منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية شهادة العلاج المتقدم للطب التجديدي CTX110!

أعلنت شركة CRISPR Therapeutics الرائدة في تحرير الجينات مؤخرًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت مؤهل العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT): وهو عبارة عن خلية CAR-T خيفية لتحرير الجينات مملوكة بالكامل لشركة Therapies. علاج الانتكاسات أو الأورام الخبيثة للخلايا CD19B المقاومة للحرارة. تستخدم تقنية CRISPR Therapeutics تقنية تحرير الجينات CRISPR / Cas9 لإجراء ثلاثة تعديلات جينية على الخلايا التائية من متبرعين أصحاء ، مما يسمح لخلايا CAR-T بأن تكون&مثل ؛ جاهزة للاستخدام&مثل ؛.

العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) هو مسار سريع (مسار سريع) تم تطويره لتسريع تطوير العلاجات التجديدية المبتكرة والموافقة عليها عندما قامت الولايات المتحدة بمراجعة أحكام الطب التجديدي الواردة في قانون العلاج في القرن الحادي والعشرين&مثل ؛ في ديسمبر 2016. القناة) نظام. يمكن أن تكون RMAT عبارة عن علاج خلوي ، أو منتجات هندسة الأنسجة العلاجية ، أو الخلايا البشرية ومنتجات الأنسجة ، أو غيرها من العلاجات المركبة التي تشمل منتجات تكنولوجيا الطب التجديدي.

للحصول على مؤهل RMAT لعقار قيد البحث ، يجب أن تكون هناك بيانات بحث سريري أولية لإثبات أن الدواء له نتيجة إيجابية في علاج أو تأخير أو عكس أو علاج مرض خطير أو يهدد الحياة أو عدم تلبية الاحتياجات الطبية. يشمل تأهيل RMAT جميع السياسات التفضيلية لمؤهلات المسار السريع (FTD) والتأهيل الاختراق للعقاقير (BTD) ، بما في ذلك إمكانية التفاعل المبكر مع إدارة الغذاء والدواء ، ومراجعة الأولوية ، والموافقة السريعة.

قال الدكتور سامارث كولكارني ، الرئيس التنفيذي لشركة CRISPR Therapeutics:&مثل ؛ يعتمد مؤهل RMAT هذا على البيانات السريرية المشجعة التي قدمناها حتى الآن. يعد هذا معلمًا مهمًا ، مما يشير إلى أن إدارة الغذاء والدواء قد اعترفت بـ CTX110 في علاج الأورام الخبيثة في الدم. إمكانية التحويل. نتطلع إلى العمل بشكل وثيق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمواصلة جهودنا لتقديم هذا العلاج الجديد المهم للمرضى.&مثل ؛

CAR-T ذاتي المنشأ و CAR-T الخيفي (مصدر الصورة: crisprtx.com)

CTX110 هو علاج خيفي للخلايا CAR-T معدلة وراثيًا مشتق من متبرعين أصحاء ، ويستهدف CD19 ، والذي يعد حاليًا هدفًا شائعًا لتطوير CAR-T. CD19 هو نوع من مستضد التمايز العنقودي ومستضد غشائي مهم يتعلق بتكاثر الخلايا البائية والتمايز والتفعيل وإنتاج الأجسام المضادة.

حاليًا ، تقوم تجربة CARBON السريرية أحادية الذراع ومتعددة المراكز والمفتوحة التسمية للمرحلة الأولى بتقييم سلامة وفعالية مستويات الجرعات المتعددة من CTX110 في علاج الأورام الخبيثة للخلايا B المنتكسة أو المقاومة للحرارة. ضمت التجربة مرضى بالغين مصابين بأورام خبيثة B-cell CD19+ منتكسة أو مقاومة للعلاج والذين تلقوا سابقًا ما لا يقل عن سطرين من العلاج.

أظهرت البيانات الصادرة في أكتوبر من هذا العام أنه في مجموعة الأشخاص الذين لديهم نية العلاج (ITT) ، فإن إجمالي مغفرة المرضى الذين يعانون من سرطان الغدد الليمفاوية للخلايا البائية الكبيرة (LBCL) عند مستوى الجرعة 2 (DL2: 100x10E6) ومستويات أعلى من الجرعة المفردة علاج CTX110 وصل معدل ORR إلى 58٪ ، وبلغ معدل الشفاء الكامل (CR) 38٪. بالإضافة إلى ذلك ، في مرضى LBCL ، كانت الهدأة طويلة الأمد ، بمعدل CR لمدة 6 أشهر بنسبة 21 ٪ ، وتم الحفاظ على أطول فترة مغفرة بعد 18 شهرًا من التسريب الأول.

في هذه التجربة ، كان معدل مغفرة ومتانة CTX110 مماثلاً للعلاج الذاتي CD19 CAR-T المعتمد على أساس ITT. يحتوي CTX110 على ميزات أمان إيجابية ومتباينة ، ولا توجد متلازمة إطلاق السيتوكين (CRS) من الدرجة 3 أو أعلى ، ومعدل إصابة منخفض وحدوث متلازمة السمية العصبية المرتبطة بالخلايا المؤثرة المناعية (ICANS).