وافقت ادارة الاغذية والعقاقير Xarelto (rivaroxaban) ل2 مؤشرات الأطفال: العلاج والوقاية من جلطات الدم!

جونسون وجونسون (JNJ) Janssen الصيدلانية أعلنت مؤخرا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على Xarelto المضادة للتخثر عن طريق الفم (ريفاروكسابان) لاثنين من مؤشرات الأطفال: (1) لطب الأطفال من الولادة إلى أقل من 18 سنة من العمر المرضى, بعد ما لا يقل عن 5 أيام من العلاج الأولي المضاد للتخثر عن طريق الوريد, استخدام Xarelto لعلاج الجلطات الوريدية (VTE) والحد من خطر VTE المتكررة. (2) بالنسبة لمرضى القلب الخلقية الذين هم ≥2 سنة خضعوا لجراحة فونتان، استخدم Xarelto للجلطات الدموية (thromboprophylaxis).

تمثل هذه الموافقة تقدما كبيرا في العلاج المضاد للتجلط لمرضى الأطفال دون سن 18 عاما. Xarelto هو عامل الفم Xa المانع. تتضمن الموافقة صياغة جديدة مناسبة للعمر لتعليق الفم القائم على الوزن. بالنسبة لهذين المؤشرين للأطفال ، تعتمد جرعة Xarelto على وزن الجسم ، ويمكن للمرضى تناول التعليق الفموي أو الأقراص.

ومن الجدير بالذكر أن Xarelto هو الوحيد مباشرة المضادة للتخثر عن طريق الفم (DOAC) التي وافقت عليها ادارة الاغذية والعقاقير في الولايات المتحدة للوقاية الأولية من تجلط الدم في مرضى الأطفال بعد جراحة فونتان. كما أن السوق الأمريكية هي التي توفر خيارات الجرعة المرنة والوزن القابل للتعديل لمرضى الأطفال. DOAC هو التعليق الشفوي الوحيد.

على الرغم من أن VTE هو أكثر شيوعا في البالغين, جلطات الدم لا تزال مشكلة خطيرة في الأطفال. ويتأثر بذلك ما يقرب من 58 من كل 10,000 مريض أطفال في المستشفيات في الولايات المتحدة، ويتزايد معدل الإصابة. قد يكون الأطفال الذين يعانون من أمراض أخرى (مثل الأمراض المعدية والسرطان النشط) أو الذين يخضعون لعملية جراحية (مثل جراحة فونتان) أكثر عرضة للإصابة بجلطات الدم. يتم إجراء جراحة فونتان في الأطفال الذين يعانون من البطين وظيفية واحدة فقط من أجل إزالة الدم من الجزء السفلي من الجسم يتحول إلى الرئتين.

المبادئ التوجيهية الطبية الحالية محدودة وتوصي بالعلاج المضاد للتخثر القياسي، مثل الوارفارين أو الهيبارين، لمرضى الأطفال الذين يعانون من تجلط الدم أو المعرضين لخطر تكرار التجلط. عادة، يجب على الأطباء ضبط جرعات البالغين على أساس بيانات محدودة عن هذه العلاجات للمرضى الصغار. بالإضافة إلى ذلك، بالنسبة لبعض خيارات العلاج هذه، قد يعني ذلك الحقن المؤلمة، والقيود الغذائية، والمراقبة المختبرية المنتظمة، وكلها تشكل تحديا خاصا للمرضى الصغار ومقدمي الرعاية لهم.

في عام 2021، حصل شريك جونسون آند جونسون باير (باير) على موافقة Xarelto على إشارة الأطفال في كندا والاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة واليابان وسويسرا وأمريكا اللاتينية: للاستخدام في مرضى الأطفال من الولادة إلى أقل من 18 عاما، بعد تلقي 5 أيام على الأقل بعد العلاج الأولي المضاد للتخثر عن طريق الوالدين، يستخدم Xarelto لعلاج VTE ومنع تكرار VTE.

وتستند هذه الموافقة على الأدلة على دراسات كافية وتسيطر عليها بشكل جيد من Xarelto في المرضى البالغين، فضلا عن بيانات من المرحلتين 3 التجارب السريرية من Xarelto في مرضى الأطفال: (1) آينشتاين الابن، الذي تم تشخيصه سابقا في طب الأطفال مع VTE (2) الكون، والذي يستخدم في مرضى الأطفال الذين هم عرضة لخطر VTE بعد جراحة فونتان الأخيرة. ومن الجدير بالذكر أن آينشتاين الابن هو أكبر تجربة سريرية أنجزت حتى الآن لتقييم علاج مرضى الأطفال الذين يعانون من VTE، والكون هي أول تجربة سريرية لاختبار NOAC لمنع الجلطات الدموية بعد فونتان في الأطفال الذين يعانون من أمراض القلب الخلقية.

VTE يؤثر على الناس من جميع الأعمار. العلاج الحالي للVTE في الأطفال يعتمد عادة على مضادات التخثر عن طريق الوريد ويتطلب الرصد المختبري وتعديل الجرعة. في الوقت الحاضر، تعتمد برامج علاج تخثر الأطفال بشكل رئيسي على استقراء بيانات الرصد وبيانات البالغين.

ريفاروكسابانهو الأكثر تطبيقا على نطاق واسع غير فيتامين ك خصم مضادات التخثر عن طريق الفم جديدة (NOAC) في العالم, ويتم تسويقه تحت اسم تجاري Xarelto. حتى الآن، تمت الموافقة على Xarelto ل11 مؤشرات علاجية، وهو الأكثر إشارة من جميع DOACs وعامل الفم الأكثر دراسة Xa المانع في فئتها.