إدارة الغذاء والدواء ترفض الموافقة على عقار جديد من نوع روكسادوستات

أعلنت شركة FibroGen أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد أصدرت رسالة استجابة كاملة بخصوص تطبيق الدواء الجديد (NDA) الخاص بـروكسادوستاتلعلاج مرض الكلى المزمن (CKD) فقر الدم ، مشيرة إلى أنه لن يتم الموافقة على التطبيق التسويقي لـروكسادوستات، وطالبت الشركة بإجراء دراسات إكلينيكية إضافية على مادة الروكسادوستات قبل إعادة تقديم اتفاقية عدم الإفشاء.

روكسادوستاتهو عامل محفز لنقص الأكسجين هيدروكسيلاز (HIF-PH) مثبط. لعلاج فقر الدم الكلوي عن طريق تحفيز إنتاج خلايا الدم الحمراء وتنظيم استقلاب الحديد وتقليل مادة الهيبسيدين. في عام 2019 ، حصل العلماء الذين اكتشفوا آلية العوامل المحفزة لنقص الأكسجة على جائزة نوبل في علم وظائف الأعضاء أو الطب في ذلك العام ، كما اجتذب روكسادوستات ، الذي ولد من نتائج هذه الأبحاث العلمية ، الكثير من الاهتمام.

في الوقت الحاضر،روكسادوستاتتمت الموافقة على التسويق في الصين واليابان وتشيلي وكوريا الجنوبية وأماكن أخرى لعلاج فقر الدم CKD في المرضى البالغين الذين لا يعتمدون على غسيل الكلى (NDD) والذين يعتمدون على غسيل الكلى (DD) ، وسيتقدم الاتحاد الأوروبي للحصول على المنتج في السوق في نهاية أغسطس اتخاذ قرار.

في الواقع ، فإن قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية&قد أنذر بالفعل. كان الموعد النهائي الأولي PDUFA الأولي لـ FDA&لـ roxadustat هو ديسمبر 2020 ، ولكن بعد ذلك مددت مراجعته إلى مارس 2021 ، ثم إلى أغسطس 2021.

أثناء انتظار قرار الموافقة من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير&، أصدرت FibroGen بيانًا في 6 أبريل ، أقرت فيه بتغيير المعايير المستخدمة لتحليل بيانات سلامة القلب roxadustat من أجل جعل البيانات أكثر فائدة. تشير البيانات الجديدة إلى أن roxadustat قد لا يتفوق على darpoetin alpha في الحد من مخاطر الأحداث القلبية الوعائية العكسية لدى المرضى. متأثرًا بهذا ، انخفض سعر سهم FibroGen&بنسبة 43٪ في ذلك اليوم.

في منتصف شهر يوليو من عام 2021 ، أعلنت اللجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عن نتائج مراجعتها لمركب الروكسادوستات في علاج فقر الدم المزمن في الكلى. أوصت اللجنة بأغلبية ساحقة من الأصوات السلبية بعدم الموافقة على تطبيق تسويق roxadustat. على الرغم من أن إدارة الغذاء والدواء لا تتبع دائمًا توصيات اللجنة الاستشارية ، فمن الواضح أنه لم تحدث استثناءات هذه المرة.

بخصوص قرار ادارة الاغذية والعقاقير برفض الموافقةروكسادوستات، أعرب Enrique Conterno ، الرئيس التنفيذي لشركة FibroGen ، عن "خيبة أمل كبيرة": "هذا يوم مؤسف لمرضى فقر الدم CKD في الولايات المتحدة. تعمل Roxadustat حاليًا على تغيير حياة المرضى في جميع أنحاء العالم. بعد ذلك سنناقش الخطوة التالية في الولايات المتحدة مع شريكنا AstraZeneca.&مثل ؛