VISEN Pharmaceuticals TransCon C-type Natriuretic Peptide Phase II الصين تمت الموافقة على طلب التجربة السريرية الصينية

في 7 يناير ، أعلنت شركة VISEN Pharmaceuticals أنها قدمت TransCon CNP (الببتيد الناتريوتريك من النوع TransCon C) للحقن إلى إدارة المنتجات الطبية الوطنية (NMPA) لعلاج مرضى الودانة (ACH). تمت الموافقة على تطبيق المرحلة الثانية من التجارب السريرية للعقاقير الجديدة ، وسيتم إطلاق التجربة السريرية ACcomplisH China قريبًا في الصين ، وتحقيق التزامن العالمي مع ACcomplisH (تجربة إكلينيكية عالمية من المرحلة الثانية من الببتيد الناتريوتريك من النوع TransCon يتم تنفيذها بواسطة Ascendis Pharma) .

يوفر TransCon CNP باستمرار CNP نشطًا لتثبيط مستقبل عامل نمو الخلايا الليفية المفرط النشاط 3 (FGFR3). يتم إعطاؤه مرة واحدة في الأسبوع ويتم إطلاقه ببطء. إنه مصمم لمساعدة الأطفال الذين يعانون من ACH على إعادة بناء توازن نمو العظام ، مع تحسين ومنع مضاعفات ACH. حصلت TransCon CNP على تصنيف دواء يتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والمفوضية الأوروبية.

يواجه المرضى المصابون بالودانة معضلات متعددة ويحتاجون إلى حل

التنسج الغضروفي هو القامة القصيرة غير المتماثلة الأكثر شيوعًا. ينتج عن طفرة تنشيطية سائدة في جين مستقبل عامل نمو الخلايا الليفية 3 (FGFR3) ، مما يؤدي إلى تأثيرات مسارات إشارات FGFR3 و CNP. الخلل هو مرض وراثي جسمي سائد. حوالي 80 ٪ من المرضى لديهم آباء طبيعيون ، وينجم المرض عن طفرة جينية ممرضة في الوليد 1. وفقًا للبيانات المعروفة حاليًا ، يبلغ معدل حدوث ACH في المواليد الأحياء 1: 250002 ، مما يؤثر على ما يقرب من 250.000 شخص حول العالم 3. عادة ما يكون للمرضى أطراف قصيرة ورؤوس كبيرة وملامح وجه مميزة مع جبين بارز وتراجع في منتصف الوجه. يعتبر نقص التوتر في الطفولة مظهرًا نموذجيًا ، وعند البلوغ ، يبلغ الارتفاع حوالي 1.3 مترًا فقط. بالإضافة إلى ذلك ، يمكن أن يؤدي ACH أيضًا إلى مجموعة متنوعة من المضاعفات الخطيرة ، بما في ذلك الحد من الثقبة الكبيرة ، وتوقف التنفس أثناء النوم ، والتهابات الأذن المزمنة ، مما يزيد من خطر الموت وسوء نوعية الحياة.

بالنسبة لمعظم مرضى ACH ، يمكن إجراء التشخيص من خلال نتائج سريرية وتصويرية محددة. بالنسبة لبعض المرضى الذين يعانون من تشخيص غير واضح أو مظاهر غير نمطية ، يمكن تأكيد التشخيص عن طريق الكشف عن الطفرة الجينية متغايرة الزيجوت FGFR3. من حيث العلاج ، لا توجد حاليًا أدوية فعالة للغاية معتمدة لعلاج ACH2 في السوق العالمية. بسبب الافتقار إلى طرق العلاج الأساسية ، من أجل منع والسيطرة على مجموعة متنوعة من الأمراض المصاحبة ، قد يضطر المرضى إلى تحمل نفقات طبية باهظة ، مما يشكل عبئًا ثقيلًا على الأفراد والأسر ونظام الضمان الاجتماعي. لأن المرضى يجدون صعوبة في العيش بمفردهم ، وصعوبات في التعليم والعمل ، وانخفاض الدخل وعوامل أخرى ، يصعب عليهم الاندماج في المجتمع ، مما يزيد من عبء المعيشة ، مما يؤدي بدوره إلى نقص العمالة الأسرية و الزيادة في نفقات الضمان الاجتماعي. لذلك ، هناك حاجة ملحة لتسريع البحث والتطوير لأدوية جديدة لسبب المرض لتخفيف العبء على المرضى والأسر والمجتمع.

تتم مزامنة الأبحاث السريرية في المرحلة الثانية من TransCon CNP عالميًا ، مما يسرع عملية التطوير

وفقًا للبيانات قبل السريرية والسريرية ، يمكن أن يعزز مسار CNP النمو. يمكن أن تعوض زيادة CNP آثار طفرات FGFR3 ، وبالتالي تعزيز نمو العظام. ومع ذلك ، فإن نصف عمر CNP الطبيعي في البشر قصير ، فقط 2-3 دقائق 5 ، الأمر الذي يتطلب تسريبًا مستمرًا في الوريد ، مما يجعل من الصعب تطبيقه سريريًا. في الوقت الحاضر ، تعتبر TransCon CNP هي CNP الوحيدة طويلة المفعول في العالم التي يتم تسويقها أو تسويقها باستخدام تقنية "الاقتران العابر" الحاصلة على براءة اختراع ، ويمكن أن يصل نصف عمرها إلى 120 ساعة. تظهر نتائج التجارب التي أجريت على الحيوانات أن TransCon CNP يمكن أن يحسن نمو عظام الفئران النموذجية للودانة ويمنع الإغلاق المبكر للغضروف الماغنوم الثقبة. أثبتت البيانات المأخوذة من المرحلة الأولى من الدراسة السريرية العالمية التي أجرتها Ascendis Pharma الحرائك الدوائية وسلامة القلب والأوعية الدموية في التجارب قبل السريرية ، وقد تم تحملها جيدًا. لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة أو ظهور الأجسام المضادة لـ CNP." ؛ تعد دراسة ACcomplisH الخاصة بنا التي تمت الموافقة عليها في الصين هذه المرة جزءًا مهمًا من خطة التطوير الإكلينيكي العالمية. بعد أن أثبتنا بشكل كامل وعقلانيته وسلامته مرارًا وتكرارًا ، حصلنا على الموافقة الجديدة للتجارب السريرية للأدوية. سيكون هذا جزءًا مهمًا من تطور الغضروف. لتقييم سلامة وفعالية الإدارة تحت الجلد لـ TransCon CNP مرة واحدة في الأسبوع في المرضى الذين يعانون من عدم اكتمال ، تجربة سريرية متعددة المراكز ، عشوائية ، خاضعة للرقابة ، المرحلة الثانية.&مثل ؛ قال الدكتور يانغ جون ، كبير المسؤولين الطبيين في Weisheng Pharmaceutical:" ؛ الغرض الرئيسي من البحث هو تقييم سلامة العلاج وتأثيره على معدل النمو السنوي لمدة 12 شهرًا. سنقوم بتسريع تقدم البحث والتطوير العالمي مع ضمان سلامة المرضى وجودة التجارب.&مثل ؛

تلتزم VISEN Pharmaceuticals بـ"؛ المريض الأول"؛ ويعزز عملية R&؛ D العالمية بالبيانات السريرية الصينية

في السنوات الأخيرة ، أولت بلادي أهمية كبيرة لإدارة الأمراض النادرة واتخذت سلسلة من الإجراءات لتعزيز تطوير الوقاية من الأمراض النادرة وعلاجها. تنص المادة 60 من الفصل الخامس من قانون النظافة الطبية الأساسية وتعزيز الصحة الصادر في عام 2020 بوضوح على أن الدولة يجب أن تنشئ وتحسن نظامًا لمراجعة الأدوية والموافقة عليها سريريًا حسب الطلب ، ودعم الأدوية المطلوبة بشكل عاجل في الممارسة السريرية والوقاية والعلاج من الأمراض النادرة والأمراض الرئيسية. البحث وإنتاج الأدوية الخاصة بالأمراض والأدوية الأخرى تلبي احتياجات الوقاية من الأمراض وعلاجها.&مثل ؛ بفضل دعم الحكومة والجهود الدؤوبة للعديد من الشركاء ، حقق TransCon CNP هذا المرحلة الثانية من التجارب السريرية في الصين بشكل متزامن مع العالم. سيساعد هذا المزيد من مرضى ACH الصينيين على اكتساب إمكانية التسبب في المرض في المرة الأولى. علاج فعال. بالإضافة إلى ذلك ، ستعمل البيانات السريرية في الصين كدعم مهم لتسريع عملية R&؛ D العالمية لهذا الدواء المبتكر ، وبالتالي مساعدة مرضى ACH في جميع أنحاء العالم ". وأشار لو أنبانج ، الرئيس التنفيذي لشركة VISEN Pharmaceuticals: “تؤيد Vison هدف&# 39 ؛ المريض الأول&# 39 ؛ في المستقبل ، سنواصل العمل بنشاط مع الشركاء لرفع اهتمام المجتمع بأكمله بشكل مشترك بمرضى ACH في الصين ، وتسريع تحسين الوضع الراهن لتشخيص وعلاج ACH في الصين ، والمساعدة في الإدراك المبكر&# 39 ؛ الصين الصحية 2030&# 39 ؛!&مثل ؛