NICE توصي Orladeyo للعلاج الوقائي للوذمة الوعائية الوراثية

أصدر المعهد الوطني للصحة والتحسين الإكلينيكي (NICE) مؤخرًا مسودة إرشادات توصي باستخدام دواء BioCryst&عن طريق الفم Orladeyo (berotralstat) للمرضى المؤهلين الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكبر المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية (HAE) لمنع تكرارها. على وجه التحديد ، توصي NICE باستخدام Orladeyo للعلاج الوقائي في المرضى الذين يعانون من HAE الذين لديهم على الأقل مرتين في الشهر. إذا لم ينخفض ​​عدد النوبات الشهرية بنسبة 50٪ على الأقل بعد 3 أشهر من الاستخدام ، فيجب إيقاف علاج Orladeyo.

وفقًا لهذه التوصية ، سيتلقى مرضى HAE في إنجلترا وويلز وأيرلندا الشمالية علاجًا فمويًا مرة واحدة يوميًا لأول مرة لمنع تكرار نوبات HAE.

تشير التقديرات إلى أن شخصًا واحدًا من بين كل 50000 إلى 100000 شخص يعاني من HAE. المرض هو مرض وراثي نادر جدًا يعاني فيه المرضى من تورم متكرر وغير متوقع في الفم أو الأمعاء أو الشعب الهوائية. وهذا بدوره يمكن أن يسبب صعوبات في التنفس وألمًا شديدًا ، كما يمكن أن يسبب تورمًا في أجزاء متعددة من الجسم. إذا تركت دون علاج ، يمكن أن تكون قاتلة. سيؤثر عدم القدرة على التنبؤ بظهور المرض بشكل خطير على نوعية حياة المرضى وعائلاتهم.

Orladeyo هو العلاج الفموي الأول والوحيد المعتمد للوقاية من هجمات HAE لدى الأطفال والبالغين بعمر 12 عامًا فما فوق ، حيث يتم تناول حبة واحدة يوميًا. العنصر النشط للدواء هو berotralstat ، وهو مثبط جديد وقوي وانتقائي للبلازما البشرية kallikrein ، والذي يعمل عن طريق الحد من نشاط البلازما kallikrein.

سيوفر Orladeyo لمرضى وأطباء HAE المؤهلين في المملكة المتحدة خيارًا علاجيًا جديدًا في علاج هذا المرض مدى الحياة ، من خلال توفير أول علاج عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا لتحقيق السيطرة على الأعراض وتقليل عبء HAE.

تم اتخاذ قرار NICE&# 39 ؛ بعد أن تمت الموافقة على Orladeyo من قبل المفوضية الأوروبية (EC) في أبريل 2021 والموافقة عليها من قبل الوكالة البريطانية للأدوية ومنتجات الرعاية الصحية (MHRA) في مايو 2021. الاتحاد الطبي الاسكتلندي (SMC) هو من المتوقع أن يقرر في النصف الأول من عام 2022 استخدام Orladeyo في مرضى HAE في اسكتلندا بتوجيه من الخدمة الصحية الوطنية البريطانية (NHS).

يعتمد قرار NICE&على نتائج تجربة المرحلة 3 المحورية APeX-2. وصلت التجربة إلى نقطة النهاية الأولية: قلل Orladeyo بشكل كبير من نوبات HAE مقارنةً بالدواء الوهمي في الأسبوع الرابع والعشرين من العلاج. استمر تأثير التخفيض هذا خلال 96 أسبوعًا من الدراسة.

وفقًا للبيانات طويلة المدى الصادرة في مؤتمر الجمعية الأوروبية للحساسية والمناعة السريرية (EAACI) لعام 2021: خلال الأسبوع الخامس والعشرين إلى السادس والتسعين ، مقارنةً بمجموعة العلاج الوهمي ، انخفض متوسط ​​معدل الهجوم الشهري لمجموعة علاج Orladeyo بمقدار متوسط ​​80٪ مقارنة بخط الأساس. مقارنة بالجزء 1 (0-24 أسبوعًا) والجزء 2 (25-48 أسبوعًا) من التجربة ، كان Orladeyo جيد التحمل بشكل عام أثناء العلاج في الجزء 3 (49-96 أسبوعًا) ، مع الإبلاغ عن العلل المتعلقة بالمخدرات هناك عدد أقل من الحوادث .