يستخدم Reblozyl للاستطبابات الموسعة في الولايات المتحدة وأوروبا: علاج ثلاسيميا بيتا المستقلة عن نقل الدم!

أعلنت شركة Bristol-Myers Squibb (BMS) مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت طلب ترخيص المنتج البيولوجي التكميلي (luspatercept-aamt) من Reblozyl&وتم منحه مراجعة الأولوية: الدواء هو عامل نضج خلايا الدم الحمراء (EMA) من الدرجة الأولى في الدرجة الأولى ، ويستخدم للمرضى البالغين غير المعتمدين على نقل الدم (NTD) β-thalassemia (β-thalassemia) لعلاج فقر الدم. حددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) التاريخ المستهدف لقانون رسوم مستخدمي الأدوية التي تصرف بوصفة طبية (PDUFA) الخاص بـ sBLA اعتبارًا من 27 مارس 2022. بالإضافة إلى ذلك ، قبلت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) طلب تغيير من الدرجة الثانية لـ Reblozyl لعلاج فقر الدم عند البالغين مرضى NTDβ الثلاسيميا.

الثلاسيميا بيتا NTD هو مصطلح يستخدم لوصف المرضى الذين لا يحتاجون إلى عمليات نقل منتظمة لخلايا الدم الحمراء (RBC) مدى الحياة للحفاظ على بقائهم على قيد الحياة ، على الرغم من أنهم قد يحتاجون إلى عمليات نقل متقطعة أو متكررة قليلاً ، عادةً خلال فترة زمنية محددة. مرضى NTD beta thalassemia سيعانون من فقر الدم المزمن والحديد الزائد ، مما قد يؤدي إلى سلسلة من المضاعفات السريرية ، وهناك حاجة لخيارات العلاج العاجلة. تظهر بيانات التجارب السريرية أنه في المرضى البالغين المصابين بالثلاسيميا NTD ، بغض النظر عن مستوى الهيموجلوبين الأساسي ، يمكن أن يزيد Reblozyl مستوى خضاب المريض&ويحسن نوعية حياة المريض &.

تم تطوير Reblozyl في الأصل بواسطة BMS و Acceleron Pharmaceuticals. بعد أن أكملت Merck مؤخرًا استحواذها على Acceleron بقيمة 11.5 مليار دولار ، تم تطوير Reblozyl بشكل مشترك وتسويقه تجاريًا من قبل BMS و Merck. Reblozyl هو أول عامل إنضاج لخلايا الدم الحمراء (EMA) يتم استخدامه لعلاج الثلاسيميا بيتا ومتلازمة خلل التنسج النقوي منخفضة / منخفضة / متوسطة الخطورة (MSD) ذات الصلة بموافقة الجهات التنظيمية. من بين مجموعات المرضى المؤهلة ، يمثل Reblozyl فئة علاج مهمة. وتجدر الإشارة إلى أنه في المرضى الذين يحتاجون إلى تصحيح فقر الدم على الفور ، فإن Reblozyl ليس مناسبًا كبديل لنقل خلايا الدم الحمراء.

المكون الصيدلاني النشط لـ Reblozyl هو luspatercept ، وهو أول عامل نضج لخلايا الدم الحمراء (EMA) يمكنه تنظيم نضج خلايا الدم الحمراء المتأخرة. Luspatercept هو بروتين اندماج قابل للذوبان ، يتكون من اندماج مجال Fc من IgG1 البشري والمجال خارج الخلية لمستقبلات Activin IIB (ActRIIB). باعتباره مصيدة ليجند ، يمكنه تنظيم نضوج كرات الدم الحمراء المتأخر من خلال الارتباط المستهدف. عامل النمو المحول (TGF) - فصيلة فائقة من روابط محددة يقلل من تنشيط مسار إشارات Smad2 / 3 ، ويحسن تكوين كرات الدم الحمراء غير الصالحة ، ويعزز نضج خلايا الدم الحمراء RBC المتأخرة ، ويزيد من مستويات الهيموجلوبين.

تعتمد تطبيقات تغيير Reblozyl sBLA و Class II على نتائج السلامة والفعالية للدراسة المحورية للمرحلة 2 BEYOND. أجريت الدراسة على مرضى بالغين مصابين بالثلاسيميا بيتا NTD وقيمت ريبلوزيل مع أفضل رعاية داعمة (BSC). أظهرت البيانات الصادرة في يونيو 2021 أن 77.1٪ من المرضى في مجموعة علاج BSC + Reblozyl حققوا مستويات عالية من الهيموجلوبين (≥1.0 جم / ديسيلتر) ، بينما كان العلاج الوهمي + مجموعة BSC 0٪. بالإضافة إلى ذلك ، بالمقارنة مع مجموعة الدواء الوهمي ، أبلغ المرضى في مجموعة Reblozyl أيضًا عن نتائج أفضل.

قال الدكتور نوح بيركويتز ، نائب الرئيس الأول لتطوير أمراض الدم في بريستول مايرز سكويب: "المرضى الذين يعانون من ثلاسيميا بيتا غير المعتمدة على نقل الدم قد لا يحتاجون إلى عمليات نقل دم مدى الحياة للبقاء على قيد الحياة ، لكنهم يحتاجون إلى خيارات علاج فعالة لأنهم يواجهون سلسلة من فقر الدم المزمن والحديد الزائد. المضاعفات السريرية التي يسببها ريبلوزيل. يعتبر Reblozyl علاجًا مهمًا معتمدًا من قبل العديد من البلدان (بما في ذلك الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي) لعلاج فقر الدم المرتبط بالثلاسيميا ومتلازمة خلل التنسج النقوي منخفضة الخطورة. نحن وشركة Merck ملتزمون بمواصلة تطوير الممارسة السريرية لمشروع Reblozyl ، ونتطلع إلى العمل عن كثب مع FDA أثناء عملية المراجعة لتقديم خيار علاج جديد لهذه المجموعة من المرضى الذين يعانون من نقص الخدمات.&مثل ؛