشكل أساسي عن طريق التوسيع المباشر للأسرة الشريانية الرئوية والجهازية وتثبيط تراكم الصفائح الدموية.

أطلقت شركة Combination Therapeutics مجموعة متنوعة من أشكال الجرعات لـتريبروستينيل، بما في ذلك: Tyvaso (محلول الاستنشاق) ، Orenitram (أقراص مستدامة الإطلاق) ، و Remodulin (الحقن). حاليًا ، تقوم United Therapeutics أيضًا بتطوير مسحوق جاف ، Tyvaso DPI ، وهو عبارة عن تركيبة مسحوق جاف من الجيل التالي من Tyvaso &.

يتضمن تطبيق الأدوية الجديد Tyvaso DPI&(NDA) بيانات من دراسة BREEZE. وأظهرت النتائج المعلنة في يناير من هذا العام أن الدراسة وصلت إلى نقطة النهاية الأولية. أثبتت البيانات سلامة وتحمل مرضى PAH الذين ينتقلون من Tyvaso (تريبروستينيل) محلول مستنشق لـ Tyvaso DPI. بالإضافة إلى ذلك ، أظهرت دراسات الحرائك الدوائية (PK) التي أجريت على متطوعين أصحاء أن مكافئات التعرض لـ Treprostinil بين محاليل الاستنشاق Tyvaso DPI و Tyvaso قابلة للمقارنة.

في حالة الموافقة ، من المتوقع أن يحرز Tyvaso DPI تقدمًا كبيرًا في علاج Treprostinil المستنشق ، والذي يوفر ميزة الإدارة المريحة مقارنة بمحلول Tyvaso المستنشق الحالي.