فاز Acceleron / BMS TGF-β ligand trap soterercept في الولايات المتحدة الأمريكية بتأهيل الأدوية FDA!

Acceleron Pharma هي شركة صيدلانية حيوية مكرسة لاكتشاف وتطوير وتسويق العلاج الفائق للأسرة TGF-β لعلاج الأمراض الشديدة والنادرة. أعلنت الشركة مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت مؤهلاً لاختراق الدواء (ACE) -011 ، ActRIIA-Fc) للمرضى الذين يعانون من ارتفاع ضغط الدم الرئوي (PAH) (مجموعة منظمة الصحة العالمية 1 ). في سبتمبر 2019 ، منحت إدارة الأغذية والأدوية أيضًا مؤهلاً للعقار اليتيم (ODD).

Breakthrough Drug Qualification (BTD) هي قناة جديدة لمراجعة الأدوية تم إنشاؤها بواسطة FDA في 2012 للإسراع بتطوير ومراجعة علاجات الأمراض الخطيرة أو التي تهدد الحياة ، وهناك أدلة سريرية أولية على أن الدواء قابل للمقارنة للأدوية العلاجية الموجودة أدوية جديدة يمكن أن تحسن الحالة بشكل كبير. يمكن أن يحصل الحصول على أدوية BTD على توجيهات أكثر قربًا بما في ذلك كبار مسؤولي FDA أثناء البحث والتطوير. إن مراجعة سوق الأدوية الجديدة مؤهلة للمراجعة الدورية والمراجعة ذات الأولوية لضمان تزويد المرضى بخيارات علاجية جديدة في أقصر وقت.

sotatercept هو دواء بحثي مصمم ليكون بمثابة فخ ليجاند انتقائي لأعضاء الأسرة الفائقة TGF-reb لإعادة التوازن إلى المحرك الرئيسي لـ PAH ، إشارات BMPR-II. في الدراسات قبل السريرية لـ PAH ، عكس soterercept عضلة الأوعية الدموية الرئوية ومؤشرات محسنة لفشل القلب الأيمن.

في نهاية يناير من هذا العام ، أعلن Acceleron عن نتائج تحليل الخط الأعلى لتجربة المرحلة الثانية من PULSAR ، والتي أظهرت أن الدراسة وصلت إلى نقطة النهاية الأولية ونقطة النهاية الثانوية الحرجة ونقاط نهاية ثانوية أخرى. كانت الأحداث الضائرة متسقة مع الأحداث الضائرة التي تم الإبلاغ عنها سابقًا من soterercept في أمراض أخرى. كجزء من اتفاقية الترخيص مع Xinji (التي تم الحصول عليها من قبل بريستول مايرز سكويب) ، يتم تقييم soterercept أيضًا في تجربة SPECTRA للمرحلة الثانية.

من الجدير بالذكر أنه في الآونة الأخيرة ، تمت الموافقة على Reblozyl (luspatercept) ، وهو دواء فخ TGF-β ligand آخر تم تطويره من قبل Acceleron و Xinji ، من قبل إدارة الأغذية والأدوية الأمريكية للحصول على إشارة جديدة لمرض متلازمة خلل التنسج النقوي منخفضة المخاطر (MDS) من فقر الدم. Reblozyl هو العامل الأول والوحيد الذي تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، والذي يمثل فئة جديدة من العلاج تساعد المرضى على تقليل عبء ضخ خلايا الدم الحمراء من خلال تنظيم المرحلة المتأخرة من نضوج خلايا الدم الحمراء. في الولايات المتحدة ، تمت الموافقة على Reblozyl لأول مرة في نوفمبر 2019 لعلاج فقر الدم لدى المرضى البالغين المصابين بمرض الثلاسيمية بيتا الذين يحتاجون إلى التسريب المنتظم لخلايا الدم الحمراء.

من الجدير بالذكر أن Reblozyl هو أول دواء معتمد من قِبل إدارة الأغذية والأدوية FDA لعلاج فقر الدم المرتبط بمرض الثلاسيميا بيتا ، وهو أيضًا أول موافقة FDA على نقل كريات الدم الحمراء (RBC) ونوع من إنتاج كريات الدم الحمراء خيارات علاج جديدة للمرضى الذين يعانون من MDS الذين فشل العلاج المنبه. تجدر الإشارة إلى أن Reblozyl غير مناسب كبديل لنقل خلايا الدم الحمراء في المرضى الذين يحتاجون إلى تصحيح فقر الدم على الفور.

المكون الصيدلاني النشط لـ Reblozyl&# 39 هو luspatercept ، وهو عامل نضج أول لخلايا الدم الحمراء (EMA) ينظم نضوج خلايا الدم الحمراء المتأخرة. الدواء هو بروتين اندماج قابل للذوبان. يتم دمج مجال Fc لـ IgG البشري 1 مع المجال خارج الخلية لمستقبلات نوع Activin IIB (ActRIIB). باعتباره مصيدة ليجند ، يمكنه تنظيم نضج RBC المتأخر من خلال الربط المستهدف. إن المركب المحدد لعامل النمو المحول (TGF) - فصيل فائق يقلل من تنشيط مسار إشارة Smad 2 / 3 ، ويحسن توليد خلايا الدم الحمراء غير الفعالة ، ويعزز نضوج الدم الأحمر المتأخر الخلايا ، ويزيد من مستويات الهيموجلوبين.