67٪ من المرضى قد تحسنت بشكل كبير أعراض efgartigimod الوهن اليازهي تصل إلى نقطة النهاية الأساسية للمرحلة 3

اليوم, أعلنت أرجنكس أنها قد وضعت efgartigimod, "أول في فئتها" العلاج التي تستهدف FcRn, المرحلة الرئيسية 3 تجربة سريرية من ADAPT في علاج المرضى الذين يعانون من مستقبلات مضادة للأستيل (AChR) الأجسام المضادة إيجابية الوهن العضلي الجهازي (gMG) تم التوصل إلى نقطة نهاية الدراسة الرئيسية. تخطط أرجينز لتقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) للعلاج إلى إدارة الأغذية والعقاقير بحلول نهاية هذا العام.

MG هو مرض المناعة الذاتية المزمنالنادر. الأجسام المضادة G الغلوبولين المناعي (IgG) تعطل الاتصال بين الأعصاب والعضلات، مما يسبب الضعف وضعف العضلات الذي قد يهدد الحياة. أكثر من 85٪ من مرضى MG يتقدمون إلى gMG في غضون 18 شهرًا من البداية ، مما يؤدي إلى التعب الشديد وصعوبة في تعبير الوجه والكلام والبلع والحركة. المرضى الذين تم تشخيصهم بالأجسام المضادة AChR إيجابية (AChR-Ab+) يشكلون ما يقرب من 80٪ -90٪ من العدد الإجمالي لمرضى gMG.

Efgartigimod هو "أول من في فئتها" العلاج الذي يستهدف FcRn، تهدف إلى الحد من الأجسام المضادة IgG المسببة للأمراض ومنع عملية إعادة تدوير IgG. دور مستقبلات FcRn هو منع تدهور IgG. لذلك ، عن طريق منع ربط IgG و FcRn ، يمكن استنفاد الأجسام المضادة IgG التي تتوسط أمراض المناعة الذاتية بشكل أسرع ، وبالتالي تقليل أعراض المرض.

المرحلة الرئيسية 3 التجربة السريرية ADAPT هي دراسة تحكم عشوائية مزدوجة التعمية وتحتوي على الغفل. وتظهر بياناتها من أعلى الخط أن 67.7٪ من مرضى AChR-Ab+ gMG الذين تلقوا علاج efgartigimod استوفوا معيار علاج نقطة نهاية الدراسة الأولية، أي وفقًا لمقياس Myasthenia Gravis اليومي لنشاط الحياة (MG-ADL)، تحسنت درجة المريض بما لا يقل عن نقطتين لمدة 4 أسابيع متتالية، مقارنة بنسبة 29.7٪ في مجموعة الدواء الوهمي. بالإضافة إلى ذلك، أظهر 63.1٪ من المرضى في مجموعة العلاج efgartigimod مغفرة كبيرة بعد تقييمها من قبل كمية الوهن العضلي الوهن (QMG) درجة الجاذبية (QMG)، مقارنة مع 14.1٪ من المرضى في مجموعة الدواء الوهمي الذين حققوا نفس الاستجابة. حقق 40.0٪ من المرضى الذين يتلقون efgartigimod الحد الأدنى من أداء الأعراض، التي تعرف بأنها درجة MG-ADL من 0 (بدون أعراض) أو 1، مقارنة مع 11.1٪ في مجموعة الدواء الوهمي. وسيتم الإعلان عن البيانات التفصيلية للتجربة في مؤتمر طبي في المستقبل.

"البيانات من محاكمة ADAPT تبين أن efgartigimod يدفع مغفرة سريعة وعميقة من المرضى، بما في ذلك نسبة معينة من المرضى الذين يحققون الحد الأدنى أو بدون أعراض بعد العلاج"، وقال فيم باريس، دكتوراه في الطب، كبير المسؤولين الطبيين في أرجينكس. إن تقديم بلاغة efgartigimod إلى إدارة الأغذية والعقاقير بحلول نهاية العام سيسمح لنا باتخاذ خطوة أخرى نحو توفير العلاج للمرضى الذين قد يستفيدون من efgartigimod في عام 2021. ونشكر جميع المرضى ومقدمي الرعاية الصحية الذين شاركوا في تجربة ADAPT".