تقدمت شركة Gilead Hepcludex (bulevirtide) للإدراج في الولايات المتحدة وتمت الموافقة عليها في الاتحاد الأوروبي!

أعلنت جلعاد للعلوم مؤخرًا أنها قدمت طلب ترخيص منتج بيولوجي (BLA) لـ Hepcludex (bulevirtide) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ، وهو أول دواء محتمل مضاد للفيروسات للمرضى البالغين الذين يعانون من أمراض الكبد المعوضة ويتم علاجهم من الأمراض المزمنة عدوى فيروس التهاب الكبد D (HDV).

في حالة الموافقة ، سيصبح Hepcludex أول نظام دوائي في الولايات المتحدة لعلاج عدوى HDV لدى المرضى البالغين المصابين بمرض الكبد التعويضي. في الاتحاد الأوروبي ، حصلت Hepcludex على موافقة مشروطة للتسويق في أغسطس 2020. هذا الدواء هو أول نظام دوائي في أوروبا لعلاج عدوى HDV لدى المرضى البالغين المصابين بأمراض الكبد التعويضية.

في ديسمبر 2020 ، أعلنت شركة Gilead عن استحواذها على MYR GmbH وتضمنت Hepcludex في الحقيبة. في عملية الاستحواذ ، دفعت جلعاد 1.15 مليار يورو نقدًا. إذا تمت الموافقة على Hepcludex من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، فستدفع شركة Gilead دفعة رئيسية قدرها 300 مليون يورو.

في السابق ، حصلت Hepcludex على تصنيف الأدوية اليتيمة (ODD) لعلاج عدوى HDV الصادرة عن وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). بالإضافة إلى ذلك ، تم منح Hepcludex أيضًا أولوية التعيين الدوائي (PRIME) من قبل EMA وتعيين الأدوية المتقدمة (BTD) من قبل FDA. مشروع PRIME مشابه لمشروع BTD ويهدف إلى تسريع عملية مراجعة الأدوية الرئيسية في مجال النقص الطبي وإفادة المرضى في أقرب وقت ممكن. لكي يتم اعتماد الدواء على أنه PRIME أو BTD ، يجب أن يكون هناك دليل سريري أولي على أن العقار لديه حالة مرضية كبيرة من حيث نقاط النهاية المهمة سريريًا مقارنة بالعقاقير العلاجية الحالية.

يمثل Hepcludex العلاج السريري الأكثر تقدمًا لالتهاب الكبد D (التهاب الكبد D). العنصر النشط للدواء هو بوليفيرتايد ، وهو أول مثبط لدخول الفيروس تم تطويره لعلاج عدوى فيروس التهاب الكبد B المزمن (HBV) والتهاب الكبد D (HDV). يمكن للدواء أن يمنع مستقبلات HBV / HDV NTCP على سطح خلايا الكبد ، ويمنع إصابة الخلايا المتجددة وانتشار الفيروسات في الكبد.

آلية عمل Hepcludex

يستند تقديم BLA هذا إلى نتائج الدراسات السريرية للمرحلة الثانية المكتملة والمستمرة (MYR202 و MYR203) والدراسة الجارية للمرحلة 3 MYR301. تدعم البيانات فعالية وسلامة Hepcludex (2 مجم ، مرة واحدة يوميًا) لمدة 24 أسبوعًا ، مما يدل على أن Hepcludex يقلل بشكل كبير من فيروسية ويحسن وظائف الكبد خلال فترة العلاج ، وفي نفس الوقت يتمتع بقدرة تحمل جيدة وأمان.

أظهرت النتائج المؤقتة للدراسة في المرحلة 3 MYR301 أنه بعد 24 أسبوعًا من العلاج ، حصل 36.7 ٪ من المرضى المصابين بفيروس HDV في مجموعة العلاج بوليفيرتايد 2 ملغ على استجابات فيروسية وكيميائية حيوية ، و 28 ٪ في مجموعة علاج بوليفيرتايد 10 ملغ ، ولا يوجد مضاد للفيروسات. تم قبول العلاج فقط للمراقبة. مجموعة المرضى 0٪. مقارنةً بالملاحظة ، فإن العلاج بـ bulevirtide 2mg لمدة 24 أسبوعًا له تأثير معتد به إحصائيًا (p< ؛ 0.001). بالمقارنة مع مجموعة المراقبة (5.9٪) ، في مجموعة bulevirtide 2 mg ، انخفض Alanine aminotransferase (ALT) وتم تطبيعه بسرعة في> ؛ 50 ٪ من الأشخاص المصابين بفيروس HDV. تعزز هذه النتائج فعالية بوليفيرتايد التي لوحظت في دراسة المرحلة الثانية المكتملة من علاج HDV.

بناءً على هذه النتائج المؤقتة ، تتوافق سلامة بوليفيرتايد خلال 24 أسبوعًا من العلاج مع الدراسات السريرية المكتملة مسبقًا. لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة (AEs) تتعلق بالبوليفيرتايد ، أو ارتفاع أعراض أملاح الصفراء ، أو AEs التي تؤدي إلى التوقف. كانت الأحداث الضائرة الأكثر شيوعًا التي لوحظت هي ارتفاع مستويات الأملاح الصفراوية في الدم (والتي قد تؤثر على أكثر من 1/10 من المرضى) ، تفاعلات موقع الحقن (التي قد تؤثر على ما يصل إلى 1/10 من المرضى) ، وتفاقم مرض الكبد بعد إيقاف بوليفيرتايد (التي قد تؤثر على ما يصل إلى 1/10 من المرضى).