تحصل شركة CStone Pharmaceuticals على موافقة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) للإشارة الجديدة إلى Avatinib

أفابريتينيب، التي تمت الموافقة عليها للتو للتسويق في الصين في مارس من هذا العام ، تلقت أخبارًا جيدة من الولايات المتحدة اليوم. وافقت إدارة الغذاء والدواء على المنتج لعلاج كثرة الخلايا البدينة الجهازية المتقدمة (SM المتقدمة). ) المرضى البالغون ، بما في ذلك SM العدواني (ASM) ، SM المصاب بأورام الدم (SM-AHN) وسرطان الدم بالخلايا البدينة (MCL). هذا أيضًا هو أول علاج دقيق في العالم يستهدف بشكل خاص الجينات المحركة الرئيسية للمرض. لقد أظهر استجابات سريرية دائمة ، بما في ذلك مغفرة كاملة ، في المرضى الذين يعانون من علاج مسبق أو بدونه.

تتمتع شركة CStone Pharmaceuticals بالتطوير الحصري والترخيص التجاري لأفاتينيب في منطقة الصين الكبرى. في 29 مارس من هذا العام ، وافقت الإدارة الوطنية للمنتجات الطبية (NMPA) في الصين على عقار avatinib كدواء موجه بدقة لأورام اللحمة المعدية المعوية (GIST) ليتم تسويقه في الصين. كان Avatinib أيضًا أول دواء معتمد في الصين. كما شكلت أدوية العلاج الدقيق لـ PDGFRA exon 18 mutant GIST دخول حقبة جديدة من العلاج الدقيق القائم على الجينات الدافعة في علاج أورام اللحمة المعدية المعوية (GIST). يُعتقد أن CStone Pharmaceuticals ستقدم المؤشرات الجديدة التي وافقت عليها الولايات المتحدة هذه المرة للمرضى المحليين في أسرع وقت ممكن.

مؤشر SM الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء هذه المرة هو مرض نادر في نظام الدم. وهو مرض نسيلي غير متجانس يتميز بانتشار غير طبيعي للخلايا البدينة في واحد أو أكثر من الأنسجة باستثناء الجلد ، مما قد يؤدي إلى زيادة عدد الخلايا البدينة. إنتاج وتراكم الخلايا البدينة في النخاع العظمي والأعضاء الأخرى ، مما يؤدي إلى سلسلة من المضاعفات الخطيرة مثل الضعف والخلل الوظيفي والفشل.

من المفهوم أن كثرة الخلايا البدينة الجهازية المتقدمة تشمل ثلاثة أنواع فرعية من كثرة الخلايا البدينة العدوانية (ASM) ، كثرة الخلايا البدينة مع أورام الدم المرتبطة (SM-AHN) ، وسرطان الدم بالخلايا البدينة (MCL). المرضى الذين يعانون من SM المتقدم لا يزالون يعانون من سوء التشخيص بعد العلاج. بأخذ مرضى MCL كمثال ، يكون متوسط ​​البقاء على قيد الحياة أقل من 6 أشهر ، وخيارات العلاج محدودة. في الصين ، لا توجد أدوية علاجية معتمدة. من المفهوم أنه لم يتم إجراء أي بحث إكلينيكي حول الأدوية الجديدة لتضخم الخلايا البدينة ولا توجد أدوية علاجية معتمدة على مستوى البلاد. غالبًا ما يكون الطريق إلى تشخيص المرضى صعبًا ومتعرجًا ، كما أن الافتقار إلى خيارات العلاج يضع المرضى في مأزق.

تحدث جميع حالات SM تقريبًا بسبب طفرة KIT D816V ، لذلك أصبح اختيار العلاج القائم على مثبط كيت هو الخيار الأول. Avatinib هو مثبط من النوع 1 يستهدف تشكيل تنشيط كيناز. يمكن أن يمنع مجموعة متنوعة من كينازات البروتين التي تحمل طفرات جينية KIT و PDGFRA. بالنسبة لطفرات KIT و PDGFRA (بما في ذلك طفرات KIT D816V و PDGFRα D842V و KIT exon 17) أظهرت تحملًا جيدًا وتأثيرًا علاجيًا قويًا ودقيقًا.

وفقًا لأحدث تحليل للبيانات السريرية ، يمكن لمرضى SM الحصول على مغفرة دائمةأفابريتينيبوجيد التحمل. لأنأفابريتينيبيمكن أن يستهدف بشكل انتقائي الطفرات الجينية المسببة للمرض ، فإن الدواء لديه القدرة على تغيير آفاق العلاج بشكل أساسي للمرضى الذين يعانون من SM المتقدم.

وفقًا للبيانات المأخوذة من المرحلة الأولى من التجارب السريرية EXPLORER والمرحلة الثانية من التجارب السريرية PATHFINDER ، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة الكاملة على avatinib لاستخدامه في المرضى البالغين الذين يعانون من SM المتقدم. لقد أظهر فعالية إكلينيكية طويلة الأمد في مرضى SM المتقدمين الذين يعانون من أنواع فرعية من الأمراض. من بين 53 مريضًا قابلين للتقييم مع متوسط ​​فترة متابعة 11.6 شهرًا ، كان معدل الاستجابة الإجمالي (ORR) 57٪ (95٪ CI: 42٪ ، 70٪) ، والاستجابة الكاملة / معدل الاستجابة الكاملة لأمراض الدم كان 28٪ . كان متوسط ​​مدة الهدوء 38.3 شهرًا.

سيبني جيف ألبرز ، الرئيس التنفيذي لشركة Blueprint Medicines ، على هذا التقدم وسيحقق فوائد العلاج الدقيق لمجموعة واسعة من المرضى من خلال التجارب السريرية في المرضى الذين يعانون من كثرة الخلايا البدينة الجهازية غير المتقدمة.

في الوقت الحاضر ، تم تسويق Avatinib بنجاح ، ووقعت CStone Pharmaceuticals اتفاقيات تعاون إستراتيجي مع شركاء مثل Sinopharm Holdings Co.، Ltd.، Shanghai Meixin Health Technology Co.، Ltd.، Beijing Yuanxin Technology Group Co.، Ltd. ، إلخ. . ، لتحسين وصول المرضى إلى الأدوية بشكل كبير. الاحتياجات العاجلة من حيث التوافر ، وإمكانية الدفع ، وما إلى ذلك. في غضون شهر أو نحو ذلك من الموافقة ، تم إصدار Avatinib الدفعة الأولى من الوصفات الطبية في وقت واحد في ما يقرب من 30 مستشفى بما في ذلك مستشفى السرطان بجامعة بكين ، ومستشفى جامعة بكين الشعبي ، ومستشفى رينجي التابع إلى كلية الطب بجامعة شنغهاي جياوتونغ. وهي تزود الأدوية رسميًا لأكثر من 50 مستشفى وصيدليات خارج المستشفيات في العديد من المقاطعات والمدن في جميع أنحاء البلاد.