ضمور متعدد الأنظمة دواء جديد! منحت إدارة الأغذية والأدوية FDA أول تأهيل سريع لـ verdiperstat ، وهو مثبط للمييلوبروكسيديز الفموي!

Biohaven هي شركة أدوية حيوية مكرسة لتطوير أدوية جديدة للأمراض العصبية. في منتصف هذا الشهر ، أطلقت شركة Nurtec ODT (دواء الصداع النصفي 75 mg) في الولايات المتحدة. هذا هو الشكل الأول والوحيد المعتمد من قبل منظمة (ODT) لجرعة الكالسيتونين المضاد لمستقبلات الببتيد (CGRP) ، ويستخدم لعلاج الصداع النصفي البالغ (مع أو بدون هالة).

أعلنت الشركة مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت verdiperstat مثبطات myeloperoxidase (MPO) للحصول على مؤهل المسار السريع (FTD) لعلاج ضمور الأنظمة المتعددة (MSA).

MSA هو مرض تنكسي عصبي مميت نادر وسريع التطور ، مميت ، بمتوسط ​​وقت من البداية إلى الوفاة من 6 إلى 10 سنوات. يمكن أن يسبب MSA مشاكل في الحركة مشابهة لمرض باركنسون 0010010 # 39 ؛ (مثل بطء الحركة وتصلب العضلات والرعاش وضعف التوازن) ومشكلات وظيفية لا إرادية ، بما في ذلك التحكم في ضغط الدم ووظيفة المثانة و الهضم. حاليًا ، لا يوجد علاج لـ MSA ، يتوفر فقط علاج الأعراض.

تهدف FTD إلى الإسراع بتطوير الأدوية والمراجعة السريعة للأمراض الخطيرة لتلبية الاحتياجات الطبية الخطيرة التي لم يتم تلبيتها في المجالات الرئيسية. يعني الحصول على مؤهلات المسار السريع للأدوية التجريبية أنه يمكن لشركات الأدوية التفاعل مع إدارة الغذاء والدواء بشكل أكثر تكرارًا أثناء مضخم R 0010010 ؛ المرحلة د. بعد تقديم طلبات التسويق ، يصبحون مؤهلين للحصول على الموافقة المعجلة ومراجعة الأولوية إذا استوفوا المعايير ذات الصلة. بالإضافة إلى ذلك ، فهي مؤهلة أيضًا للمراجعة الدورية.

قال عرفان قريشي ، نائب رئيس علم الأعصاب في Biohaven: 0010010 quot ؛ يسعدنا جدًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قد منحت مؤهلات المسار السريع verdiperstat ، مما يسلط الضوء على الاحتياجات الطبية العالية التي لم تتم تلبيتها لدى مرضى MSA. قد يساعد التأهيل السريع المسار على تسريع تطوير verdiperstat كأول علاج يهدف إلى إبطاء تقدم هذا المرض المدمر. 0010010 quot؛

verdiperstat الصيغة الهيكلية الكيميائية (المصدر: medchemexpress.cn)

تم الحصول على verdiperstat من AstraZeneca بواسطة Biohaven في سبتمبر 2018 ، ورمز التطوير لـ AstraZeneca هو AZD 3241. verdiperstat هو من المحتمل أن يكون من الدرجة الأولى ، عن طريق الفم ، ومخترق للدماغ ، ولا يمكن عكسه من myeloperoxidase (MPO). MPO هو المحرك الرئيسي للإجهاد التأكسدي المرضي والالتهاب في الدماغ. في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي ، تم منح verdiperstat حالة المخدرات اليتيمة لعلاج ضمور الجهاز المتعدد (MSA). بالإضافة إلى ذلك ، فإن verdiperstat لديه القدرة على علاج الأمراض الأخرى المتعلقة بالإجهاد التأكسدي والالتهاب والتنكس العصبي.

في دراسات المرحلتين الأولى والثانية ، تم علاج أكثر من 250 من المتطوعين والمرضى الأصحاء باستخدام verdiperstat. في المرضى الذين يعانون من MSA ، عادة ما يتم تحمل جرعة تصل إلى 900 مجم مرتين يوميًا. أظهرت النتائج الأولية لدراسة المرحلة IIa لمرضى MSA أنه بعد 12 أسبوع من العلاج ، تدهور المرضى الذين يتلقون العلاج الوهمي بمقدار 4. 6 نقطة في مؤشر الفعالية الرئيسي (مقياس درجات MSA الموحد) أثناء تلقي verdiperstat 300 mg BID جرعة و 600 mg BID جرعة من المرضى ، انخفض بشكل طفيف بمقدار 3. 7 نقطة و 2. {{4 }} على التوالي. يُظهر تصوير PET لبروتين الانتقال (TSPO) في المرضى الذين يعانون من مرض باركنسون 0010010 # 39 ؛ أن verdiperstat يمكن أن يقلل الالتهاب في مناطق الدماغ المرتبطة بالمرض. بالإضافة إلى ذلك ، فإن verdiperstat يقلل أيضًا بشكل كبير من نشاط MPO في دم الإنسان ، وهو مؤشر حيوي لربط الدواء بهدفه.

تجري Biohaven حاليًا دراسة متعددة المراحل M-STAR متعددة البلدان (NCT 03952806) لتقييم فعالية verdiperstat لـ MSA في حوالي 50 من المراكز الطبية في الولايات المتحدة وأوروبا. تعمل الشركة أيضًا مع مستشفى ماساتشوستس العام لتخطيط تجربة سريرية لتقييم فعالية verdiperstat في علاج التصلب الجانبي الضموري (ALS).