يتم تضمين HMPL-523 تشي ميد في فئة العلاج اختراق

تشي ميد للمستحضرات الصيدلانية (HUTCHMED) أعلنت مؤخرا أن مركز تقييم الأدوية (CDE) من الإدارة الوطنية للمنتجات الطبية (NMPA) وشملت HMPL-523 كدواء العلاج اختراق لعلاج مسببات الأمراض المزمنة التي تلقت واحدة على الأقل العلاج المسبق. المرضى البالغين الذين يعانون من نقص الصفيحات المناعية (ITP). HMPL-523 هو رواية عن طريق الفم الطحال التيروزين كيناز (سيك) المانع. ITP هو اضطراب نزيف المناعة الذاتية الذي يسبب نزيفا حادا ولها تأثير كبير ومتعدد الأوجه على صحة المرضى ونوعية الحياة.

وتشمل أدوية العلاج المتطورة التابعة لإدارة الغذاء والدواء الحكومية أدوية مبتكرة تستخدم للوقاية من الأمراض الخطيرة التي تهدد الحياة وعلاجها وليس لها طرق فعالة للوقاية والعلاج أو لها مزايا سريرية واضحة مقارنة بأساليب العلاج الحالية. بالنسبة للأصناف المضمنة في أدوية العلاج المتطورة ، يمكن تقديم طلبات الموافقة المشروطة ومراجعة الأولوية و طلبات الموافقة عند تقديم طلبات تسويق أدوية جديدة.

ويستند إدراج HMPL-523 كعلاج اختراق على دعم بيانات دراسة المرحلة 1b. تم تقديم البيانات ذات الصلة كعرض شفوي في الاجتماع السنوي الثالث والستين للجمعية الأمريكية لأمراض الدم (ASH) في ديسمبر 2021: اعتبارا من تاريخ قطع البيانات في 30 سبتمبر 2021 ، تم تعيين ما مجموعه 34 مريضا عشوائيا إلى HMPL-523 في مجموعة العلاج ، تم تعيين 11 مريضا إلى مجموعة الدواء الوهمي. من هؤلاء، 11 (68.8٪) من المرضى 16 العشوائية لتلقي الجرعة الموصى بها من 300 ملغ مرة واحدة يوميا من HMPL-523 في المرحلة 2 التجارب السريرية (RP2D) استجابت خلال فترة مزدوجة التعمية من الأسابيع ال 8 الأولى من الدراسة. وعلى النقيض من ذلك، استجاب 1 فقط (9.1٪) في فترة لاحقة من 16 أسبوعا مفتوحة التسمية، استجاب مريض آخر عشوائيا في البداية لتلقي RP2D HMPL-523.

عبر أربعة مرضى تم تعيينهم عشوائيا لتلقي الدواء الوهمي لتلقي RP2D HMPL-523 بعد أول فترة مزدوجة التعمية مدتها 8 أسابيع ، واستجاب جميع المرضى الأربعة. وعبر المرحلتين من الدراسة، استجاب 16 مريضا من بين 20 مريضا (80٪)، وحقق 8 (40٪) [عرفت الاستجابة بأنها تعداد واحد على الأقل للصفائح الدموية ≥50 × 10E9/L. تم تعريف الاستجابة الدائمة بأنها تعداد الصفائح الدموية ≥50 × 10E9/L في 4 زيارات على الأقل من آخر 6 زيارات】

ITP هو مرض المناعة الذاتية يتميز تدمير المناعة من الصفائح الدموية وانخفاض إنتاج الصفائح الدموية. المرضى قد تقدم مع petechiae الجلد, بوربورا, والجهاز الهضمي و / أو نزيف المخاطية مجرى البول. ويرتبط ITP أيضا بالتعب (المبلغ عنه في ما يصل إلى 39٪ من البالغين المصابين ب ITP) وضعف نوعية الحياة (بما في ذلك جوانب الصحة العاطفية والوظيفية والإنجابية، وكذلك العمل أو الحياة الاجتماعية). ويقدر معدل الإصابة بال ITP الأولي لدى البالغين ب 3.3 لكل 100,000 شخص بالغ سنويا، ويبلغ معدل الانتشار 9.5 لكل 100,000 شخص بالغ.

HMPL-523 هو رواية، انتقائية للغاية، مثبط جزيء صغير قوي، تدار شفويا، واستهداف الطحال التيروزين كيناز (سيك). كبروتين رئيسي في مسار إشارات الخلية B ، يعد Syk هدفا علاجيا ناضجا لمختلف الأنواع الفرعية من سرطان الغدد الليمفاوية في الخلية B وأمراض المناعة الذاتية. تشي ميد يحمل حاليا جميع الحقوق لHMPL-523 في جميع أنحاء العالم.

منذ تدمير الصفائح الدموية من ITP يرتبط الفسك ينظم phagocytosis من الصفائح الدموية ملزمة مستقبلات Fcγ، مثبطات سيك قد يكون العلاج ITP واعدة.