وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تسويق العلاج المبتكر للخدار

أعلنت شركة Jazz Pharmaceuticals اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على محلول Xywav (الكالسيوم والمغنيسيوم والبوتاسيوم وأوكسيبات الصوديوم) عن طريق الفم في 21 يوليو 2020 لعلاج الخدار 7 سنوات فما فوق المريض&# 39 ؛ الجمدة أو النعاس المفرط أثناء النهار (EDS). Xywav هو منتج أوكسيبات الصوديوم. ينتج عن تركيبته الكاتيونية الفريدة محتوى صوديوم بنسبة 92٪ أقل من العلاج القياسي الحالي بأوكسيبات الصوديوم لهؤلاء المرضى ، مما يقلل من مخاطر تناول الصوديوم المفرط لدى المرضى.

الخدار مرض عصبي مزمن ونادر. يعاني المريض من أعراض النعاس بسبب عدم القدرة على تنظيم دورة النوم واليقظة بشكل طبيعي. تحدث معظم حالات التغفيق بسبب نقص الهايبوكريتين (أحد ببتيد عصبي في الدماغ يدعم التوازن الديناميكي للنوم واليقظة). تشمل الأعراض الخمسة الرئيسية للخدار النعاس المفرط أثناء النهار ، والظهور المفاجئ لضعف العضلات (الجمدة) ، والنوم المتقطع ليلاً ، وهلوسة النوم ، وشلل النوم. يعاني جميع المصابين بداء التغفيق من أعراض عدم قدرتهم على البقاء مستيقظين ومنتبهين خلال النهار.

Xywav ، المعروف أيضًا باسم JZP-258 ، هو نوع جديد من عقار الأوكسيبوتيراتي يتكون من الكاتيونات الفريدة. بالمقارنة مع Xyrem (أوكسيبات الصوديوم) ، وهو مثبط آخر للجهاز العصبي المركزي يستخدمه الجاز لعلاج الخدار ، يتم تقليل محتوى الصوديوم بنسبة 92 ٪ ، مما يحسن السلامة على المدى الطويل للمرضى&# 39 ؛ دواء. في الوقت الحاضر ، لم يتم تأكيد آلية عملها الدقيقة. من المتوقع أن التأثير العلاجي لـ JZP-258 على الخدار يعتمد على تنظيم مستقبلات GABAB أثناء النوم. بالإضافة إلى ذلك ، فإن JZP-258 هو أيضًا في المرحلة 3 من الدراسة السريرية لعلاج فرط النوم مجهول السبب.

تعتمد موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) على Xywav على دراسة إكلينيكية عشوائية متعددة المراكز ومضبوطة بالغفل ومزدوجة التعمية ، والتي أثبتت فعالية وسلامة Xywav في علاج الجمدة و EDS في المرضى الذين يعانون من الخدار. شملت الدراسة 201 مريض. مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي ، أظهر Xywav فرقًا ذا دلالة إحصائية عالية في عدد نوبات الجمدة في الأسبوع ودرجة مقياس Epworth Sleepiness Scale (p< ؛ 0.0001).

GG quot ؛ استنادًا إلى الفعالية الموضحة في المشروع السريري ، تعد موافقة Xywav&مهمة جدًا للمرضى الذين يعانون من الجمدة أو EDS المتعلقة بالخدار ،" ؛ قال ريتشارد ، الأستاذ المساعد في كلية الطب بجامعة ساوث كارولينا ، الدكتور ك.بوغان ، الذي يقود المرحلة الثالثة من التجربة السريرية ، إن هذا قد يساعد المرضى على الامتثال بشكل أفضل لتوصيات تناول الصوديوم اليومية. يرتبط الإفراط في تناول الصوديوم بارتفاع ضغط الدم وارتفاع ضغط الدم والسكتة الدماغية وأمراض القلب والأوعية الدموية الأخرى.&مثل ؛