Protalix / Casey طويل المفعول α-galactosidase تمت مراجعة منتج pegunigalsidase alfa من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية كأولوية!

Protalix BioTherapeutics هي شركة أدوية بيولوجية مكرسة لتطوير وإنتاج وتسويق البروتينات العلاجية المؤتلفة التي ينتجها نظام التعبير عن بروتين الخلية النباتية ProCellEx®. في الآونة الأخيرة ، أعلنت الشركة وشريكتها Chiesi Global Rare Diseases ، وهي شركة تابعة لمجموعة Chiesi ، بشكل مشترك أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت تطبيق ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) من pegunigalsidase alfa (PRX-102)&# 39 ؛ ) وتم منح مراجعة الأولوية. الدواء عبارة عن α-galactosidase A طويل المفعول ، مؤتلف ، مرتبط ، متقاطع ، لعلاج المرضى البالغين المصابين بمرض فابري. في يناير 2018 ، منحت إدارة الغذاء والدواء pegunigalsidase alfa Fast Track Status (FTD).

تم تقديم BLA من خلال عملية الموافقة المعجلة من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) ، وقد حددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تاريخ الإجراء المستهدف لقانون رسوم مستخدمي العقاقير الطبية (PDUFA) في 27 يناير 2021. وذكرت إدارة الغذاء والدواء أنها لا تخطط حاليًا لعقد اجتماع للجنة الاستشارية مناقشة التطبيق.

يتضمن تقديم BLA هذا مجموعة كاملة من البيانات من قبل السريرية والسريرية والتصنيعية ، بما في ذلك المرحلة الأولى / الثانية من التجربة السريرية المكتملة لـ pegunigalsidase alfa ، ودراسات التوسع ذات الصلة بعد المرحلة الأولى / الثانية من التجربة السريرية ، ودراسة تحويل BRIDGE للمرحلة الثالثة البيانات السريرية المؤقتة ، التقييم المستمر لدراسات علاج pegunigalsidase alfa بمعدل 1 مجم / كجم كل أسبوعين.

مرض فابري هو مرض وراثي مرتبط بالكروموسوم X حيث يقع الجين المعيب على الذراع الطويلة للكروموسوم X. يرجع المرض إلى خلل في جين α-galactosidase ، مما يؤدي إلى خلل في نشاط α-Galactosidase في الليزوزوم ، مما ينتج عنه دهون تسمى globotriaosylceramide (Gb3) تستمر المواد في التراكم على جدران الأوعية الدموية في جميع أنحاء الجسم.

مرض فابري مرض نادر يصيب شخصًا واحدًا من كل 40.000-60.000. يعاني المريض من خلل في α-galactosidase ، والذي عادة ما يكون مسؤولاً عن انهيار Gb3. يزداد التراكم غير الطبيعي لـ Gb3 مع مرور الوقت. لذلك ، يتراكم Gb3 بشكل أساسي في جدران الدم والأوعية الدموية. تشمل النتائج النهائية لترسب Gb3 الألم والضعف الحسي المحيطي ، وفشل الأعضاء ، وخاصة الكلى ، وكذلك القلب والجهاز الدماغي الوعائي.

Pegunigalsidase alfa (PRX-102) هو نسخة مستقرة معدلة كيميائيًا من إنزيم α-galactosidase-A المؤتلف المعبر عنه في زراعة الخلايا النباتية. ترتبط وحدات البروتين الفرعية كيميائيًا بـ PEG قصير من أجل الترابط التساهمي لتكوين جزيئات ذات معلمات حركية دوائية فريدة. في الدراسات السريرية ، يبلغ عمر النصف المتداول من pegunigalsidase alfa حوالي 80 ساعة. يهدف تطوير pegunigalsidase alfa إلى تلبية الاحتياجات السريرية المستمرة غير الملباة لسكان مرضى Fabry.

يركز Protalix على تطوير وتسويق البروتينات العلاجية المؤتلفة من خلال نظام التعبير عن الخلايا النباتية الخاص بها ProCellEx®. تعتبر Protalix أول شركة تمت الموافقة عليها من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لإنتاج البروتين من خلال نظام التعبير عن تعليق الخلايا النباتية. يمثل نظام التعبير الفريد Protalix&# 39 ؛ طريقة جديدة لتطوير البروتينات المؤتلفة على نطاق صناعي.

تمت الموافقة على أول منتج للشركة ، taliglucerase alfa (Elelyso) ، من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مايو 2012 ، وتمت الموافقة عليه لاحقًا من قبل الهيئات التنظيمية في بلدان أخرى كعلاج بديل للإنزيم (ERT). لعلاج المرضى البالغين والأطفال المصابين بمرض جوشر من النوع الأول. منحت Protalix شركة Pfizer حقوق التطوير والتسويق العالمية لـ taliglucerase alfa ، وتحتفظ Protalix بجميع الحقوق في البرازيل.

في الوقت الحاضر ، يتضمن خط أنابيب Protalix نسخًا مسجلة الملكية من البروتينات العلاجية المؤتلفة لسوق الأدوية الحالية ، بما في ذلك: (1) pegunigalsidase alfa ، نسخة محسنة من α-galactosidase البشري المؤتلف ، تستخدم لعلاج مرض فابري ؛ (2) OPRX-106 ، علاج بروتيني مضاد للالتهابات عن طريق الفم لعلاج مرض فابري ؛ (3) alidornase alfa ، علاج التليف الكيسي. (4) PRX-115 ، بولي إيثيلين مؤتلف اثنان معبراً عنه في الخلايا النباتية إنزيم كحولي ، يعالج النقرس. تتعاون Protalix و Chiesi لتطوير وتسويق pegunigalsidase alfa في الولايات المتحدة وخارج الولايات المتحدة.