يستهدف اعتلال عضلة القلب المبتكر MyoKardia نقاط النهاية السريرية 3 في جميع مراحلها

أعلنت MyoKardia اليوم أن عقارها الجديد قد وصل إلى نقطة النهاية الأساسية وجميع نقاط النهاية الثانوية للتجربة في المرحلة الحرجة 3 دراسة سريرية EXPLORER-HCM للمرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب العرضي والأعراض الانسدادي. مقارنة مع مجموعة الدواء الوهمي ، أدى علاج mavacamten إلى تحسن كبير في أعراض المرض ، ونوعية الحياة ، وعرقلة البطين الأيسر. من المتوقع أن تقدم الشركة طلب دواء جديد لمافاكامتين في وقت مبكر 2021.

HCM هو مرض مزمن وتقدمي يمكن أن يسبب مجموعة متنوعة من الأعراض المنهكة واختلال وظيفي في القلب. وفقًا للإحصاءات الواردة في البيان الصحفي ، يتأثر واحد من كل 500 شخص بفيروس HCM. السبب الأكثر شيوعًا لـ HCM هو طفرة في بروتين عضلة القلب من sarcomere. كما أن المرض سبب شائع للسكتة القلبية لدى الشباب. لن يعاني معظم المرضى من أي أعراض في الحياة اليومية. ولكن سيعاني عدد قليل من المرضى من أعراض مثل انسداد عضلة القلب ، ويسمى مرضهم أيضًا باعتلال عضلة القلب الضخامي العرضي الانسدادي. على الرغم من أن هذا الجزء من المرضى نادر ، فقد عانى من مخاطر صحية كبيرة. يرتبط HCM أيضًا بزيادة خطر الإصابة بالرجفان البطيني والسكتة الدماغية وفشل القلب والموت المفاجئ ، وهناك حاجة عاجلة إلى أدوية جديدة لعلاج المرضى.

Mavacamten هو مُعدِّل مبتكر للفم من ميوسين عضلة القلب ، والذي من المتوقع أن يقلل من المرضى&# 39 ؛ أعراض تقلص القلب المفرط. في الدراسات السريرية وما قبل السريرية ، يمكن أن تقلل mavacamten من المؤشرات الحيوية لضغط جدار القلب ، وتقليل انقباض عضلة القلب المفرط وزيادة الامتثال الانبساطي. في أبريل 2016 ، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (MDA) تسمية الأدوية اليتيمة لمرضى HCM.

EXPLORER-HCM هي مرحلة رئيسية 3 دراسة سريرية تهدف إلى التحقق من فعالية mavacamten في علاج الأعراض ووظيفة القلب لدى مرضى HCM مقارنة مع الدواء الوهمي. أظهرت نتائج التجربة أنه بالمقارنة مع مجموعة الدواء الوهمي ، حقق علاج mavacamten تحسنًا في تغيرات القدرة على ممارسة الرياضة (ذروة VO 2) وتحسنًا في المستوى الوظيفي لجمعية القلب في نيويورك (NYHA). بالإضافة إلى ذلك ، في جميع نقاط النهاية الثانوية ، أظهرت mavacamten أيضًا تحسينات ذات دلالة إحصائية. تشتمل نقاط النهاية الثانوية على ذروة مستوى تدرج ضغط تدفق البطين الأيسر (LVOT) بعد التمرين ، و NYHA و VO 2 ، وتحسين درجة ضيق التنفس في استبيان أعراض HCM.

GG quot ؛ واحد من كل 500 شخص مصاب بالمرض الموهن HCM. البيانات الإيجابية التي تم الحصول عليها من دراسة EXPLORER هي خطوة مهمة نحو تحسين حياة المرضى الذين يعانون من أمراض القلب والأوعية الدموية الحادة ،" ؛ السيد Tassos Gianakos ، الرئيس التنفيذي لـ MyoKardia قل:" ؛ في هذه الدراسة الرئيسية ، لاحظنا خصائص النشاط والتحمل ل mavacamten مما يؤكد التأثير العميق والإمكانات لهذا العلاج ، والتي لها تأثير عميق على الأهداف البيولوجية المحتملة للمرض نتطلع إلى تقديم أول تطبيق جديد للعقار MyoKardia ، ونسعى جاهدين لتقديم هذا الدواء للمرضى المحتاجين في أقرب وقت ممكن."؛