بيانات Vutrisiran الجديدة لمدة 18 شهرًا: العلاج الفعال لداء النشواني HATTR مع اعتلال الأعصاب!

Alnylam هي شركة رائدة في مجال العلاج بالـ RNAi. في الآونة الأخيرة ، أعلنت الشركة عن النتائج الإيجابية لمدة 18 شهرًا لدراسة هيليوس-أ للمرحلة الثالثة من فوتريسيران. Vutrisiran هو علاج RNAi قيد التطوير ، يتم حقنه تحت الجلد كل 3 أشهر لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من اعتلال الأعصاب النشواني الوراثي (hATTR-PN). في السابق ، وصلت الدراسة إلى نقطة النهاية الأولية وجميع نقاط النهاية الثانوية في نقطة زمنية مدتها 9 أشهر.

تُظهر أحدث النتائج التي تم إصدارها هذه المرة أن الدراسة وصلت إلى جميع نقاط النهاية الثانوية التي تم قياسها في نقطة زمنية مدتها 18 شهرًا: مقارنة ببيانات الدواء الوهمي الخارجية لعقار RNAi Onpattro (patisiran) دراسة المرحلة 3 APOLLO ، تسبب علاج vutrisiran في تلف الأعصاب (mNIS) +7) ، ونوعية الحياة (QOL) ، وسرعة المشي ، والحالة التغذوية ، والإعاقة الكلية تحسنت إحصائياً بشكل ملحوظ. فيما يتعلق بنقطة النهاية الثانوية النهائية ، كما هو متوقع ، أظهرت مجموعة العلاج vutrisiran عدم وجود نقص في انخفاض مستويات TTR في المصل مقارنة بمجموعة علاج Onpattro في الدراسة.

بالإضافة إلى ذلك ، في 18 شهرًا ، أظهر المرضى الذين عولجوا بـ vutrisiran أيضًا تحسنًا في نقاط النهاية الاستكشافية المتعددة. مقارنةً بالدواء الوهمي ، أظهر المرضى الذين عولجوا بفوتريسيران تحسنًا في نقطة نهاية المرقم الحيوي القلبي NT-proBNP (مقياس ضغط القلب). بالإضافة إلى ذلك ، مقارنةً بالدواء الوهمي ، تحسن المرضى الذين عولجوا بفوتريسيران أيضًا في بعض معايير تخطيط صدى القلب. أخيرًا ، في مجموعة مخططة من 48 مريضًا ، ارتبط علاج فوتريسيران بتحسين امتصاص التكنيتيوم (Technetium) في قلب معظم المرضى ، مما يوفر دليلًا محتملاً على انخفاض حمل الأميلويد القلبي.

في هذه الدراسة ، يواصل vutrisiran إظهار السلامة والتحمل المشجعين. يخطط النيلام للإعلان عن النتائج الكاملة لمدة 18 شهرًا في المؤتمر الطبي في أوائل عام 2022.

siRNA: إسكات جينات معينة ، تقليل نطاق التعبير بنسبة 99٪

Vutrisiran هو علاج RNAi تحت الجلد قيد التطوير لعلاج الداء النشواني ATTR ، بما في ذلك الداء النشواني الوراثي (hATTR) والنوع البري (wtATTR). يمكن لـ Vutrisiran استهداف وإسكات RNA مرسال محدد ، وحظره قبل إنتاج بروتينات ترانستريتين (TTR) من النوع البري والمتحولة.

يُحقن Vutrisiran تحت الجلد كل ثلاثة أشهر (3 أشهر) ، والذي يمكن أن يساعد في تقليل ترسب TTR amyloid في الأنسجة ، وتعزيز إزالة TTR amyloid المترسب في الأنسجة ، وربما استعادة وظيفة هذه الأنسجة. يستخدم vutrisiran Alnylam&# 39 ؛ s كيمياء مستقرة محسنة (ESC) -GalNAc منصة توصيل مقترنة ، والتي تهدف إلى تحسين الفاعلية والاستقرار الأيضي العالي ، مما يسمح بالحقن تحت الجلد بشكل متكرر.

حاليًا ، يخضع التطبيق التسويقي لـ vutrisiran لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من hATTR-PN للمراجعة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والاتحاد الأوروبي (EMA). في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي ، مُنحت vutrisiran تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD) لعلاج الداء النشواني ATTR ، وفي الولايات المتحدة أيضًا تم منحها تسمية المسار السريع (FTD) لعلاج البالغين hATTR-PN. يخضع Vutrisiran لمراجعة الأولوية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، والتاريخ المستهدف لقانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة (PDUFA) هو 14 أبريل 2022.