وافقت ادارة الاغذية والعقاقير على Fintepla

في 27 يونيو ، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على محلول أمفيتامين Zogenix&عن طريق الفم Fintepla (ZX008 سابقًا) لمتلازمة Dravet التي يزيد عمرها عن عامين. تستند هذه الموافقة على نتائج تجربتين مضبوطة مزدوجة التعمية. يقلل Fintepla من عدد حالات التشنج شهريًا بنسبة 50-60٪ مقارنةً بالدواء الوهمي على خلفية العلاج القياسي ، كما أن معدل تقليل الصرع بنسبة 50٪ على الأقل أعلى أيضًا بشكل ملحوظ من العلاج الوهمي. على الرغم من أن التجارب السريرية لما مجموعه أكثر من 700 شخص لم تجد أن هذه الجرعة من Fintepla تسبب أي سمية قلبية ، ولكن بسبب حالة Fen-Phen اليوم ، فإن هذه الموافقة لديها اثنين من السود من أمراض صمام القلب (VHD) وارتفاع ضغط الدم الرئوي (PAH) يحذر الصندوق من ضرورة بيع المنتج من خلال نظام REMS. سبق أن حصلت Fintepla على موافقة FDA ذات الأولوية ومؤهلات الأدوية اليتيمة. حصلت ZGNX اليوم على الموافقة أولاً على ارتفاع Fintepla بنسبة 24٪ ، ولكن بعد ذلك تسببت مخاوف المستثمرين بشأن تحذير الصندوق الأسود في انخفاض ZGNX إلى ما دون 13٪ ليغلق.

تحليل مصدر الدواء

يُعد مرض Dravet&صرعًا حادًا نادرًا ويقدر حدوثه بواحد من كل 20.000 إلى 20.000. معظم هذا المرض ناتج عن طفرة تعطيل في جين يسمى SCN1A (ترميز قناة أيونية) ، ولكن لا توجد أدوية لتغيير المرض لهذا الهدف ، والأدوية التي تم تسويقها تتحكم بشكل أساسي في الأعراض. أطلقت GW Pharma تحضيرًا للقنب (CBD) في العام السابق. كما تم اختبار عقار Sage للاكتئاب بعد الولادة ، هرمون الزولريسو العصبي ، في هذا المرض ، و Fintepla هو ناهض مستقبلات 5HT. من الواضح أن هذه الأدوية لا علاقة لها بـ SCN1A.

Fintepla هو أحد مكونات Fen-Phen ، الأمفيتامين ، وقد تسبب هذا الدواء في خسائر فادحة لمرضى السمنة والشركة المصنعة الأصلية Wyeth. لا تزال دعوى قضائية أخرى ، على غرار عقار Mediator ، جارية. في العام الماضي ، اتُهمت شركة الأدوية الفرنسية Servier بالإفراط في الترويج للعقار. هناك أمثلة كثيرة على سحب الأدوية من السوق وأشهرها توقف رد الفعل. أصبح الدواء الذي تسبب في أكثر من 10000 مأساة لطفل الفقمة في وقت لاحق دواءً فعالاً للورم النخاعي المتعدد. مشتقها البسيط Revlimid هو الآن ملك الأدوية الجزيئية الصغيرة. تم اعتماد نظير آخر ، بوماليست ، لساركوما كابوسي جي جي الشهر الماضي. . من المتوقع أيضًا أن يعود مثبط COX2 Wanluo ، الذي أضر في السابق باقتصاد وسمعة Merck&# 39 ؛ إلى الأنهار والبحيرات مؤخرًا ، ويهدف إلى استخدامه لعلاج اعتلال المفاصل الناجم عن احتقان المفاصل لدى مرضى الهيموفيليا.

يُعد مرض Dravet&صرعًا حادًا نادرًا ويقدر حدوثه بواحد من كل 20.000 إلى 20.000. معظم هذا المرض ناتج عن طفرة تعطيل في جين يسمى SCN1A (ترميز قناة أيونية) ، ولكن لا توجد أدوية لتغيير المرض لهذا الهدف ، والأدوية التي تم تسويقها تتحكم بشكل أساسي في الأعراض. أطلقت GW Pharma تحضيرًا للقنب (CBD) في العام السابق. كما تم اختبار عقار Sage للاكتئاب بعد الولادة ، هرمون الزولريسو العصبي ، في هذا المرض ، و Fintepla هو ناهض مستقبلات 5HT. من الواضح أن هذه الأدوية لا علاقة لها بـ SCN1A. Fintepla هو أحد مكونات Fen-Phen ، الأمفيتامين ، وقد تسبب هذا الدواء في خسائر فادحة لمرضى السمنة والشركة المصنعة الأصلية Wyeth. لا تزال دعوى قضائية أخرى ، على غرار عقار Mediator ، جارية. في العام الماضي ، اتُهمت شركة الأدوية الفرنسية Servier بالإفراط في الترويج للعقار. هناك أمثلة كثيرة على سحب الأدوية من السوق وأشهرها توقف رد الفعل. أصبح الدواء الذي تسبب في أكثر من 10000 مأساة لطفل الفقمة في وقت لاحق دواءً فعالاً للورم النخاعي المتعدد. مشتقها البسيط Revlimid هو الآن ملك الأدوية الجزيئية الصغيرة. تم اعتماد نظير آخر ، بوماليست ، لساركوما كابوسي جي جي الشهر الماضي. . من المتوقع أيضًا أن يعود مثبط COX2 Wanluo ، الذي أضر في السابق باقتصاد وسمعة Merck&# 39 ؛ إلى الأنهار والبحيرات مؤخرًا ، ويهدف إلى استخدامه لعلاج اعتلال المفاصل الناجم عن احتقان المفاصل لدى مرضى الهيموفيليا. بالأمس ، أشير إلى أن الاستخدام غير السليم أو التحسين غير المناسب للدواء الأول سيكون له تأثير سلبي على الآلية بأكملها. قد تجعل قائمة Fintepla أكثر أمانًا منبهات مستقبلات 5HT تولي مزيدًا من الاهتمام لعلاج هذا المرض الخطير. يتم تسويق الأمفيتامين ، وهو نظير أكثر أمانًا Belviq ، كدواء لإنقاص الوزن ، ولكن تم بيعه لأول مرة إلى Eisai بسبب ضعف المبيعات. هذا العام ، طُلب منها الانسحاب من السوق بسبب مخاطر الأورام. على الرغم من أن Belviq أظهر مستوى منخفضًا من خطر الإصابة بالورم من خلال التحليل بأثر رجعي ، إلا أنه بالتأكيد أفضل من Fintepla. إذا تم تقليل الجرعة أيضًا ، فقد تكون فعالة في علاج الصرع. يجب أن تكون السلامة هي المهيمنة.

لعب استخدام فلامفيتامين خارج نطاق التسمية قبل الحادث وتقييم التوصيف في أسماك الزرد لاحقًا دورًا مهمًا في اسمه الصحيح ، ولكن أحد الأسباب المهمة هو أن مرض Dravet&أكثر خطورة من فقدان الوزن ويمكنه تحمل جانب معين تأثيرات. ما إذا كان أي دواء يستحق استخدامه هو أكثر خطورة وأكثر فائدة. طب الطوارئ ICU&# 39؛ s ومرض السكري مع أكثر من عشرة أنواع من الأدوية لها متطلبات أمان مختلفة تمامًا. بداية ظهور مرضى Dravet مبكرة (حوالي عام واحد) ، متكررة ومؤلمة ، خطيرة يمكن أن تسبب الوفاة. علاوة على ذلك ، فإن الغالبية العظمى من المرضى قد تباطأ بشكل كبير في تطورهم الفكري بعد بدء الصرع ، وهو عبء كبير. العام الماضي ، Johnson&؛ تمت الموافقة على Spravato تحضير مسحوق جونسون&# 39 ؛ s للاكتئاب الشديد. يمكن إعادة اختراع هذه الأدوية التي تسببت في ضرر كبير للمرضى. إنه يوضح أنه بغض النظر عما إذا كان عقارًا سحريًا مثل الميتفورمين أو شوكة مثل الفينفلورامين ، فإن الأمر يستغرق وقتًا طويلاً وبحثًا شاقًا للعثور على أفضل استخدام للمنتج. إذا كان البحث كافيًا ، فقد لا تكون الحدود بين الأدوية والعقاقير كبيرة كما يتصور.